生技醫藥產業的發展總是伴隨著希望與挑戰。近期，Larimar Therapeutics 和 MoonLake Immunotherapeutics 這兩家公司分別因其候選藥物在臨床試驗中遭遇的挫折而備受關注。Larimar 的 Friedreich’s ataxia (FA) 藥物 Nomlabofusp，雖然展現了潛在療效，卻因頻繁的過敏反應而蒙上陰影。另一方面，MoonLake 的 hidradenitis suppurativa (HS) 藥物 Sonelokimab，儘管進入了第三期臨床試驗，但其療效數據引發了業界對其未來發展的擔憂。本文將深入探討這兩家公司所面臨的挑戰，並分析其對整體生技產業的影響。

Larimar Therapeutics：Anaphylaxis 陰影下的 FA 藥物開發

Nomlabofusp 的潛力與挑戰

Larimar Therapeutics 致力於開發治療 Friedreich’s ataxia (FA) 的創新療法 Nomlabofusp。FA 是一種罕見的遺傳性疾病，會導致神經系統逐漸損傷，影響患者的運動協調能力、語言能力，甚至心臟功能。Nomlabofusp 的作用機制是增加患者體內的 Frataxin (FXN) 蛋白水平。FXN 蛋白在細胞能量產生和鐵代謝中扮演重要角色，FA 患者體內的 FXN 蛋白水平通常偏低。

根據 Larimar 在 2025 年 9 月公布的數據，Nomlabofusp 在長期開放標籤研究 (OLE) 中展現了積極的療效信號。經過一年的 Nomlabofusp 治療後，患者在多項臨床指標上都觀察到了一致的改善，包括 mFARS（改良的 Friedreich’s Ataxia Rating Scale）、FARS-ADL（Friedreich’s Ataxia Rating Scale-Activities of Daily Living）、9-HPT（9-Hole Peg Test）和 MFIS（Modified Fatigue Impact Scale）。這些數據表明，Nomlabofusp 有潛力減緩 FA 的疾病進程，改善患者的生活品質。

Anaphylaxis 的陰影

然而，Nomlabofusp 的開發之路並非一帆風順。在 OLE 研究中，有 7 名參與者出現了過敏性休克 (Anaphylaxis)，這是一種嚴重的、可能致命的過敏反應。這些事件主要發生在給藥的最初幾天，且都在給藥後的 6 週內發生。由於這些過敏反應，這些參與者不得不退出研究。

過敏性休克的發生對 Larimar 的 Nomlabofusp 項目造成了重大打擊。首先，它引發了對 Nomlabofusp 安全性的擔憂，可能會影響監管機構的審批決定。其次，過敏性休克的風險可能會降低患者參與臨床試驗的意願，延遲藥物開發進程。第三，過敏性休克的處理需要額外的醫療資源和成本，增加了藥物開發的經濟負擔。

Larimar 的應對措施

面對過敏性休克的挑戰，Larimar 採取了一系列應對措施。首先，公司諮詢了專家，並決定修改起始劑量方案，以降低過敏反應的風險。其次，Larimar 向 FDA 提供了完整的臨床開發項目更新，包括安全性、FXN 和臨床數據。FDA 同意了 Larimar 的方法。第三，Larimar 修改了 OLE 方案，包括在第一個月進行預防性用藥，以降低過敏反應的風險。

儘管採取了這些措施，過敏性休克的風險仍然是 Nomlabofusp 開發過程中的一個重大挑戰。Larimar 需要繼續監測 Nomlabofusp 的安全性，並探索進一步降低過敏反應風險的方法。

BLA 提交計畫

儘管面臨挑戰，Larimar 仍然計劃在 2026 年第二季度提交 Nomlabofusp 的生物製品許可申請 (BLA)，尋求加速批准。FDA 已經表示願意考慮皮膚 FXN 濃度作為加速批准的合理替代終點。Larimar 計劃在 2025 年 9 月提供 OLE 數據的更新，包括至少 30 到 40 名研究參與者的數據，包括 50 毫克劑量的數據。

MoonLake Immunotherapeutics：療效數據引發擔憂的 HS 藥物

Sonelokimab 的潛力

MoonLake Immunotherapeutics 正在開發 Sonelokimab，一種 Nanobody，用於治療 hidradenitis suppurativa (HS)。HS 是一種慢性、疼痛的皮膚病，會導致復發性疤痕、炎症性病變，並嚴重影響患者的生活品質。Sonelokimab 的作用機制是直接靶向炎症部位，抑制 IL-17A/A、IL-17A/F 和 IL-17F/F 二聚體，並穿透難以到達的炎症組織。

VELA 第三期臨床試驗結果

MoonLake 在 2025 年 9 月公布了 VELA-1 和 VELA-2 第三期臨床試驗的第 16 週結果。這兩項試驗共招募了 838 名中度至重度 HS 患者。試驗的主要終點是 Hidradenitis Suppurativa Clinical Response (HiSCR) 75，這是一種比 HiSCR50 更高的 HS 臨床反應指標。

根據公布的數據，Sonelokimab 在 VELA-1 和 VELA-2 試驗中均達到了 HiSCR75 的主要終點。此外，Sonelokimab 在多個次要終點上也顯示出顯著的改善，包括生活品質和疼痛減輕。Sonelokimab 的安全性與之前的研究一致，沒有發現新的安全問題。

療效數據的擔憂

儘管 VELA 試驗達到了主要終點，但一些分析師對 Sonelokimab 的療效數據表示擔憂。他們指出，Sonelokimab 在 HiSCR75 上的改善幅度並不如預期，並且與其他已批准的 HS 藥物相比，Sonelokimab 的療效可能較弱。

這些擔憂可能會影響 Sonelokimab 的市場前景。如果醫生認為 Sonelokimab 的療效不如其他已批准的 HS 藥物，他們可能會更傾向於使用其他藥物。此外，如果監管機構對 Sonelokimab 的療效數據不滿意，他們可能會拒絕批准該藥物。

整體性總結與研判

Larimar Therapeutics 和 MoonLake Immunotherapeutics 的案例凸顯了生技醫藥產業的風險與回報。儘管兩家公司都在開發具有潛力的創新療法，但它們都面臨著重大的挑戰。

Larimar 的 Nomlabofusp 在治療 FA 方面展現了積極的療效信號，但過敏性休克的風險可能會阻礙其開發進程。Larimar 需要繼續監測 Nomlabofusp 的安全性，並探索進一步降低過敏反應風險的方法。

MoonLake 的 Sonelokimab 在治療 HS 方面達到了第三期臨床試驗的主要終點，但療效數據引發了業界的擔憂。MoonLake 需要提供更多數據來支持 Sonelokimab 的療效，並說服醫生和監管機構其藥物具有臨床價值。

總體而言，生技醫藥產業的投資具有高度的風險。臨床試驗的結果可能難以預測，監管機構的審批決定也可能受到多種因素的影響。然而，如果一家公司能夠成功開發出一種安全有效的創新療法，它就能夠為患者帶來巨大的益處，並為投資者帶來豐厚的回報。

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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: September 30, 2025