2025 臺灣生技論壇,揭祕 AI 藥物開發最前線

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2025 年臺灣生技論壇(Taiwan Biotech Forum)今(16)日於波士頓由財團法人生物技術開發中心(生技中心, DCB)與新英格蘭玉山科技協會(MJNE)籌辦舉行,旨在展現生技產業在人工智慧(AI)驅動下的最新樣貌。三位產業重量級講者:默克集團(Merck KGaA)AI 與自動化藥物研發部門負責人 Ashwini Ghogare、英科智能(Insilico Medicine)創辦人暨執行長 Alex Zhavoronkov 與 Data4Cure 創辦人暨執行長 Janusz Dutkowski,依序揭開當代 AI 藥物設計、開發、與資料整合的全新布局與策略規劃。

默克集團 AI 與自動化藥物研發部門負責人 Ashwini Ghogare,以電子、醫療保健與生命科學三大事業部共同打造整合式生態系統為例,闡述加速創新藥物從設計到臨床應用的轉譯歷程。她指出,藥物研發面臨的挑戰之一,是臨床資料因法規限制無法回饋至研發,因此默克將重點放在如何加速研發週期、降低實驗成本,並透過資料驅動提升臨床成功率。

她強調默克的 AI 平臺如 ADDISON 與 SYNTHIA,專注解決兩大核心問題:其一是過去模型設計出的分子無法實際合成,因此 Merck 透過整合合成邏輯,強化分子的可製造性;其二是資料偏誤,由於市面上公開數據多為正面結果,導致模型產生大量偽陽性,因此他們花費大量時間清洗與補足實驗數據,包含真實世界的負面結果資料以平衡模型訓練過程。

她亦強調自動化在實驗流程中扮演關鍵角色,包括高通量小型化實驗、人機分離的自動化實驗,以及電腦主導的改善機制,目的是打造更有效率的「DMTA」循環(設計、產出、測試、分析/design-make-test-analyze)。此外,透過 SYNTROPY 計畫,與大學及醫院合作建構數據共享網絡,實現跨部門與跨機構的整合式研發。

默克AI 與自動化藥物研發部門負責人 Ashwini Ghogare。(攝影:基因線上)

英科智能創辦人 Alex Zhavoronkov 指出,AI 的關鍵並不在於完全取代人類,而是透過快速提案、快速實驗的方式,極大化人類科學家在策略判斷上的價值。他強調,傳統藥物開發往往需時長達 12 年,而最大瓶頸在於新靶點的辨識。他們致力於建立「AI 優先」的生成式藥物開發平臺,整合 AI 設計與實驗驗證流程,解決從模型設計到臨床開發的落差。

他指出,對新創公司而言,能否在 30 天內產出原型分子是生存關鍵,但隨後的實驗驗證仍需時間。因此英科智能架構完整多元平臺:PandaOmics:擁有超過 22 種靶點發現策略;Chemistry42:用於小分子設計與優化;Precious GPT:用於老化研究與疾病建模;Dora:多代理系統,可制定與執行研究計畫。

「我們帶分子去舞會,如果有人中意願意娶它,那就代表成功。」

他生動地形容藥物推向市場的過程,並強調英科智能至今 22 個候選藥物從未在 IND(新藥臨床試驗申請)階段失敗。他強調,AI 並非魔法,其成敗在於模型是否有實驗數據佐證,並預告將於 8 月的衰老研究與藥物開發大會(ARDD)分享更多成果。

英科智能創辦人暨執行長 Alex Zhavoronkov。(攝影:基因線上)

Data4Cure 創辦人 Janusz Dutkowsk。他分享該公司多年以來與輝瑞等藥廠的合作經驗,並強調 AI 要能在「複雜且碎片化」的資料環境中有效運作,關鍵在搭建能持續更新與串連的資料圖譜架構。

他指出:「我們不是製造資料,而是讓資料之間對話。」這種從「資料之間的意義」出發的策略,才能幫助藥物開發者在龐大資訊中找出最值得投入的可行路徑。Data4Care 推出:Data Hub:實現語意整合,彙集基因、多組學、細胞實驗等多元資料;Biomedical App Engine:從文獻與資料中萃取有用資訊;Curie Knowledge Graph:整合不同來源知識,持續成長;Curie AI:執行知識合成,從中生成新見解。

他強調透過上述平臺結合公私部門數據、將資料結構化、整理文獻與臨床試驗結果,並針對個別資料建立新一代基礎模型,而這每一項研究與應用都能讓平臺變得更強大全面。

Data4Cure 創辦人暨執行長 Janusz Dutkowski。(攝影:基因線上)

論壇中講者們認為,人類仍是關鍵決策者,在 AI 輔助下,人類仍需做出「Go / Not-Go」的決定。 此外,AI 模型受限於資料量與品質,而資料來源追根究底依舊來自於人類社會,尤其是在複雜的化學與生物交互作用、網絡生物學等領域,要全面掌握相關知識仍需時間,預估 5 至 10 年間興許能取得重大突破。

講者們也強調,產業界對於 AI 最大的誤解之一,是認為其無所不能而過度誇大。展望未來,要讓更多臨床試驗資料公開共享,才能真正推進 AI 在新藥開法領域的應用程度。

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