引言：

美國食品藥物管理局（Food and Drug Administration, FDA）近日授予 Sanofi 公司旗下的一款新型口服 glucosylceramide synthase 抑制劑（GCSi）venglustat 突破性療法認定，用於治療第三型高雪氏症（type 3 Gaucher disease, GD3）的 neurological manifestations，為此罕見疾病的治療帶來曙光。

罕見疾病新藥開發加速

第三型高雪氏症（GD3）是一種罕見的溶酶體儲積症，主要影響神經系統。此次 venglustat 獲得 FDA 的突破性療法認定，意味著 FDA 認可該藥物在治療嚴重疾病上具有潛在的顯著優勢，將加速其開發與審查流程，讓患者能更快獲得治療機會。

突破性療法認定旨在加速開發及審查用於治療嚴重或危及生命的疾病，且初步臨床證據顯示，該藥物可能在一個或多個具有臨床意義的終點上，較現有療法展現出實質性的改善。Sanofi 對此表示，將與 FDA 密切合作，盡快將 venglustat 帶給需要的患者。

Venglustat 的作用機制與臨床潛力

Venglustat 是一種新型的口服 GCSi，其作用機制是抑制 glucosylceramide synthase，進而減少 glucosylceramide 的生成。Glucosylceramide 在高雪氏症患者體內會異常堆積，導致疾病的各種症狀。

透過抑制 glucosylceramide 的合成，venglustat 有望減輕患者體內 glucosylceramide 的堆積，從而改善神經系統的症狀。目前，venglustat 正在進行多項臨床試驗，評估其在不同類型高雪氏症患者中的療效與安全性。

Sanofi 在罕見疾病領域的投入

Sanofi 長期以來致力於罕見疾病藥物的研發與生產，在高雪氏症的治療領域擁有豐富的經驗。此次 venglustat 獲得突破性療法認定，再次彰顯了 Sanofi 在罕見疾病領域的領導地位與承諾。

Sanofi 表示，將持續投入資源，開發更多創新療法，以滿足罕見疾病患者未被滿足的醫療需求。公司也將與醫療專業人員、患者組織等各方合作，共同推動罕見疾病的診斷、治療與照護。

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原始資料來源: GO-AI-6號機
Date: March 18, 2026