自體免疫症明星藥物再加一!FDA 准首款肌無力症 FcRn 拮抗劑

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17 日,荷蘭生技公司 Argenx 宣佈其重症肌無力(myasthenia gravis, MG)療法 Vyvgart (efgartigimod)獲 FDA 核准,用於治療重症肌無力成人患者。

Efgartigimod 的作用原理是與新生兒 Fc 受體(neonatal Fc receptor, FcRn)結合,也就是一種 FcRn 拮抗劑,這也是 FDA 核准的第一款也是唯一以 FcRn 拮抗劑藥物治療重症肌無力症。

什麼是重症肌無力

重症肌無力是一種慢性自體免疫疾病,患者免疫系統產生異常的乙醯膽鹼受體(anti-acetylcholine receptor, AChR)抗體,AChR 是一種 IgG 免疫球蛋白,會導致神經與肌肉之間的訊息傳遞受干擾。

當隨意肌(voluntary muscles)不受神經系統控制,會出現症狀包含眼皮下垂、臉部表情肌肉與吞嚥動作肌肉異常,導致嚴重呼吸問題可能致命。

Efgartigimod 作用原理及臨床數據

Efgartigimod 獲准用於治療 AChR 抗體陽性的重症肌無力患者,efgartigimod  透過與患者體內 FcRn 結合,防止 FcRn 將免疫球蛋白 IgG 運送至血液中。 AChR 屬於一種 IgG,能夠清除人體內外來入侵的病菌,但當濃度過高並攻擊肌肉細胞,便導致重症肌無力。

此次核准是基於一項為期 26 週的三期試驗,該試驗招募 167 名重症肌無力患者。結果顯示在治療後第一週期評估患者的日常功能,efgartigimod 組有 68% 症狀改善,相較安慰劑組僅 30%。

FDA 已分別於 2017、2020 年授與 efgartigimod(ARGX-113)孤兒藥及快速審查資格。 

中國再鼎醫藥買下大中華區開發權

今年 efgartigimod 在亞洲市場也有所突破。1 月,Argenx 與中國再鼎醫藥簽訂合作協議,再鼎醫藥以 1.75 億美元換取 efgartigimod 在大中華地區的開發權利,並負責該藥物在大中華區的二期臨床試驗。依合約內容,此次 FDA 批准 efgartigimod 用以治療重症肌無力後,再鼎醫藥也將再支付 2,500 萬美元。

延伸閱讀:新穎抗體治療恢復突觸形成!治療神經肌肉疾病?

參考資料:
1. ​​https://www.argenx.com/news/argenx-announces-us-food-and-drug-administration-fda-approval-vyvgarttm-efgartigimod-alfa-fcab
2. https://www.argenx.com/news/argenx-and-zai-lab-announce-strategic-collaboration-efgartigimod-greater-china

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