從人類基因組，的最初定序中，發現約 98.5％ 的基因組不編碼蛋白質。隨後的研究表明，不編碼蛋白質的那些 DNA 大部分與調節細胞活動的短或長非編碼 RNA 有關。除了化學和蛋白質藥物的里程碑之外，早在 2014 年，郭培宣教授團隊就已經提出 RNA 藥物或標靶 RNA 的藥物將成為藥物開發的第三個里程碑。
此外，RNA 奈米技術首先由郭培宣教授在 1998 年證實概念。RNA 奈米技術是奈米級 RNA 結構的自下而上的自我組裝。其特點是，RNA 奈米顆粒的多個支鏈可分別連接多個功能分子或藥物。支鏈 RNA 功能分子，例如 miRNA、siRNA、ribozyme、aptamer 或 riboswitch 可以分別具有不同的功能，同時在體外和體內都能保持它們的地道的三級折疊和獨立功能，因此，RNA 奈米顆粒可作為多功能遞送平台。前期研究證明，將其全身注射到小鼠體內後，RNA 奈米粒子仍能保持完整，並與腫瘤強烈而特異的結合，而在正常器官中，其幾乎沒有可見的積累。其能抑制乳腺癌、前列腺癌、胃癌、腦膠質癌和結腸癌的實驗已經在動物模型中做成功。至今的毒理試驗，還沒發現其毒性和副作用。
更重要的是，RNA 奈米粒子可耐受 70 – 100°C 的高溫熱力。RNA 奈米粒子的負電荷減少與帶負電的細胞膜非特異性結合。RNA 是陰離子聚合物（多核酸），其可以產生具有確切大小，結構和化學計量的均勻 RNA 奈米顆粒。其尺寸為 10- 30nm 的 RNA 奈米顆粒既足以容納治療劑延慢腎臟排泄，但又足夠小使之得以通過受體介導的胞吞作用而有效地進入細胞。RNA 奈米技術是來自小 RNA 構建模塊的，可以化學合成小 RNA 片段後再自下而上組裝而成，因而可大規模工業化生產。2′-修飾的 RNA 對 RNA 酶具有抗性，故其高度穩定的優點，使得 RNA 的藥物將成為藥物開發的第三個里程碑，指待可期。
延伸閱讀：台灣癌症聯合學術年會會議報導 (下)：腫瘤突變負荷量（TMB）檢測標準化、AI 醫療影像診斷、RNA 奈米技術與腫瘤醫學參考資料：
1. Shu, et al & Guo. Adv Drug Deliv Rev. 2014. 66:74.
2. Guo et al. Mol Cell. 1998, 2:149-155, Featured in Cell.
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