新型 PCSK9 抑制劑 Lerochol 獲 FDA 核准上市

美國食品藥物管理局 (FDA) 於 2025 年 12 月 15 日批准了 LIB Therapeutics 公司的 Lerochol (lerodalcibep-liga)，作為飲食和運動的輔助療法，用於降低成人高膽固醇血症患者的低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C)，包括那些患有異型合子家族性高膽固醇血症 (HeFH) 的患者。Lerochol 是一種新型的第三代 PCSK9 抑制劑，旨在幫助患者更容易地達到終身膽固醇目標，並實現 50% 或更高的 LDL-C 持續降低。

Lerochol 的獨特優勢

Lerochol 是一種小蛋白結合的第三代 PCSK9 抑制劑，開發為更方便的每月一次、單次小劑量皮下注射劑，具有長達三個月的室溫穩定性。這些特性使 lerodalcibep 成為其他 PCSK9 抑制劑的獨特替代品。

方便性

每月一次注射：

與其他需要更頻繁給藥的 PCSK9 抑制劑相比，Lerochol 的每月一次給藥方案提高了患者的便利性和依從性。

單次小劑量皮下注射：

簡化了給藥過程，減少了患者的不適感。

室溫穩定性：

Lerochol 在室溫下可穩定長達三個月，無需冷藏，方便患者儲存和旅行。

有效性

Lerochol 的批准是基於全球 III 期 LIBerate 臨床試驗計劃的數據，該計劃招募了超過 2,900 名患者，包括已確診心血管疾病 (CVD) 的患者、無 CVD 但 CVD 風險極高或高風險的患者，以及 HeFH 患者。

LDL-C 降低：

研究結果顯示，Lerochol 在 CVD 或 CVD 風險極高或高風險的患者中，LDL-C 持續降低 ≥60%，在 HeFH 患者中降低 ≥50%。

達到 LDL-C 目標：

在 LIBerate-004 研究中，每月一次的 Lerochol 使近 70% 的 HeFH 患者達到指南 LDL-C 目標。

其他脂蛋白降低：

該藥物還降低了載脂蛋白 B 約 50% 和脂蛋白 (a) 約 25%。

安全性Lerochol 通常具有良好的耐受性，在長期擴展研究中未報告與治療相關的嚴重不良事件。注射部位反應是導致停藥的主要原因。

臨床試驗數據

LIBerate-HR 試驗

在 LIBerate-HR 試驗中，與安慰劑組相比，lerodalcibep 組從基線到第 52 週的 LDL-C 平均百分比變化差異為 -50% (95% CI, -54.2%, -45.2%; P <.0001)。

LIBerate-FH 試驗

在 LIBerate-FH 試驗中，478 名 HeFH 患者以 2:1 的比例隨機分配接受 lerodalcibep 300mg (n=319) 或安慰劑 (n=159)，每 4 週皮下注射一次。在 24 週時，lerodalcibep 組和安慰劑組之間 LDL-C 從基線的平均百分比變化差異為 -59% (95% CI, -65.7%, -51.7%; P <.0001)。

預期上市時間和價格

LIB Therapeutics 計劃於 2026 年春季在美國推出 Lerochol 預填充注射器。該公司預計將在今年晚些時候推出升級的自動注射器設備。LIB 表示，它將與付款人、臨床醫生和患者倡導組織合作，以支持患者獲得藥物，並將在推出時提供有關患者援助計劃的詳細信息。目前尚未公佈價格。

競爭格局

儘管目前有他汀類藥物、依折麥布和現有的 PCSK9 抑制劑等治療方法，但許多 HeFH 患者或心血管風險非常高的患者仍然無法達到 LDL-C 目標。Lerochol 的批准擴大了 PCSK9 抑制劑的範圍，並為需要更密集 LDL-C 降低或在目前治療方法上控制不足的患者提供了額外的選擇。與正在開發中的口服 PCSK9 抑制劑相比，後者通常需要每日給藥和禁食，Lerochol 的每月給藥方案可能為需要長期、密集 LDL-C 降低的患者提供更簡單的選擇。

未來展望

Lerochol 目前正在接受歐洲藥品管理局 (EMA) 的監管審查。預計將於 2026 年上半年在大中華區提交生物製品許可申請 (BLA)，並有可能在 2027 年獲得批准。

總結與研判

FDA 批准 Lerochol 上市，為高膽固醇血症患者提供了一種新的治療選擇，特別是那些患有 HeFH 且難以達到 LDL-C 目標的患者。Lerochol 的獨特優勢，如每月一次給藥、室溫穩定性和良好的耐受性，使其成為一種有吸引力的治療選擇，有望提高患者的依從性和生活品質。然而，Lerochol 的價格和患者援助計劃的詳細信息尚未公佈，這將影響其市場競爭力和患者的可及性。隨著 Lerochol 在 2026 年春季上市，其在真實世界中的療效和安全性將受到密切關注。總體而言，Lerochol 的批准是心血管疾病治療領域的一項重要進展，有望為高膽固醇血症患者帶來福音。

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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: December 17, 2025