第一型糖尿病患者新福音!Vertex 細胞療法通過 FDA 試驗用新藥申請

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Vertex Pharmaceuticals 今日宣布,美國食品藥物管理局(Food and Drug Administration, FDA)核准 VX-264 的試驗用新藥(Investigational New Drug, IND)申請,並打算在加拿大和美國展開第 1/2 期的臨床試驗,以治療第一型糖尿病(Type 1 Diabetes, T1D)病患。

VX-264 療法內容與臨床試驗申請現況

VX-264 是一種源自幹細胞、完全分化的胰島細胞療法,其異體人類幹細胞(allogeneic)被封裝在 Vertex 研發的通道陣列裝置(channel array device),旨在保護細胞不受身體免疫系統的影響;此種研究性療法不需要免疫抑制作用(immunosuppression),能擴大觸及 T1D 病患者群。

Vertex 已獲得加拿大衛生局(Health Canada)臨床試驗申請(Clinical Trial Application, CTA)的核准,計畫在 2023 上半年啟動 1/2 期臨床試驗,以研究 VX-264 對患者的安全性、耐受性及效用性。

胰島素分泌失調,T1D 患者難以完全治癒

T1D 的起因為胰腺中產生胰島素的細胞受自身免疫系統破壞,導致胰島素分泌及血糖控制的失調。缺乏胰島素使身體處理營養素的功能異常,進而形成高血糖,可能引發糖尿病酮酸中毒(Diabetic Ketoacidosis),隨著時間推移將導致併發症如腎臟病、腎衰竭、眼睛疾病、心臟病、中風、神經損傷,甚至死亡。

受制於胰島素輸送系統的局限性性和複雜性,T1D 患者難以維持血糖控制的平衡;治療 T1D 的方法有限,除了胰島素以外,目前並沒有完全治癒糖尿病的方法。

延伸閱讀:一型糖尿病治療新策略?胰島移植大網膜動物實驗現成效

參考資料:
1. https://www.businesswire.com/news/home/20230308005894/en/Vertex-Announces-FDA-Clearance-of-Investigational-New-Drug-Application-for-VX-264-a-Novel-Encapsulated-Cell-Therapy-for-the-Treatment-of-Type-1-Diabetes/?feedref=JjAwJuNHiystnCoBq_hl-RLXHJgazfQJNuOVHefdHP-D8R-QU5o2AvY8bhI9uvWSD8DYIYv4TIC1g1u0AKcacnnViVjtb72bOP4-4nHK5ieT3WxPE8m_kWI77F87CseT

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