賽諾菲、miRecule 簽合作協議,共同開發罕見肌肉萎縮疾病的 RNA 複合體治療

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10 月 4 日,法國藥廠賽諾菲(Sanofi)與美國 RNA 治療公司 miRecule 宣布達成戰略合作,將結合賽諾菲的藥物複合體平台(conjugation platform)與 miRecule 的 RNA 治療產品線,共同研發用於顏面肩胛肱骨型肌肉失養症(Facioscapulohumeral muscular dystrophy, FSHD)的 RNA-抗體複合體(conjugate)藥物。miRecule 將收到來自賽諾菲 3000 萬美金預付款項,以及後續高達 4 億里程碑金。

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目前仍無藥物核准用於顏面肩胛肱骨型肌肉失養症(FSHD)

罕見疾病 FSHD 是因顯性基因突變,造成顏面、肩胛部、及上臂肌肉無力或肌肉萎縮的疾病,是第二常見的肌肉失養症。全球有超過 100 萬名 FSHD 病人,大多數在 10-20 歲間發病,症狀會在數十年內逐漸惡化,肌肉萎縮情形可能擴散到身體其他部位,而女性病人疾病進展普遍較為緩慢。

儘管 FSHD 疾病進展緩慢,有的病人透過維持規律運動與復健能維持基本肌肉運動功能。但對於較重度病人而言,除了接受類固醇藥物或外科手術的侵入性治療,目前並沒有其他有效的治療選項。

miRecule 的 FSHD 候選藥物與技術平台受青睞

為了研發以 RNA 藥物治療 FSHD,賽諾菲看中 miRecule 的技術優勢,目標合作研發能精準傳遞至目標器官的抗體-RNA 複合體(antibody-RNA conjugate, ARC)藥物。

miRecule 旗下候選 RNA 藥物 MC-DX4 藉由抑制肌肉異常的 DUX4 基因表現達到治療效果,FSHD 與 DUX4 基因突變有關。MC-DX4 則是運用 miRecule 主力發展的大數據基因分析 DREAmiR 技術平台所研發,DREAmiR 資料庫包含來自數千名病人的基因組資訊,該公司再進一步專利 RNA 分子開發用於該遺傳性疾病的治療。這次與賽諾菲的合作是 miRecule 針對 DREAmiR 技術平台簽署的第一項授權交易。

賽諾菲方面,則負責提供 Nanobody 技術結合 RNA 與抗體分子,這是一項奈米分子結合技術,透過將上述 RNA 分子,形成藥物複合體讓藥物分子維持更佳結構穩定性。

延伸閱讀:單劑 AZ、賽諾菲抗體藥 Nirsevimab,大幅降低嬰兒感染 RSV

參考資料:
1. https://www.businesswire.com/news/home/20221004005125/en/miRecule-Enters-into-Strategic-Collaboration-with-Sanofi-to-Accelerate-Discovery-and-Development-of-a-Best-in-Class-Antibody-RNA-Conjugate-to-Treat-Facioscapulohumeral-Muscular-Dystrophy-FSHD

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