第一型糖尿病患者新福音！Vertex 細胞療法通過 FDA 試驗用新藥申請

Vertex Pharmaceuticals 今日宣布，美國食品藥物管理局（Food and Drug Administration, FDA）核准 VX-264 的試驗用新藥（Investigational New Drug, IND）申請，並打算在加拿大和美國展開第 1/2 期的臨床試驗，以治療第一型糖尿病（Type 1 Diabetes, T1D）病患。

VX-264 療法內容與臨床試驗申請現況

VX-264 是一種源自幹細胞、完全分化的胰島細胞療法，其異體人類幹細胞（allogeneic）被封裝在 Vertex 研發的通道陣列裝置（channel array device），旨在保護細胞不受身體免疫系統的影響；此種研究性療法不需要免疫抑制作用（immunosuppression），能擴大觸及 T1D 病患者群。

Vertex 已獲得加拿大衛生局（Health Canada）臨床試驗申請（Clinical Trial Application, CTA）的核准，計畫在 2023 上半年啟動 1/2 期臨床試驗，以研究 VX-264 對患者的安全性、耐受性及效用性。

胰島素分泌失調，T1D 患者難以完全治癒

T1D 的起因為胰腺中產生胰島素的細胞受自身免疫系統破壞，導致胰島素分泌及血糖控制的失調。缺乏胰島素使身體處理營養素的功能異常，進而形成高血糖，可能引發糖尿病酮酸中毒（Diabetic Ketoacidosis），隨著時間推移將導致併發症如腎臟病、腎衰竭、眼睛疾病、心臟病、中風、神經損傷，甚至死亡。

受制於胰島素輸送系統的局限性性和複雜性，T1D 患者難以維持血糖控制的平衡；治療 T1D 的方法有限，除了胰島素以外，目前並沒有完全治癒糖尿病的方法。

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參考資料：
1. https://www.businesswire.com/news/home/20230308005894/en/Vertex-Announces-FDA-Clearance-of-Investigational-New-Drug-Application-for-VX-264-a-Novel-Encapsulated-Cell-Therapy-for-the-Treatment-of-Type-1-Diabetes/?feedref=JjAwJuNHiystnCoBq_hl-RLXHJgazfQJNuOVHefdHP-D8R-QU5o2AvY8bhI9uvWSD8DYIYv4TIC1g1u0AKcacnnViVjtb72bOP4-4nHK5ieT3WxPE8m_kWI77F87CseT