小型活化 RNA 有何魅力?使 Eli Lilly 攜手 MiNA 開發新療法

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Eli Lilly 攜手 MiNA Therapeutics 開發 5 種疾病的新療法

為了擴大 Eli Lilly 的 RNA 治療平台,他們於 5 月 11 日宣布與 MiNA Therapeutics 合作,利用MiNA 的小型活化 RNA(small activating RNA, saRNA)平台來開發 5 種特定疾病的新型候選藥物。Eli Lilly將支付 2500 萬美元的預付款以及 5 種重點疾病的新藥後續開發和商業化里程碑授權金 12.25 億美元(每個開發計畫最高 2.45 億美元)給 MiNA。

saRNA 是什麼?

與 RNA 干擾(RNA interference, RNAi)會降解或抑制其標靶 mRNA 的轉譯機制不同, saRNA能活化 mRNA 表現。saRNA 為長度約 18-23 個核苷酸的雙股非編碼 RNA,它可以透過脂質奈米顆粒、樹狀聚合物、脂質和聚合物雜化物以及適體在生物體內遞送,然後活化 mRNA 表現和提升對應蛋白表現,進而恢復細胞的正常功能。

saRNA 抗肝癌

自saRNA 在 2000 年代中期被發現以來,設計、合成化學方法的進步也促使 其臨床應用越來越成熟。

MiNA 已使用其 saRNA 療法 MTL-CEBPA 或結合 sorafenib 來抗晚期肝癌,已經進入第一期臨床試驗。結果顯示,接受單一 MTL-CEBPA 治療的患者耐受性良好,而且該療法能誘導 CEBPA RNA活化,且降低相關免疫抑制生物標記。另外,接受 saRNA 結合 sorafenib 治療的患者可產生持久而完整的抗腫瘤反應。

saRNA 抗代謝疾病和神經疾病治療

2020 年 1 月, MiNA 也與 AstraZeneca 開發 saRNA,期盼能控制特定代謝疾病的病情且改善其預後。

2021 年 1 月,專注於中樞神經藥物開發的 Servier 決定與 MiNA 合作,以鑑定和開發神經系統疾病的 saRNA 療法。

延伸閱讀:看上小活化 RNA 潛力?Servier 攜手 MiNA 對抗神經退化

參考資料:
1. https://www.prnewswire.com/news-releases/lilly-and-mina-therapeutics-announce-sarna-research-collaboration-301287838.html
2. Mol Ther. 2017. doi: 10.1016/j.ymthe.2017.07.018.

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