Verge Genomics 是一家生物科技公司，成立於 2015 年，致力於利用人工智慧（AI）和人類基因組數據來加速藥物開發，目標是針對複雜疾病開發創新療法。該公司最初專注於神經退化性疾病，例如肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS）和帕金森氏症，近年來也將觸角延伸至其他疾病領域，例如肥胖症。那麼，這家公司現在發展如何？本文將深入探討 Verge Genomics 的現況、策略轉變以及未來展望。

從 ALS 臨床挫敗到 AI 平台轉型

Verge Genomics 最初的策略是透過其 AI 驅動的 CONVERGE® 平台，尋找有潛力的藥物標靶，並將其推進到臨床試驗階段。然而，2024 年底，該公司宣布其針對 ALS 的主要候選藥物 VRG50635 在一項第一期臨床試驗中未能達到預先設定的療效分析目標，導致該試驗提前終止。

這項挫敗促使 Verge Genomics 進行策略上的重大轉變。該公司決定暫停所有臨床項目，並將重心重新放回其核心的 AI 平台 CONVERGE®。營運副總裁 Effie Bruzik 表示，近年來 AI 基礎模型的進步，增加了對 Verge 在數據和藥物發現能力的需求。

CONVERGE® 平台：AI 驅動藥物發現的核心

CONVERGE® 平台是 Verge Genomics 的核心技術，它是一個端到端的機器學習系統，結合了領先業界的專有人類基因組學數據和先進的計算工具，旨在預測具有更高臨床成功機率的新藥。該平台擁有龐大的多體學患者數據庫，容量高達 61.7 TB，涵蓋基因組學、轉錄組學、蛋白質組學等多個層面。

Verge Genomics 的方法是分析這些複雜的基因網絡，以識別有潛力的藥物候選者，這些候選者可以同時針對多個基因，而不是像傳統方法那樣只關注單一基因。這種方法旨在更有效地解決神經退化性疾病的多面向特性。

策略合作與多元發展

儘管臨床試驗遭遇挫折，Verge Genomics 仍然積極尋求與其他公司和機構的合作，以擴大其影響力並推進其藥物開發工作。

與 Alexion, AstraZeneca Rare Disease 的合作：

2023 年 9 月，Verge Genomics 宣布與 Alexion 達成一項 AI 驅動的藥物發現合作，旨在針對罕見的神經退化性和神經肌肉疾病，共同開發新的藥物標靶。根據協議條款，Verge 將獲得高達 4200 萬美元的預付款和近期付款，潛在交易價值高達 8.4 億美元，外加潛在的下游權利金。

與 Eli Lilly and Company 的合作：

早在 2021 年 7 月，Verge Genomics 就宣布與 Eli Lilly 達成一項為期三年的合作，旨在研究和開發治療 ALS 的新型療法。Lilly 將開發使用 Verge Genomics 的 AI 平台 CONVERGE® 識別和驗證的兩個標靶。

VRG201：針對長期體重管理的潛力藥物：

2024 年 12 月，Verge Genomics 宣布提名第二個開發候選藥物 VRG201，目標是長期體重管理和代謝穩態。VRG201 是一種口服、同類首創的療法，旨在糾正導致肥胖的潛在代謝功能障礙，並幫助患者維持體重減輕，同時讓他們擺脫重大的生活方式改變。該藥物目前正在進行 IND 啟動研究，並有望在 2025 年第三季度進入臨床試驗。VRG201 的作用機制是抑制 CD38 的酶功能，從而恢復 NAD+ 平衡並糾正 CD38 失調，最終增強能量代謝並減少脂肪堆積。

財務狀況與未來展望

Verge Genomics 是一家獲得風險投資支持的公司，已從包括 Eli Lilly 和 Merck Global Health Innovation Fund 在內的投資者那裡籌集了大量資金。儘管該公司並未公開披露其財務細節，但其與大型製藥公司的合作表明其技術和方法的潛在價值。

在經歷了 ALS 臨床試驗的挫折後，Verge Genomics 正在採取更精簡的成本結構，並加倍投資於其技術，目標是作為一個藥物發現合作夥伴實現可持續的盈利能力，而不是一個完全整合的生物技術公司。

總結與研判

Verge Genomics 的發展歷程反映了 AI 驅動藥物開發領域的挑戰與機遇。儘管該公司在 ALS 臨床試驗中遭遇挫折，但其核心的 AI 平台 CONVERGE® 仍然具有巨大的潛力，可以加速藥物發現並改善多種疾病的治療效果。

Verge Genomics 的策略轉變表明，AI 在藥物開發中的作用可能更多地體現在早期階段的標靶識別和驗證，而不是完全取代傳統的藥物開發過程。透過與大型製藥公司合作，Verge Genomics 可以利用其 AI 平台的優勢，同時借助合作夥伴在臨床開發和商業化方面的專業知識。

VRG201 的開發表明，Verge Genomics 正在將其技術應用於更廣泛的疾病領域，並尋求解決未被滿足的醫療需求。如果 VRG201 能夠成功進入臨床試驗並顯示出療效，它將為 Verge Genomics 的 AI 驅動藥物開發方法提供進一步的驗證。

總體而言，Verge Genomics 仍然是一家值得關注的公司。儘管該公司面臨挑戰，但其創新的技術、策略合作以及對 AI 驅動藥物開發的承諾，使其在生物技術領域佔據了一席之地。未來，Verge Genomics 的成功將取決於其能否有效地利用其 AI 平台，發現和開發針對複雜疾病的新型療法，並與合作夥伴建立互利的關係。

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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: December 17, 2025