Servier 首創腦腫瘤治療藥物獲得 FDA 批准，成為美國首個針對此病症的獲批藥物

美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准 Servier Pharmaceuticals 的 Voranigo 用於治療 2 種類型的低度惡性膠質瘤。這款備受期待的重磅藥物源自 Servier 以 18 億美元收購 Agios Pharmaceuticals 腫瘤學部門的成果。Vorasidenib（Voranigo，原名 AG-881）是一款針對 IDH 突變膠質瘤患者的首創藥物，這也是 Servier 第 6 次獲得針對 IDH 突變癌症的藥物批准。

Servier’s $1.8 Billion Acquisition Pays Off: FDA Approves First-In-Class Treatment for Two Types of Rare Brain Cancer（基因線上國際版）

Servier 的首創藥物 Voranigo 用於 IDH 突變膠質瘤患者

Servier Pharmaceuticals 的新藥已獲得 FDA 批准，用於治療 2 種類型的罕見腦癌。這一宣布於週二發布，涵蓋 Vorasidenib 用於治療 12 歲及以上的成人和青少年，這些患者患有 2 級星形細胞瘤或少突膠質細胞瘤。Vorasidenib 是一種每日一次口服的藥片，具有高效穿透大腦的能力，能夠標靶 IDH1 和 IDH2 突變的酵素，用於手術後治療 IDH 突變的彌漫性膠質瘤。這標誌著 FDA 首次批准針對 IDH1 或 IDH2 突變驅動的罕見腦癌全身性療法。總部位於法國且在波士頓設有美國總部的 Servier 將以 Voranigo 作為該藥物的品牌名稱進行市場銷售。

星形細胞瘤和少突膠質細胞瘤均屬於膠質瘤，這些腫瘤起源於中樞神經系統的細胞。這些低度惡性膠質瘤常見於 30 多歲和 40 多歲的成年人中。儘管罕見，但 IDH 突變的彌漫性膠質瘤是 50 歲以下人群中最常見的惡性原發性腦腫瘤。手術通常是初步治療手段，但如果這些癌症進展為高度惡性膠質瘤，治療選擇將僅限於放療和化療，這些治療方式會帶來一系列副作用。因此，Vorasidenib 為管理這些棘手的病症提供一種新的治療選擇。

IDH 代表異檸檬酸脫氫酶，是參與檸檬酸循環提供細胞能量的酶。IDH1 和 IDH2 基因的突變與代謝異常和包括膠質瘤在內的各種癌症相關。

Vorasidenib 顯著延長 IDH 突變膠質瘤的無進展生存期

根據第三期 INDIGO 試驗（NCT04164901）的結果，Vorasidenib 顯著提高無進展生存期（PFS）並延遲下一次干預的時間（TTNI）。該安慰劑對照的第三期臨床試驗涉及 331 名接受過手術且確診為 IDH1 或 IDH2 突變的 2 級星形細胞瘤或少突膠質細胞瘤患者。試驗排除曾接受過化療或放療的患者。隨著疾病進展並經過腦部影像確認，分配到安慰劑組的患者可以轉換到治療組。

試驗中，兩組均無死亡病例。接受研究藥物治療的患者中有 28% 出現疾病進展，而安慰劑組為 54%。此外，療效分析顯示，治療組未達到下一次治療干預的時間，但安慰劑組為 17.8 個月。

杜克癌症中心的神經腫瘤學家 Katherine Peters 醫生在接受 Targeted Oncology 訪問時解釋了該試驗結果的重要性。她說：「令人興奮的是，我們在超過 20 年的時間裡從未見過這樣的進展，我們發現與安慰劑相比，接受 Vorasidenib 治療的患者預後顯著改善，他們的無進展生存期延長到 27.7 個月，而安慰劑組僅為 11 個月，這是一個非常大的、具有統計學意義的差異。」

Voranigo 的推薦劑量為成人每日服用 40 毫克，直到疾病進展或出現不可接受的毒性反應。對於青少年，劑量取決於患者體重。常見的副作用包括疲勞、頭痛、肌肉疼痛和腹瀉。此外，肝毒性是一種風險，因此標籤建議臨床醫生定期監測肝功能。

Servier 以 18 億美元收購 Agios 腫瘤學產品組合；Agios 將獲得里程碑付款和 Voranigo 銷售提成

Voranigo 最初由 Agios Pharmaceuticals 開發，這延續他們此前在 IDH2 抑制劑 Idhifa 和 IDH1 抑制劑 Tibsovo 針對晚期急性髓細胞白血病的成功。作為向罕見病領域戰略轉型的一部分，以細胞代謝領域專長而聞名的 Agios Pharmaceuticals 在 2021 年初將其腫瘤學產品組合以 18 億美元出售給法國製藥商 Servier Pharmaceuticals。根據交易，Agios 有權獲得 Voranigo 批准的 2 億美元里程碑付款以及 15% 的銷售提成。當時，這一收購符合 Servier 的戰略目標，即成為腫瘤學領域的領先創新力量，特別是在惡性血液腫瘤市場和實體腫瘤領域。