新藥研發公司順天醫藥生技（6535，簡稱順藥）於 10 日宣布，公司決議加速啟動腦中風新藥 LT3001 向美國食品藥物管理局（FDA）申請全球第三期臨床試驗設計的正式諮詢（End of Phase 2 Meeting, EoP2）。順藥將提交已完成的中國區第二期試驗（LT3001-202）數據，基於全球第二期試驗（LT3001-205）已涵蓋足夠比例白種人數據，因此決定提前於第一季結束收案。此舉將使兩項試驗數據同步納入 FDA 討論進程，加快 LT3001 第三期臨床試驗規劃，預計能提前半年以上確認全球第三期試驗與策略。兩大概念性驗證試驗即將正式收束，順藥將全力邁向臨床第三期，並加速推進國際授權。
雙軌並進加快第三期試驗與國際授權進程
順天醫藥集團總裁林榮錦表示，LT3001 的國際授權與臨床開發正以雙軌策略同步推進，兩者相互支援。其中，202 與 205 兩項第二期臨床試驗是其開發戰略的核心基石。中國區 LT3001-202 試驗已經超乎預期地提前完成，涵蓋 300 名患者的臨床數據，加上 LT3001-205 在歐美地區所收集的白種人安全性數據，已足夠支持順藥與 FDA 進一步討論臨床第三期設計。林榮錦強調：「新藥開發的關鍵在於 Time to Market（上市時機），這將決定 LT3001 的市場競爭力。因此，我們決定全速推進，立即與中國合作夥伴上海醫藥攜手籌備第三期試驗諮詢，確保試驗設計獲得官方認可，這對於全球授權談判也將帶來極大助益。」
LT3001 瞄準全球未滿足的腦中風治療需求
腦中風是全球主要的致死與致殘原因之一，特別是缺血性中風的治療選擇依然有限，且近 20 年未有突破性新藥問世，導致臨床上存在迫切的醫療需求（unmet need）。LT3001 是全球首創的小分子藥物，兼具溶栓與神經保護的雙重作用機制，其開發目標在於將現有的中風治療時間窗從 4.5 小時延長至 24 小時，提供更多患者治療機會。動物實驗及臨床試驗數據顯示，該藥可在不增加出血風險的前提下，有效改善缺血性中風患者的神經功能，並延長治療黃金時間。由於其潛力卓越，已於 2022 年 1 月獲美國 FDA 快速審查認定（Fast Track Designation），這將有助於縮短審查時間，加速藥證核准進程。
多中心雙盲第二期試驗奠定全球授權與第三期試驗基礎
LT3001-202 與 LT3001-205 皆為精心設計的多中心、雙盲、多劑量無併用器械取栓第二期臨床試驗，兩者主要差異在於試驗地點與受試者族群不同。LT3001-202 於中國進行，主要收納中國患者；LT3001-205 則涵蓋歐美與台灣患者，確保取得不同族群的安全性與療效數據，為 LT3001 的全球開發與區域授權奠定基礎。
其中，LT3001-202 已於 2024 年 11 月完成，研究結果顯示，該藥物能在中風發作 24 小時內發揮治療效果，在目標族群中展現良好的神經行為功能改善潛力，且安全性表現優異，無明顯出血風險。此結果顯示，LT3001 有望為全球中風患者提供更長的治療時間窗，滿足臨床上長期未被解決的醫療需求，為中風治療領域帶來嶄新希望。
