藥華藥（6446）今（19）日召開記者會，宣布推展新適應症「原發性血小板過多症」（ET）的全球藥證申請進度，預計 2026 取得美國藥證，進一步布局全球骨髓增生腫瘤（MPN）領域，同時介紹前 Incyte 總經理暨新任藥華藥美國子公司獨立董事 Barry Flannelly 博士，他分享 MPN 領域的商化經驗，並指出 Ropeginterferon alfa-2b（簡稱Ropeg, 即P1101）在該領域的潛力。
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三期試驗數據報喜，Ropeg 新適應症 ET 成果登國際
藥華藥董事長詹青柳分享 Ropeg 應用於治療 ET 的全球第三期臨床試驗「SURPASS ET」成果，SURPASS ET 是一項開放性、多中心、隨機分配、有效藥物對照之臨床三期試驗，以比較 Ropeg 與安閣靈（Anagrelide, ANA）做為二線治療（美國；日本為一線用藥）對於 ET 之療效、安全性與耐受性。本試驗療程共 12 個月，並以受試者第 9 個月及第 12 個月均有療效反應為主要療效指標。
SURPASS ET 亦採用 Ropeg 的快速遞增劑量方案（250mcg-350mcg-500mcg），以更高的起始劑量施打 Ropeg，並更快施打到目標劑量。數據顯示，Ropeg 組在持久臨床反應率方面明顯優於使用 ANA 的對照組（42.9% vs. 6.0%；p=0.0001），達到統計上顯著意義。
該研究成果已於 2025 年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會中進行口頭報告，榮獲「Best of ASCO」年度精選論文肯定，並入選歐洲血液學協會（EHA）年會六大頂尖摘要之一，於主會場（Plenary Session）發表。SURPASS ET 成果並於今年 11 月登上《The Lancet》的血液學子刊《The Lancet Haematology》。
拚 2026 取得 ET 藥證，傳統用藥仍有未滿足需求
藥華藥表示已於今年 9 月得 FDA 確認可直接進入申請程序，無需召開送件前會議。同時，確認 Ropeg 用於 ET 的全球第三期試驗「SURPASS ET」作為樞紐研究，以及美國第二期臨床試驗「EXCEED ET」臨床數據作為確證性證據，足以支持 Ropeg 在美國 ET 患者的療效與安全性，遂於10月底成功完成美國 ET 藥證送件。
「這是近 30 年來業界首度向美國 FDA 申請 ET 藥證。」藥華藥執行長林國鐘坦言，「『HU looks OK, but it’s not OK. 』目前在 MPN 領域尤其是 ET，一線或二線，Hydroxyurea（HU） 仍有其不足。而 Ropeg 在 ET 二線療法的三期臨床試驗成果已展現正面成果，而一線療法的結果我們樂觀期待。」
借力 MPN 領域經驗，新任獨董 Barry Flannelly 剖析市場
藥華藥於本月 4 日宣布董事會通過任命 Incyte 前北美總經理 Barry Flannelly 博士為美國子公司獨立董事。Flannelly 博士為波士頓麻州藥學大學博士，在美國製藥產業擁有近 30 年的豐富經驗，長期深耕血液腫瘤與罕見疾病領域。
Flannelly 博士於 2014 年加入美國生技公司 Incyte，負責新事業發展與策略規劃，曾擔任 Incyte 北美執行副總裁暨總經理長達十年，主導 Incyte 旗下核心藥品 Jakafi 用於骨髓纖維化（MF），因考量其好發率與死亡率，而後拓展至真性紅血球增多症。Incyte 在 2014 年營收僅 51 萬美元，在 Flannelly 博士的帶領下 2024 年營收已突破 42 億美元。
他表示，具腫瘤醫療經驗與藥學背景的人才，若能進一步掌握數據並接受行銷等相關訓練，將成為推動 MPN 這類罕病藥物商化的重要力量，進而使得第一線的醫療人員能夠得到對於該藥更完整正確的資訊，輔以病患家屬溝通等策略，將使推進市占更順暢。
「而團隊，永遠是成功關鍵，而這也是過往 Incyte 的 Jakafi 之所以能在市場脫穎而出的原因。此外，目前 MPN 方面的基因切割與骨髓移植亦尚未形成規模產業。」他強調。
Ropeg 產能超前部署，購技術布局細胞療法
關於製藥產能方面，藥華藥表示目前有兩條生產線，一條能供應兩萬名病患需求，而預計竹北廠房將於 2026 年 10 月完成，屆時約莫能供應 10 萬名病患需求。「此外，目前藥華藥還是傾向於自己生產 Ropeg 等藥物，因為考量生產流程中的獨有知識。」詹青柳強調。
「而先前美金 3 千萬元購買上海鑌鐵生物科技資產以擴大細胞療法的布局，是因其獨有技術能讓細胞療法跳脫體外複雜流程，in vivo 達成類似『疫苗』概念，同時其體外應用在胰臟癌也有不錯數據。」她補充道。
參考資料：
1.記者會現場
2.採訪整理
