安成生技（6610，簡稱「安成」）近（5）日公告，旗下開發中新藥 AC-203 用於治療罕見疾病單純型遺傳性表皮分解性水皰症（epidermolysis bullosa simplex，EBS，俗稱「泡泡龍症」）之全球第二、三期臨床試驗 EBShield，已完成期中分析。數據安全監測委員會（Data and Safety Monitoring Board, DSMB）於 2 月 4 日晚間審查相關數據後，確認整體安全性無虞，並建議試驗按原計畫持續進行，完成 80 名受試者收案。
40 週試驗分兩段進行，60 人完成 Part A 後啟動期中分析
EBShield 試驗總期程為 40 週，設計分為 Part A 與 Part B。Part A 為隨機、雙盲、安慰劑對照的給藥階段，治療期 8 週，之後再進行 8 週未用藥追蹤；Part B 則為開放標籤延伸期，所有受試者皆接受試驗藥物治療，為期 24 週，用以累積長期安全性與療效資料。
安成表示，試驗原規劃收案人數為 80 名或 100 名。試驗設計規定當 60 名受試者完成 Part A 連續 8 週治療後即進行期中分析，並由 DSMB 依安全性與療效相關數據決定最終收案人數，以提高最終達到統計顯著性的成功機率。安成表示，DSMB 本次會議後建議依原臨床計畫持續進行至完成 80 名收案。
EBS 照護負擔沉重，年均成本上看 10 萬美元
安成說明，EBS 為罕見遺傳性皮膚疾病，患者皮膚極度脆弱，輕微摩擦即可能產生水皰，並影響皮膚與黏膜組織；患者往往需長期進行傷口照護、更換敷料與包紮，以維持皮膚完整並預防感染，對患者及照顧者造成負擔。安成並引用相關研究估計指出，此類罕病患者平均每人每年的照護成本可高達 10 萬美元。
在治療選項方面，安成稱目前全球尚無任何針對 EBS 的治療藥物獲准上市；公司指出 AC-203 為臨床開發進度較快的候選新藥，並已取得美國、歐盟及台灣的孤兒藥資格認定（orphan drug designation, ODD），以及美國罕見兒科疾病資格認定（rare pediatric disease designation, RPDD），同時也提到曾獲美國 FDA 授予新藥快速審查資格。
優先審查憑證延至 2029，另披露產後憂鬱與圓禿新藥發展進度
安成提到，AC-203 具美國兒科罕見病優先審查憑證（Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher, RPD-PRV）申請資格；該憑證優惠原訂於今年 9 月 30 日失效，但在多個罕病協會推動下，美國參眾兩院通過 “Give Kids a Chance” 法案，並經川普總統簽署生效，使 RPD-PRV 適用期限延長至 2029 年 9 月 30 日。安成並表示，EBShield 目前於全球 18 個國家、36 個臨床試驗中心同步收案，並規劃於 2026 年底前完成收案及主要療效指標評估，後續將與美國及歐盟法規單位諮詢。
在商發方面，安成表示已將 AC-203 授權至中港地區、日本及韓國，並與俄羅斯、中東與北非等地區廠商簽署 Term Sheet 或 MOU，同時正與多家國際藥廠洽談美國、歐洲地區商業授權。除 AC-203 外，安成也披露另一項新藥 NORA520 用於治療產後憂鬱症（postpartum depression, PPD）之第二期臨床試驗，出現用藥組平均血中濃度低於預期、部分受試者甚至低於檢測極限的情況，公司稱正追查是否有操作失誤，並已排除出現問題之受試者數據後再行細部分析；另提到外用藥物 AC-1101 正規劃用於治療圓禿（alopecia areata）之 Phase 2a 臨床試驗。
參考資料：
安成生技提供。
