17 日，荷蘭生技公司 Argenx 宣佈其重症肌無力（myasthenia gravis, MG）療法 Vyvgart （efgartigimod）獲 FDA 核准，用於治療重症肌無力成人患者。
Efgartigimod 的作用原理是與新生兒 Fc 受體（neonatal Fc receptor, FcRn）結合，也就是一種 FcRn 拮抗劑，這也是 FDA 核准的第一款也是唯一以 FcRn 拮抗劑藥物治療重症肌無力症。
什麼是重症肌無力
重症肌無力是一種慢性自體免疫疾病，患者免疫系統產生異常的乙醯膽鹼受體（anti-acetylcholine receptor, AChR）抗體，AChR 是一種 IgG 免疫球蛋白，會導致神經與肌肉之間的訊息傳遞受干擾。
當隨意肌（voluntary muscles）不受神經系統控制，會出現症狀包含眼皮下垂、臉部表情肌肉與吞嚥動作肌肉異常，導致嚴重呼吸問題可能致命。
Efgartigimod 作用原理及臨床數據
Efgartigimod 獲准用於治療 AChR 抗體陽性的重症肌無力患者，efgartigimod 透過與患者體內 FcRn 結合，防止 FcRn 將免疫球蛋白 IgG 運送至血液中。 AChR 屬於一種 IgG，能夠清除人體內外來入侵的病菌，但當濃度過高並攻擊肌肉細胞，便導致重症肌無力。
此次核准是基於一項為期 26 週的三期試驗，該試驗招募 167 名重症肌無力患者。結果顯示在治療後第一週期評估患者的日常功能，efgartigimod 組有 68% 症狀改善，相較安慰劑組僅 30％。
FDA 已分別於 2017、2020 年授與 efgartigimod（ARGX-113）孤兒藥及快速審查資格。
中國再鼎醫藥買下大中華區開發權
今年 efgartigimod 在亞洲市場也有所突破。1 月，Argenx 與中國再鼎醫藥簽訂合作協議，再鼎醫藥以 1.75 億美元換取 efgartigimod 在大中華地區的開發權利，並負責該藥物在大中華區的二期臨床試驗。依合約內容，此次 FDA 批准 efgartigimod 用以治療重症肌無力後，再鼎醫藥也將再支付 2,500 萬美元。
延伸閱讀：新穎抗體治療恢復突觸形成！治療神經肌肉疾病？參考資料：
1. https://www.argenx.com/news/argenx-announces-us-food-and-drug-administration-fda-approval-vyvgarttm-efgartigimod-alfa-fcab
2. https://www.argenx.com/news/argenx-and-zai-lab-announce-strategic-collaboration-efgartigimod-greater-china
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