於 2018 年創立、來自美國麻薩諸塞州(Massachusetts)的新創生技公司 Tessera Therapeutics 於日前宣布完成 3 億美元的 C 輪融資,將用於推動旗下基因體學療法 GENE WRITING 技術的臨床開發,用於治療難治癒的遺傳疾病,投資者包含阿布達比創投公司(ADIA)、阿拉斯加永久基金會(Alaska Permanent Fund Corporation)等。
Tessera Therapeutics 的聯合創辦人兼董事長 Noubar Afeyan 博士表示此次融資的順利完成證實了 GENE WRITING 的潛力無窮,並可能成為下一個革命性的基因體學療法。
AACR 2022 開幕論壇:從癌症易感性、微生物代謝產物看癌症醫學走向(基因線上國際版)下一個基因療法技術:GENE WRITING
Tessera 為突破基因編輯與其他基因療法的限制,以基因體學架構-可動遺傳因子(Mobile Genetic Elements, MGEs)為靈感開發出 GENE WRITING 平台系統。由於 MGEs 可為基因體編寫創造出新序列的 DNA,因此有望成為下一個具潛力的基因療法。在 Tessera 旗下研究員的努力下,目前已成功設計、合成、創造了上千萬個候選 MGEs,經測試後將編寫在 GENE WRITING 系統,可以以高效率、高專一性的特性編寫或改寫患者的基因體。
GENE WRITING 除了能夠針對任何鹼基對進行插入、刪除、編寫等基因組修改,給予了治療任何遺傳疾病的無窮潛力外,癌症與其他重大疾病也可運用此技術開發基因體學藥物,為藥物開發平台開創新頁。
儘管 Tessera 並未於聲明中揭露將主攻何種疾病療法的開發,不過該公司於 2021 年底已與囊性纖維腫瘤基金會(Cystic Fibrosis Foundation)簽下研發合作協議,此外,Tessera 共同創辦人 Geoffrey Von Maltzahn 也曾在訪談中暗示療法可能將與肝臟疾病有關。
延伸閱讀:積極進攻神經性疾病基因療法,諾華 17 億買下新型 AAV 載體平台