美時製藥（1795）於 23 日宣布，全資子公司與專注於罕見神經疾病的 Solaxa Inc.（簡稱 Solaxa）達成全球授權合作協議，共同推動 SLX-100 用於第27B型小腦萎縮症（27B型脊髓小腦性運動失調症, SCA27B）的開發與商業化。根據協議，美時將取得 SLX-100 在 SCA27B 治療的全球權利，並負責美國及國際市場的商業化；Solaxa 則可獲預付金，並於達成開發、法規核准及銷售里程碑後收取里程金，總額最高可達 9,500 萬美元，並享有淨銷售額雙位數比例權利金。
借力美時基礎設施與商化經驗，加速 SLX-100 開發進程
依據合作協議，美時將掌握 SLX-100 於 SCA27B 治療的全球權利，並透過旗下專注於中樞神經系統領域的子公司 Almatica，負責美國地區的商業化。美時執行長 Divya Patel 表示：「很高興與 Solaxa 合作推動 SLX-100 開發，為 SCA27B 患者提供治療選項。SCA27B 是一種罕見疾病，具有高度未被滿足的醫療需求，此項合作將進一步強化我們與中樞神經系統（CNS）相關的產品組合。」Patel 指出，依託成熟的基礎設施及經驗豐富的美國商業團隊，美時已具備支援 SLX-100 全球上市的完整能力。
Solaxa 執行長 Kerry Clem 則表示：「與美時合作將加速 SLX-100 在 SCA27B 的開發進程，盼能嘉惠小腦萎縮症患者。美時在 CNS 領域的專業能力與全球布局，使其成為理想合作夥伴。」
SLX-100 已獲 FDA 孤兒藥認定，預計 2027 提交新藥申請
SCA27B 是因 FGF14 基因之 GAA 重複序列擴增所引起的罕見遺傳性運動失調症，屬於小腦萎縮症中的一個子群體。該疾病於 2023 年 1 月首次明確界定，在整體人口之確切盛行率仍在釐清中。然而，SCA27B 已逐漸被認為是過去原因未明之成人發病型運動失調症的重要成因之一。目前尚無針對 SCA27B 或任何其他小腦萎縮症之 FDA 核准治療藥物，顯示相關治療仍存在高度未被滿足的醫療需求。
SLX-100 作為候選藥物，考量現行並無 FDA 核准之療法，有成為市場首創（first-in-class）SCA27B 療法的潛力，目前已獲 FDA 孤兒藥（Orphan Drug）資格認定。Solaxa 計畫於 2026 年中啟動註冊性研究，預計於 2027 年提交用於 SCA27B 治療的新藥申請。
