來自荷蘭的基因療法開發公司 uniQure N.V. 日前宣布將與罕見疾病療法公司 Apic Bio 展開全球性授權協議，uniQure 將能獲取 Apic Bio 旗下肌萎縮性側索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS）藥物 APB-102 的開發與銷售權利。
根據協議條款， uniQure 將先支付 Apic Bio 1000 萬美金的預付款現金，而隨著該藥物日後於歐美獲得核准等里程碑，Apic Bio 也會獲得高達 4500 萬美金的款項與授權金。
APB-102 透過「敲落」 SOD1 表現，延緩 ALS 病情
ALS 為一致命的神經退化性疾病，由於運動神經元的缺失而導致肌肉無力，最終癱瘓；多數患者在發病後五年會因呼吸衰竭而死亡。該疾病可能由多種基因突變所導致，可分為自發性突變（spontaneous mutations）或遺傳性突變（inherited mutations），後者佔 ALS 所有病例的 10%。而遺傳性突變的 ALS 中，約 20% 屬於 SOD1 突變，為十分罕見的疾病種類。值得一提的是，目前獲准的 ALS 療法僅能延緩病情進展，而無法針對基因突變做治療。
Apic Bio 旗下的 APB-102 為一次性的基因療法，透過脊髓鞘內注射給予藥物（intrathecal injection），能針對超氧化物歧化酶 1（superoxide dismutases, SOD1）突變所導致的 ALS 進行治療。APB-102 利用重組載體 AAVrh10 上的 miRNA 將 SOD1 表現敲落（knock down），進而延緩、並潛在逆轉患者的 ALS 病程。
根據兩公司所發佈的新聞稿指出，APB-102 的研發是歷經 30 年的研究成果，並已在 SOD1-ALS 小鼠模型的臨床前期研究展現了可大幅提升存活率的療效。目前該藥物已獲得美國食品藥物管理署（FDA）所頒布的孤兒藥（Orphan Drug Designation）與快速審查認定（Fast Track Designation）。
專注基因療法開發的 uniQure
公司總部位於荷蘭阿姆斯特丹的 uniQure，專注於開發一次性基因療法，旗下近期獲准的基因療法為治療 B 型血友病（Hemophilia B）的 AMT-061，其他開發中的療法適應症還包含治療亨丁頓氏症（Huntington’s Disease）、帕金森氏症、顳葉癲癇（Temporal Lobe Epilepsy）等。
uniQure 的研究與開發主席 Ricardo Dolmetsch 博士指出，此次收購 APB-102 將能強化現有的 ALS 療法產線。目前該公司旗下的 ALS 實驗療法為 AMT-161，旨在治療 c9orf72 基因突變所導致 ALS 的患者。uniQure 預計將 APB-102 於 2023 年下半年推動至第 1/2 期臨床試驗。
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