在前一篇專訪文章中，臺北醫學大學臨床醫學研究所教授兼人體研究處處長黃俊仁醫師，暢談台灣臨床試驗的發展現況與未來機遇，也分享到新成立的台灣臨床試驗中心聯盟（TACTC）如何強化台灣的臨床研究量能及國際能見度。然而，在實際執行層面，臨床試驗中心如何提升病人招募成功率以及受試者留存率，都是試驗執行時時刻刻必須面對的挑戰。當中前線醫師如何與病人有效溝通，釐清疑慮及誤解，使病人願意參與（或加入後不會輕易中途退出）；需要參加新藥試驗以爭取扭轉病情機會的患者如何得知臨床試驗資訊，並能在知情同意的情況下參與試驗，都是決定臨床試驗品質與成敗的關鍵。
在專訪的第二部分，黃俊仁醫師將憑藉他多年來在臨床場域的經驗與觀察，破解一系列民眾對臨床試驗常有的迷思，也借助一款雙特異性抗體（以下簡稱「雙抗」）藥物的案例，深入淺出地為患者及照顧者說明如何正確解讀新藥臨床試驗的常見數據。
良好醫病溝通：理性決策，從充分了解開始
針對大眾常將參加臨床試驗標籤為「當白老鼠」的迷思，黃俊仁醫師提出了不同觀點。他認為，這其實是病患接觸創新療法的重要管道，特別是在現有標準療法遭逢瓶頸時，臨床試驗往往能為治療困境帶來轉機，甚至改善生活品質。黃醫師也強調，現行的試驗環境已有嚴謹的法規監管與安全機制層層把關，這意味著患者不僅能搶先獲得潛力新藥的治療機會，更能在權益充分保障的知情狀態下，安心評估這項醫療選擇。
面對五花八門的資訊，加上自身的疾病，患者容易感到困惑與不安。黃醫師建議，在參與臨床試驗前，應當與醫師保持良好溝通，清楚了解藥物療效、試驗流程與潛在風險。如果有疑問，千萬要主動提出，避免因為誤解或資訊落差而倉促簽署受試者同意書。
黃醫師從多年臨床第一線的觀察所得，有些患者太急著想試新藥，卻可能低估副作用，結果因為狀況不如預期而中途退出；反過來說，也有些人抱持「堅決不當白老鼠」的想法，導致錯失接觸新療法的機會。對此，黃醫師鼓勵患者以開放和理性態度看待臨床試驗，透過與醫師充分討論權衡利弊，共同決定最合適的治療方案。
積極參與：您有權主動尋找機會，也能隨時安心退出
黃醫師又指出，臨床試驗同意書並非外界誤解的「賣身契」，無論在任何階段，只要有疑慮，甚至已受副作用困擾，可隨時提出要求退出試驗，不會影響患者既有或後續的治療。依照台灣法規要求，試驗進行期間，醫院與研究團隊提供 24 小時緊急求助熱線與保險保障，確保受試者的安全和照護品質。
黃醫師也建議，病人如欲參加臨床試驗尋求創新療法，除了被動等待醫師推薦之外，也可以主動出擊，向主治醫師表達參與意願，另外也可到由政府主導建立的「台灣臨床試驗資訊平台」或就診醫院的網站查詢，或者透過登錄「臨床研究意向登記平台」接收相關資訊。若目前就診醫院未執行特定試驗，患者有權要求轉診至有執行的醫院。黃醫師表明：「患者越積極，就越容易找到適合的創新療法。」
專家教您讀懂臨床數據：以雙抗新藥為例
臨床試驗充滿專業術語，但其實重點離不開兩件事：藥物有沒有效？是否安全？黃醫師強調，療效和安全性始終是評估新藥時最重要的考量。以癌症藥物為例，從民眾層面來看，有幾個簡單指標可供參考，比如：腫瘤有否縮小、患者能活多久、藥效維持多久、以及副作用是否嚴重。文中黃醫師以已獲得美國 FDA、歐盟及台灣核准、主要用於治療復發或難治性濾泡性淋巴瘤（Follicular lymphoma）的雙抗藥物 Mosunetuzumab（癌舒妥）為例，解釋在判讀臨床數據時值得注意的事項。
臨床試驗設計：更有效率的無縫 1/2 期
在講解 Mosunetuzumab 的臨床 1/2 期數據（詳見表 1）之前，黃醫師首先簡單介紹了臨床 1 期和 2 期試驗的分別。傳統而言，兩者通常是完全分開進行的：
- 第 1 期：只找少量病人（大概數十人）參加，主要目的是確認藥物「是否安全」、探討病人用藥後身體能不能忍受、並找出合適的藥物治療劑量，以及收集可能出現的副作用。完成試驗之後，研究團隊必須先整理數據、撰寫報告、再呈交給主管機關（如美國 FDA 或台灣 TFDA）審查，通過後才能開始下一期。
- 第 2 期：招募更多病人（幾十到上百人）參加，基於在第 1 期決定好的劑量，初步探討藥物「有沒有效」，並繼續觀察其安全性。
因為兩個試驗階段之間需要資料準備和法規機關審查，經常需要花費數個月以上時間，導致整個新藥開發時程被拖得很漫長。相較之下，Mosunetuzumab 在研發過程中採用了新型「無縫 1/2 期設計（Seamless Phase 1/2 design）」，在第 1 期確認藥物安全並找出適當劑量後，不需暫停試驗等候審查，可直接進入 2 期擴大收案測試療效，從而大幅縮短時間、節省成本，加速新藥上市。這種新模式近年日益受歡迎，愈來愈多國內外生技新藥公司以此方式執行試驗。例如台灣本土的圓祥生技（AP Biosciences），已就其候選雙抗藥物在台灣啟動無縫 1/2 期臨床試驗，在確認安全與劑量後直接擴大療效評估，展現台灣在雙特異性抗體領域的研發實力與高效試驗執行能力。
