美國食品藥物管理局 (FDA) 的優先審查憑證 (Priority Review Voucher, PRV) 制度，旨在鼓勵藥廠開發針對被忽視疾病 (Neglected Tropical Diseases, NTDs) 和罕見兒科疾病 (Rare Pediatric Diseases, RPDs) 的藥物。然而，隨著第二輪 PRV 的出現，該制度的有效性、目的性以及潛在的市場扭曲效應再次受到廣泛質疑。本文將深入探討這些問題，分析數據與事實，並提出對該制度的整體性研判。

優先審查憑證制度簡介

優先審查憑證制度允許成功開發並獲得批准治療 NTDs 或 RPDs 藥物的公司，獲得一張可以加速其未來任何藥物審查的憑證。這張憑證可以出售給其他公司，為開發 NTDs 和 RPDs 藥物的公司提供額外的經濟誘因。理論上，這將鼓勵藥廠投入更多資源開發這些往往缺乏商業吸引力的藥物。

第二輪 PRV 引發的爭議

隨著越來越多的 PRV 被頒發和交易，一些問題浮出水面：

目的性問題：

PRV 制度是否真正有效地激勵了針對 NTDs 和 RPDs 的創新？或者它只是為藥廠提供了一種獲取額外利潤的途徑？

市場扭曲：

PRV 的存在是否扭曲了藥品市場，導致藥廠將資源從其他重要領域轉移到可以獲得 PRV 的項目上？

成本效益：

加速審查是否會影響藥物安全性或有效性的評估？PRV 制度的成本是否超過了其帶來的益處？

數據與事實分析

PRV 的頒發與交易

自 PRV 制度啟動以來，FDA 已經頒發了數十張憑證。這些憑證的交易價格從數千萬美元到超過一億美元不等。例如，2015年，艾伯維（AbbVie）以3.5億美元的價格從聯合國兒童基金會（UNICEF）手中購買了一張優先審查憑證，創下了當時的最高紀錄。這些高昂的交易價格反映了藥廠對加速審查的巨大需求，但也引發了對制度公平性的質疑。

NTDs 和 RPDs 藥物開發的影響

儘管 PRV 制度旨在鼓勵 NTDs 和 RPDs 藥物的開發，但實際效果卻存在爭議。一些研究表明，PRV 制度確實促使了一些藥廠投入更多資源開發這些藥物。然而，也有研究指出，PRV 制度的影響有限，許多藥廠仍然更傾向於開發更有利可圖的藥物。此外，一些藥廠可能會選擇開發針對 NTDs 或 RPDs 的“孤兒藥”，僅僅是為了獲得 PRV，而不是真正解決這些疾病的醫療需求。

加速審查的風險

優先審查意味著 FDA 將投入更多資源和人力來加速藥物審查過程。然而，一些專家擔心，加速審查可能會導致藥物安全性或有效性的評估不夠充分。雖然 FDA 聲稱不會為了加速審查而犧牲藥物安全性，但這種擔憂仍然存在。

多方觀點

支持者

PRV 制度的支持者認為，該制度是鼓勵藥廠開發 NTDs 和 RPDs 藥物的有效途徑。他們指出，PRV 制度已經促使了一些藥廠開發了新的藥物，這些藥物可以挽救生命並改善患者的生活質量。此外，PRV 制度還可以為開發 NTDs 和 RPDs 藥物的公司提供額外的經濟回報，從而鼓勵更多的藥廠投入資源開發這些藥物。

反對者

PRV 制度的反對者認為，該制度存在許多問題。他們指出，PRV 制度可能會扭曲藥品市場，導致藥廠將資源從其他重要領域轉移到可以獲得 PRV 的項目上。此外，PRV 制度可能會導致藥物安全性或有效性的評估不夠充分。他們還認為，PRV 制度的成本過高，其帶來的益處卻有限。

中立觀點

一些專家認為，PRV 制度既有優點也有缺點。他們指出，PRV 制度確實促使了一些藥廠開發了新的藥物，但該制度也存在一些問題，需要加以改進。例如，可以考慮調整 PRV 的價值，使其更能反映 NTDs 和 RPDs 藥物開發的實際成本。此外，還可以加強對藥物審查過程的監管，確保藥物安全性或有效性的評估不受到影響。

整體性總結與研判

FDA 的優先審查憑證制度是一個複雜且具有爭議性的政策工具。儘管該制度在理論上旨在鼓勵藥廠開發被忽視疾病和罕見兒科疾病的藥物，但其實際效果卻存在爭議。

從數據和事實來看，PRV 制度確實促使了一些藥廠投入更多資源開發 NTDs 和 RPDs 藥物，但其影響可能有限，並且存在市場扭曲的風險。此外，加速審查可能會對藥物安全性或有效性的評估產生負面影響。

從多方觀點來看，PRV 制度的支持者和反對者都提出了有力的論據。支持者認為該制度是鼓勵藥廠開發 NTDs 和 RPDs 藥物的有效途徑，而反對者則認為該制度存在許多問題，需要加以改進。

綜合以上分析，筆者認為 PRV 制度需要進行改革，以使其更能有效地實現其目標。具體而言，可以考慮以下措施：

調整 PRV 的價值：

使其更能反映 NTDs 和 RPDs 藥物開發的實際成本，避免出現過高的交易價格。

加強對藥物審查過程的監管：

確保藥物安全性或有效性的評估不受到加速審查的影響。

限制 PRV 的使用範圍：

避免藥廠將資源從其他重要領域轉移到可以獲得 PRV 的項目上。

定期評估 PRV 制度的有效性：

根據評估結果進行調整，以使其更能有效地實現其目標。

總之，PRV 制度是一個有潛力的政策工具，但需要進行改革，以使其更能有效地解決 NTDs 和 RPDs 藥物開發的挑戰。未來的研究應該關注 PRV 制度的長期影響，以及如何改進該制度，以使其更能有效地促進公共衛生。

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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: November 17, 2025