仲恩生醫（7729） 23 日在美全球孤兒藥大會上，首次公開幹細胞新藥 Stemchymal® 台日兩地臨床二期試驗結果，數據證實，Stemchymal® 治療脊髓小腦性共濟失調（小腦萎縮症；SCA）新藥，在不同量表計算基礎下，皆明確展現具有疾病緩解作用，有機會為小腦萎縮症病友帶來治療新契機。
WODC 首發：Stemchymal® 二期數據顯緩解小腦萎縮症潛力
全球孤兒藥大會（WODC）本月 22 至 24 日於美國波士頓舉行，仲恩生醫做為全球再生醫療神經退化性藥物開發領先者，受邀參與本次會議，並由有 30 年以上醫療監管事務、臨床開發和 FDA 主管經驗的臨床及科學顧問康特醫師於會中首度公開揭露 Stemchymal® 臨床二期結果。
二期臨床數據解析：台日試驗皆顯示延緩小腦萎縮症惡化
康特醫師指出，已知的 SCA 類型約有 50 種，仲恩新藥 Stemchymal® 在臺灣的二期臨床試驗，採用雙盲、隨機和安慰劑對照設計進行，對 56 名 SARA（共濟失調障礙評估量表 0-40 分）評分為 9 分或更高的中度至重度 SCA3 患者進行三次靜脈注射，並依據 SARA 和近年開發的 fSARA 兩種評分量表進行評估，結果都顯示治療組的疾病控制穩定，展現顯著的臨床改善。
經過一年追蹤，治療組疾病進程獲得穩定控制，SARA 評分的上升明顯延緩，與臨床一期結果一致，部份患者甚至看到超過 1 分的改善。反觀，未經治療的 SCA3 患者，平均每年 SARA 惡化 1.5 至 1.6 分，另來自美國和歐洲的統計，SCA3 患者平均每年 SARA 增加 1.41 分。
治療組的病程改善與安慰劑組自然病程的惡化速度形成鮮明對比，進一步證實 Stemchymal® 具有穩定病情、緩解退化的潛力，這些結果同樣在日本臨床二期試驗獲得跨國籍群族的驗證與呼應。
將於 ISCT 年會發表臨床試驗案：探索 Stemchymal® 細胞治療可行性
繼全球孤兒藥大會後，仲恩也將參與 5 月初在美國舉行的 2025 年國際細胞治療學會年會（ISCT），會中也將公佈由另一臨床及科學顧問 Susan Perlman 教授發起的臨床試驗案，再次證實 Stemchymal® 用於臨床研究個案上的可行性和安全性，也為小腦萎縮症及其他神經系統疾病提供可能的細胞治療機會。
參與國際指標展會：展現研發實力，加速國際市場拓展
仲恩生醫董事長王玲美指出，世界孤兒藥大會為罕見疾病及孤兒藥開發領域最具代表會議，國際細胞治療學會則為全球頂尖再生醫學專家匯集之地，兩國際指標型展會的參與，代表著仲恩在國際商務市場積極開拓，研發項目也獲國際關注，臨床結果的發布，也將支持台灣、日本兩地暫時性藥證的申請。此外，除已技術授權的日本、韓國市場外，仲恩也積極拓展其他國際市場如美國、歐洲及東南亞國家等，力拼拓展海外技轉授權版圖，擴大整體營收。
參考來源：仲恩生醫
