新法上路 盼台灣細胞治療產業迎來春天 —食工所黃效民博士專訪

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衛福部於今年9月6日發布《特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法》(簡稱特管辦法),開放六項細胞治療技術:自體 CD34+ selection 周邊血幹細胞移植、自體免疫細胞治療、自體脂肪幹細胞移植、自體纖維母細胞(fibroblast)移植、自體骨髓間質幹細胞 (bone marrow mesenchymal stem cell)移植、自體軟骨細胞移植。基因線上特地請教台灣細胞研究及保存方面的權威─食品工業研究所資深研究員兼副主任的黃效民博士,從新法規及產業發展探討台灣細胞治療產業的契機。

《特管辦法》借鑑國際 走出台灣特色

今年頒布的特管辦法為台灣在細胞治療法規上的重大突破,參考了歐美及日本的法規,提出創新思維,採用「雙軌並行」的方式 (醫療技術及藥品) 來管理,為全球首創。細胞治療分為自體(Autologous)與同種異體(Allogeneic),異體細胞的部分是以藥品方式來管理,而對低風險的自體細胞治療則歸類為「醫療技術」,由醫事司管理,黃博士說:「自體細胞因無法給他人使用,所以雖然是醫療技術但也算是個人化產品,因此在歐美國家一樣要去做產品的查驗登記,但台灣認為無須如此,故節省了繁瑣的行政程序,也是此次新法規的亮點。」

提到新法規的誕生背景,黃博士指出,來自赴日參訪時觀察到日本在細胞治療方面有項「自主診療」,醫師可依照病人狀況自行判斷合適之醫療方式,只要院方同意即可,無須經過主管機關批准。然而,各醫療院所的細胞治療技術良莠不齊,且細胞治療與一般藥品不同,細胞在體內是動態的,會增生、分化也會長出不適合的細胞,且具有永久性的效果,因此安全把握相當重要。所以日本政府發現細胞治療的安全性問題,兩年前開始規定欲施行細胞治療的醫療院所要向中央主管機關登記,經審核通過後才能施行,但已覆水難收,成為日本政府當前最頭痛的問題。有鑑於此,台灣決定先管理再適度放鬆,催生了「特管辦法」,規定要施行特管辦法裡納入的細胞治療之醫院都要向醫事司提出申請。此外,特管辦法中的細胞治療屬於自費,對醫院來說相當符合經濟效益,因此許多醫院都躍躍欲試。黃博士也肯定衛福部此次新法突破以往保守態度,十分振奮人心。

台灣細胞治療產業的發展現況與未來:

1.細胞庫建置:成立聯盟加速研究進展

對細胞治療產業發展來說,細胞庫的建置十分關鍵,台灣在 2015 年透過生技醫藥國家型科技計畫補助成立的「人類疾病誘導型多潛能幹細胞服務聯盟(Human Disease iPSC Service Consortium Resource Center)」,由中研院、臺大醫院、臺北榮總、國家衛生研究院與食工所等跨院校團隊組成,自 2017 年 5 月納入科技部「生技醫藥核心設施平台」下,是台灣產學研界第一且唯一之 iPSC 核心設施,提供 iPSC 產製、特性檢驗及公開寄存之服務,目前已完成 48 個疾病模式的 iPSC 細胞株和 10 個正常細胞株,並公開存放於食工所。該聯盟主要目的是整合資源,縮短研究人員摸索 iPSC 產製過程所花費的時間及成本,協助建立人類疾病模式,以探討疾病成因、藥物篩選與新藥開發等等,促進再生醫學發展。有需求的單位提出申請通過後,約三個月到半年的時間,實驗室就能協助建立符合國際規範的 iPSC,並且也能協助培訓相關技術人員。

不過,該聯盟的角色與日本京都大學幹細胞研究所 CiRA 有所不同,主要是提供台灣 iPSC 研究之相關服務,CiRA 則進展到臨床治療。黃博士說,日本最大的特色是建立一個可提供臨床等級iPSC服務的平台 (platform),透過找出人類白血球抗原純合子 (HLA-homo) 的個體之捐贈細胞,建立iPSC細胞庫,並和日本各大研究機構合作,在去年,日本理化學研究所的團隊就進行全球首例 iPSC 來源之視網膜色素上皮(iPS-RPE)細胞的異體移植,成功治療老年性黃斑部病變,總共作了五例病人,只有一例有產生副作用,其餘皆成功,技術領先全球。問到台灣未來是否有可能建立臨床等級的iPSC?黃博士表示成本太高,且涉及專利問題,因此建議可委託日本製造,更符合經濟效益。

2.專屬醫療與在地服務特質,中小企業更易勝出

黃博士提到,大藥廠是製造業思維,希望推出一個產品就能行銷全球,但細胞治療產業的特性則不同,譬如 CAR-T 治療,病人自身的細胞無法提供他人使用,為專屬的醫療服務,雖然價格昂貴,但利潤對大藥廠來說並不足夠,他以去年通過美國 FDA 核准上市的諾華 CAR-T 治療藥物 Kymriah (tisagenlecleucel) 為例,說:「諾華去年七月拿到藥證,原本預估一年可做 600 例,但目前只進行了 25 例,原因有兩個:第一個是醫療費用太貴,第二個則是生產成本過高,因為依照 PIC/S GMP 的規範,為避免交互汙染,一個細胞工廠的生產線僅能為一個病人服務。」

然而,黃博士也藉此點出台灣的優勢:「細胞處理過程中須要用到無塵室,而台灣製造無塵室的成本不高,歸功於半導體業的發達,所以未來台灣的細胞治療可以在品質不變下節省更多成本,價格也能更實惠;再者,細胞治療產業講求『接地氣』,若將台灣患者的血液送到國外作細胞培養,再送回國內輸回病人體內,成本太高也相當耗時,所以在台灣設置細胞治療工廠是較好的方式,也能嘉惠台灣民眾。這樣服務業的特性,使得這個產業不容易有獨佔市場、大者恆大的現象出現,也讓台灣具有彈性的中小企業能有發展的空間。」

最後,黃博士強調台灣擁有優質的醫療技術,若細胞治療產業發展成功將有望帶動國際醫療,並前進東南亞國家,造福更多病人。不過,台灣目前尚未有核准上市的再生醫學產品,相關的十幾家台灣企業皆以開發自體免疫細胞治療為主,黃博士期許台灣未來能成功開發異體幹細胞產品,通過三期臨床試驗並取得藥證。「此次台灣推出的特管辦法,全球都在關注,如果成功,相信會成為國際上細胞治療的一個典範。」黃博士說。

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