關鍵臨床數據：看腫瘤是否縮小、患者活得久不久
針對療效的部分，黃醫師表示可以從病人存活、腫瘤緩解、藥效持久性等角度來切入考量。當中整體存活率（OS）是最直觀、也是癌症治療最關鍵的指標。通常最理想的做法是比較「藥物治療組」與「安慰劑對照組」，從存活率的升幅直接看出療效。可是基於醫學倫理考量，癌症試驗普遍不設「安慰劑組」，所有受試者皆會得到治療，於是只能呈現單一數據。和大家過去的印象可能不太一樣。
黃醫師解釋，在早期階段，主要看「客觀反應率（ORR）」：腫瘤有沒有明顯縮小，這代表藥物有沒有發揮作用。ORR 可再細分為：
- 完全反應（CR，又稱「完全緩解」）：代表腫瘤完全消失。
- 部分反應（PR）：癌細胞數量或腫瘤體積顯著減少。
- ORR 是所有「腫瘤大幅縮小」加上「腫瘤完全消失」的患者百分比總和。ORR 的數字越高，代表藥物「打擊腫瘤」的成功機率越高。
隨著試驗持續推進，還會累積更多數據，包括：
- 「反應持續時間（DoR）」：藥效能維持多久。
- 「疾病無惡化存活期（PFS）」：病情維持穩定、不惡化的時間。
- 最後最重要的是「整體存活率（OS）」：患者總共能活多久，就是一般常說的「3 年／5 年存活率」
從表 1 的 Mosunetuzumab 臨床 1/2 期數據為例，針對曾經治療失敗的濾泡性淋巴瘤患者：
- 約 60% 的患者腫瘤完全消失（CR）。
- 整體有近 80% 的患者腫瘤明顯縮小（ORR）。
- 藥效平均能維持約 3 年（DoR）。
- 病情平均能維持穩定約 2 年（PFS）。
- 治療 3 年後，超過 80% 的患者還活著（OS）。
從上述數字可見，很多患者使用 Mosunetuzumab 後腫瘤會大幅縮小甚至消失，而且能爭取到好幾年的穩定期，生活品質有望改善。這也解釋了為什麼這款雙抗藥物能快速獲得多國核准，成為復發或難治濾泡性淋巴瘤的重要新選擇。黃醫師鼓勵讀者，不要被臨床試驗的專業術語嚇到，只要從「腫瘤縮小了嗎？」「能多活多久？」「副作用能忍受嗎？」這幾點切入，就能大致了解一款新藥是否值得期待。
藥物安全性：副作用可控是關鍵
除了療效以外，用藥安全也是民眾關注的焦點。黃醫師提醒，一款藥物在治療疾病的同時，難免會伴隨副作用，關鍵是看它們是否嚴重、以及能否及時受到控制。整體而言，副作用可分為兩大類：
- 「一般副作用（AE）」：包含常見的身體不適，例如疲倦、噁心、發燒、腹瀉等等。
- 「嚴重副作用（SAE）」：情況較嚴重的個案，可能需要住院、妨礙日常生活，甚至危及性命。
病人在選擇用藥時，應當注意副作用的類型、嚴重程度、發生頻率（尤其是 SAE）與處置方式，並與醫師密切溝通，充分了解「治療的好處」跟「副作用風險」，這樣才能安心接受治療。以 Mosunetuzumab 為例，作為一款雙抗藥物，其中一種常見副作用為細胞激素釋放症候群（CRS，俗稱「免疫風暴」），源於免疫細胞快速活化後攻擊腫瘤，過程中釋放高濃度的細胞激素，可能引發全身性發炎反應，像是發燒、呼吸急促等。「免疫風暴平息後，治療效果才會顯現。病人一開始可能會比較辛苦，之後會逐漸好轉。」他補充。從表 1 的臨床數據可見，Mosunetuzumab 發生免疫風暴的機率為 10-17%，其中歸類為嚴重的等級 3 CRS 發生機率為 0%，表示：
- 只有約 10-17% 的病人會發生免疫風暴（也就是 100 個人裡大概 10-17 個）。
- 真正嚴重的個案（等級 3 以上）發生機率為 0%，代表高危險情境可能性很低。
- 醫師只要及早處理，大多數人只要住院觀察 1-2 天，或在門診接受簡單處置即可，並無大礙。
臨床試驗是希望：讓好數據真正轉化為好治療
來到訪問的尾聲，黃醫師重申：「臨床試驗是『為明天的醫療，做今天的準備』，為患者提供多一個戰勝疾病的機會。」臨床數據看似冰冷而艱澀，但它們正是讓患者能爭取更好未來的依據。台灣擁有健全的醫療體系和嚴謹的法規監管機制，加上在執行面的配套日益強大（包括前篇提到的「台灣臨床試驗中心聯盟」），他深信台灣不僅有潛力成為亞太地區的臨床研究樞紐，參與更多的大型跨國多中心試驗，具有良好療效和安全性的創新療法也能透過臨床試驗早日落地應用，為廣大病人帶來實質益處！
