禮來斥資 24 億美元收購 Orna Therapeutics,進軍體內 CAR-T 療法

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禮來(Eli Lilly and Company)於美東時間 2 月 9 日正式宣布斥資 24 億美元收購 Orna Therapeutics,擴大其在基因醫學與體內細胞工程領域的布局。Orna 專注於開發可在病人體內直接作用的免疫細胞療法,結合工程化環狀 RNA(circular RNA)技術與專利脂質奈米粒子(LNP),使得病人得以自行生成所需的治療細胞。Orna 最高可獲得 24 億美元現金,包含一次性付款與臨床開發里程碑支付。

禮來能從 Orna 得到什麼?首要目標可說是 ORN-252。一款針對 CD19 靶點的「體內(In Vivo)嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法」,專為 B 細胞驅動的自體免疫疾病而設計。臨床前數據顯示,環狀 RNA 在維持治療性蛋白質表達的穩定性上,表現優於傳統的線性 RNA;該計畫也已具備進入臨床試驗的條件。

Orna Therapeutics 執行長 Joe Bolen 博士表示:「在 Orna,我們深信環狀 RNA 技術結合 LNP 遞送平台,有潛力為廣大 B 細胞驅動的自體免疫疾病患者解鎖『in vivo CAR-T』療法的可能性,加入禮來後將能加速實現這些技術的臨床潛力。」

從去年末的各大併購案再到今年初的 JPM 峰會,可以發現大藥廠們除了選擇已被驗證的資產外,也越來越傾向購買「平台」,而非單一管線,而此次禮來的策略因而更加清晰。目前,體外 CAR-T 在蠻多自體免疫疾病都有數據展現其潛力與可靠性,為人所詬病的是複雜的流程、成本、運輸物流這些在研發以外的限制因素,由此觀之,體內 CAR-T 則有其吸引力。

Orna 指出,傳統的 CAR-T 療法(Ex Vivo)雖強大,但面臨上述複雜因素以及需進行淋巴清除(Lymphodepletion)等挑戰。panCAR™ 平台則突破了這些桎梏:

特點傳統 Ex Vivo CAR-TOrna panCAR™ (In Vivo)
製造流程需抽取患者血液,體外加工數週。現成型(Off-the-shelf),直接注射。
等待期存在製造延遲風險。即時給藥,消除等待時間。
淋巴清除必須進行(具副作用風險)。無需淋巴清除。
細胞多樣性通常僅針對單一細胞類型。可同時產生 CAR-T、CAR-NK 與 CAR-Mac 細胞。
給藥彈性通常為單次療程。支援重複給藥與精準劑量控制。
資料來源:Orna Therapeutics
製表:鐘煌翔

值得產業留心的是,禮來從 2025 下半年直到本篇截稿前 2026 年 2 月 10 日的布局極為迅猛多元:

2025 年:

6 月:收購 Verve Therapeutics (約 13 億美元)

  • 技術核心: 鹼基編輯(Base Editing),開發一次性治癒心血管疾病的療法。

7 月(5月底宣布):收購 SiteOne Therapeutics (最高 10 億美元)

  • 技術核心: 非鴉片類(Non-opioid)止痛藥物,專注於 Nav1.8 抑制劑,應對慢性疼痛。

10 月:收購 Adverum Biotechnologies (約 2.6 億美元)

  • 技術核心: 眼科基因療法,針對濕性老年性黃斑部病變(wAMD)開發「一針永逸(One and Done)」療法。

2026 年:

1 月:收購 Ventyx Biosciences (12 億美元)

  • 技術核心: 口服 NLRP3 抑制劑,鎖定自體免疫與慢性炎症。

1 月:與 Seamless Therapeutics 達成基因治療合作 (11.2 億美元)

  • 技術核心: 針對聽力損失(Hearing Loss)的基因編輯開發協議。

1 月:擴大與輝達(NVIDIA)的 AI 合作

  • 共同創新實驗室的基礎設施將建置在 NVIDIA BioNeMo 平台之上,並採用 NVIDIA Vera Rubin 架構,輝達創辦人暨執行長黃仁勳(Jensen Huang)表示,合作目標之一是在實際合成分子前,先於電腦端探索更大的生物與化學空間;禮來董事長暨執行長 David A. Ricks 則指出,結合資料量與模型建構能力,期望改變既有研發工作方式。

延伸閱讀:強強聯手!輝達攜禮來共創 AI 實驗室加速藥研,5 年最高 10 億美元

2 月:收購 Orna Therapeutics (24 億美元)

  • 技術核心: 環狀 RNA 與「In vivo CAR-T」平台。

2 月:與信達生物 (Innovent Biologics) 擴大戰略合作 (3.5 億美元首付最高 85 億美元)

  • 技術核心: 全球共同開發腫瘤與免疫藥物,強化大中華區以外的商業布局。

禮來顯然正透過其從熱銷產品獲得的龐大現金流,透過收購、合作等方式持續增加品牌可能性拓展包括自體免疫疾病在內的多種適應症以及研發管線,嘗試預約下一個十年的成功。

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