隸屬於法國大藥廠賽諾飛（Sanofi）的 Sanofi Genzyme 公司所開發的血友病新型 siRNA （small interfering RNA, siRNA） 治療藥物 fitusiran，因第 3 期臨床試驗出現新的藥物不良反應 （adverse events） ，日前已宣布暫停全球臨床試驗，以釐清與調查新出現的藥物不良反應。此消息於 11 月 6 日由世界血友病聯合會（the World Federation of Hemophilia）、歐洲血友病聯盟（the European Haemophilia Consortium）、美國血友病基金會（the National Hemophilia Foundation） 所確認。
Sanofi 表示已於 10 月 30 日停止 fitusiran 全球臨床試驗劑量施打與招募等流程，並展開出現非致命性血栓（non-fatal thrombotic event）的藥物不良反應調查。此外，由於受試者本身通常帶有其他身體狀況與併發症，Sanofi 正與監管單位一同評估相關臨床數據，以釐清該項藥物的不良反應。
這是 fitusiran 臨床試驗第二次踩煞車；2017 年一位受試者因靜脈竇栓塞（cerebral venous sinus thrombosis）、 腦水腫（cerebral edema）等可能因 fitusiran 造成的不良反應而死亡，使臨床試驗停止，直到重新調整試驗準則與研究事項後才重啟。
關於 Fitusiran
Fitusiran 為每月以單次給藥方式的血友病 A 型與 B 型皮下注射（subcutaneous dosing） 藥物，目的在降低抗凝血酶（antithrombin），使血友病患者體內有充足凝血酶，防止出血情況。該藥物於 2014 年由 Sanofi 與 Alnylam 共同開發，在 2018 年經雙方重新協議後，Sanofi 獲得該藥物全球商業化權利，之後陸續展開相關臨床試驗與研究。
在 fitusiran 過往的第 2 期臨床試驗 OLE（NCT03754790）中，試驗招募 34 位血友病 A 型、B 型患者，每月給予 50 mg 與 80 mg 的 fitusiran ，隨後追蹤受試者 4.7 年身體狀況。期中結果顯示， fitusiran 能降低血友病患者的年出血率（annualized bleed rates, ABRs）達 57 個月，且受試者體內抗凝血酶獲得有效抑制，比基準值低 75%。
延伸閱讀：搶攻 NK 治療市場！Sanofi 收購 Kiadis參考資料：
1. https://news.wfh.org/global-dosing-hold-in-fitusiran-trials-initiated-by-sanofi-genzyme-to-investigate-new-adverse-events/
2. https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2020/2020-06-19-15-00-00
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