隨著基因治療和細胞治療等先進療法的蓬勃發展，病毒載體的需求也急劇增加。然而，一項針對歐洲學術機構的最新調查顯示，病毒載體的生產能力存在顯著的缺口，這可能阻礙先進療法的發展和應用。這項調查由歐洲血液和骨髓移植協會（EBMT）的細胞治療和免疫生物學工作組（CTIWP），以及NXTGEN-hightech、DARE-NL、T2EVOLVE和GoCART聯盟等機構共同發起，旨在評估當前病毒載體的生產能力，並找出存在的瓶頸。

調查結果：能力與需求之間的差距

調查結果顯示，儘管許多中心在病毒載體生產方面擁有豐富的經驗和基礎設施，但在擴大生產規模以滿足日益增長的全球需求方面，仍然存在明顯的限制。主要挑戰包括：

專業設施的可用性有限：

許多機構缺乏符合良好生產規範（GMP）的專業設施，這對於生產臨床級別的病毒載體至關重要。

熟練人員短缺：

病毒載體的生產需要高度專業化的技能，但具備相關知識和經驗的人員供應不足。

法規障礙：

複雜且不斷變化的法規要求，增加了病毒載體生產的難度和成本。

原材料供應鏈的限制：

生產病毒載體所需的特定原材料，例如質粒DNA和細胞培養基，供應鏈可能不穩定，影響生產的穩定性和可預測性。

這項調查強調了現有生產能力與預期未來需求之間的差距，隨著先進療法的不斷發展，這種差距可能會進一步擴大。

細節數據分析

一項在歐洲和亞洲的學術、非營利和商業ATMP機構中進行的調查，這些機構與EBMT、NXTGEN Hightech、DARE-NL、T2Evolve和GoCART聯盟有關聯。該調查收集了關於病毒載體使用、生產技術進步和當前製造實踐的數據。

地理分佈廣泛：

調查收到了來自34個國家/地區的設施的回覆（n = 102，歐洲佔65％，亞洲佔26％，其他地區佔9％）。

發展階段多樣：

（基於病毒載體的）基因療法的發展階段差異很大，從實驗室到pre-GMP和臨床試驗，一直到具有市場授權的生產。

主要疾病適應症：

這些產品的主要疾病適應症是血液惡性腫瘤（64％），其次是實體癌以及骨骼和軟骨修復（各佔18％）。

病毒載體使用情況：

在開發基因治療產品的45個中心中，有24個（53％）表示使用病毒載體進行基因工程。

內部生產情況：

13個設施（佔受訪者的37％）在內部生產病毒載體，主要用於ex vivo細胞修飾（77％），大多數使用（也）慢病毒載體（69％），HEK293或HEK293衍生的生產細胞（85％），並且沒有自動化設備（54％）。

學術界的關鍵作用

學術機構在開發新一代先進療法方面發揮著至關重要的作用。它們不僅是創新的源泉，也是培養相關人才的重要基地。然而，由於缺乏足夠的GMP級別生產能力，學術機構在將研究成果轉化為臨床應用方面面臨著嚴峻的挑戰。

歐洲血液和骨髓移植協會（EBMT）的細胞治療和免疫生物學工作組（CTIWP）旨在促進歐洲的細胞治療，通過基礎科學發現、移植免疫生物學觀察和細胞製造方法的實施，以滿足未滿足的醫療需求。為此，他們將積極實施：

  • 回顧性和多中心前瞻性移植免疫生物學研究* 回顧性和多中心前瞻性細胞/基因治療臨床試驗
  • 歐洲活躍於細胞操作和細胞治療的中心地圖
  • 細胞產品和基於細胞的基因治療臨床試驗的專用註冊表。

這些目標將通過WP小組委員會的活動，以及與國際和歐洲移植協會、細胞/基因治療協會以及該領域主要投資者的積極合作來實現。

解決方案與建議

為了應對病毒載體生產能力不足的問題，研究人員提出了以下建議：

增加對專業設施的投資：

政府和私人機構應加大對GMP級別病毒載體生產設施的投資，特別是在學術機構和醫院。

加強人才培養：

通過提供培訓和教育項目，培養更多具備病毒載體生產技能的專業人員。

簡化法規流程：

政府應簡化法規流程，降低病毒載體生產的合規成本。

優化原材料供應鏈：

建立穩定可靠的原材料供應鏈，確保病毒載體生產的穩定性和可預測性。

促進合作與知識共享：

加強學術機構、企業和監管機構之間的合作，促進知識和技術的共享。

推動自動化技術的應用：

考慮到自動化設備的有限使用，這表明存在創新機會，可以簡化生產並提高效率。

建立平台技術框架：

儘管最近修訂了歐盟藥品法規，但學術開發的GMP級別病毒和非病毒傳遞平台的訪問仍然沒有得到充分解決。缺乏平台技術、共享GMP製造和系統重用先前知識的正式框架繼續限制了有效轉化。

結論與研判

病毒載體生產能力不足是先進療法發展面臨的一個重要挑戰。解決這個問題需要政府、學術界和企業的共同努力，通過增加投資、加強人才培養、簡化法規流程、優化供應鏈和促進合作，才能確保病毒載體的穩定供應，推動先進療法的發展和應用，最終惠及廣大患者。

歐洲學術機構在病毒載體生產方面面臨的挑戰，也為其他國家和地區敲響了警鐘。各國應根據自身情況，制定相應的政策和措施，確保病毒載體的生產能力能夠滿足不斷增長的需求，為先進療法的發展提供堅實的基礎。特別是醫院環境中，EBMT和其他網絡的中心在內部病毒載體生產方面取得了進展。

總體而言，調查結果表明基因治療開發的地域參與廣泛。在開發基因療法的中心中，超過一半依賴病毒載體，突顯了它們在推進這些療法中的核心作用。

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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: December 17, 2025