默沙東公司（Merck & Co., Inc.，本文簡稱「默沙東」）本次的重點在於 Keytruda 的試驗不盡理想，公司也表示將中止兩項試驗，然而同時也會繼續進行數據分析，進一步研究與驗證效果。另一個重點就是 Bomedemstat 已經進展到三期臨床試驗，這也表示真性紅血球增生症有進一步的潛在療法，台灣地區則可關注對於相關市場的後續變動，雖然不會立即產生影響，但如果上市，是否對藥華醫藥的百斯瑞明產生影響？值得留意。
KEYTRUDA 臨床試驗結果不如預期叫停
默沙東於 2024 年 8 月 29 日宣布兩項重要的臨床試驗結果，這些試驗旨在評估默沙東的抗 PD-1 療法 KEYTRUDA®（pembrolizumab）在不同癌症治療中的效果。然而，這些試驗結果並不如預期，導致公司決定終止這兩項研究。首先，KEYNOTE-867 試驗旨在評估 KEYTRUDA 與全身立體定位放射治療（stereotactic body radiation theray, SBRT）聯合使用對於第一或第二期非小細胞肺癌（NSCLC）患者的治療效果。
在這項試驗中，獨立數據監察委員會（DMC）發現該組合療法未能顯示出事件無病生存期（EFS）或總生存期（OS）的顯著改善。此外，KEYNOTE-630 試驗則是評估 KEYTRUDA 對於高風險局部晚期皮膚鱗狀細胞癌（cSCC）患者的輔助治療效果。該試驗同樣因未能顯示統計顯著的無復發生存期（RFS）改善而被終止。
這些結果表明，儘管 KEYTRUDA 在許多癌症治療中取得成功，但在某些特定情況下，效果仍需進一步研究和驗證。默沙東公司表示，他們將繼續進行數據分析，並與科學界和監管機構分享這些結果。
Bomedemstat 新臨床試驗：治療真性紅血球增生症的潛在新藥
此外，默沙東公司於 2024 年 8 月 31 日宣布，正式啟動其候選藥物 Bomedemstat 的三期臨床試驗。這是一種專為治療真性紅血球增生症（PV）的創新藥物，PV 是一種罕見且具潛在致命性的骨髓增生性腫瘤。Bomedemstat 通過選擇性抑制溴域蛋白 BRD4 來發揮作用，這種蛋白與基因表達調控相關，並且在多種癌症中表現出高活性。
Bomedemstat 在此前的臨床試驗中顯示出良好的安全性和初步療效，這次三期試驗將進一步評估其在 PV 患者中的效果和耐受性。這項試驗將包括多個國際中心，並預計在未來幾年內完成患者招募和數據收集。
WINREVAIR 在歐盟獲得批准：PAH 治療的全新希望
稍早在 2024 年 8 月 26 日，默沙東公司宣布其創新的激活素信號抑制療法 WINREVAIR™（sotatercept）已獲得歐洲委員會（European Commission, EC）的批准，用於治療肺動脈高壓（PAH）患者。這標誌著 WINREVAIR 成為歐洲首個獲批的此類療法。根據三期 STELLAR 臨床試驗的數據，WINREVAIR 與現有 PAH 療法聯合使用，顯著改善患者的運動能力，並降低死亡或臨床惡化的風險。
WINREVAIR 的批准對於那些功能分級二至三期的 PAH 患者來說，是一個重要的突破。該藥物通過調節血管細胞增殖的信號傳導平衡，來控制 PAH 的病程進展。根據試驗結果，與安慰劑相比，WINREVAIR 能顯著增加患者的 6 分鐘步行距離達 40.8 米，並在多項次要終點上顯示出顯著的臨床意義，包括降低死亡或臨床惡化的風險高達 82%。
常見問題解答
- 什麼是 KEYTRUDA？
KEYTRUDA是一種抗PD-1療法，通過增強身體免疫系統來檢測和對抗腫瘤細胞。 - WINREVAIR 的主要用途是什麼？
WINREVAIR主要用於治療肺動脈高壓（PAH）患者，改善運動能力並降低死亡風險。 - Bomedemstat 是什麼類型的藥物？
Bomedemstat是一種針對真性紅血球增生症的創新療法，通過抑制 BRD4 蛋白來發揮作用。 - KEYNOTE-867 和 KEYNOTE-630 試驗的結果如何？
這兩項試驗結果不如預期，導致試驗被提前終止。
