科學家開發新型體外肌肉模型，有望加速肌肉萎縮症研究與藥物開發
肌肉萎縮症是一組遺傳性疾病，其特徵是進行性肌肉無力和退化。目前，針對這些疾病的有效治療方法仍然有限。開發新的治療方法需要可靠的體外模型，以研究疾病機制並評估潛在的治療策略。近日，一項研究成功驗證了一個體外肌肉平台，用於評估健康和肌肉萎縮症患者的肌生成和鈣離子處理。
體外肌肉平台的建立與驗證
該研究團隊利用來自健康個體和杜興氏肌肉萎縮症 (DMD) 患者的誘導性多能幹細胞 (iPSCs)，分化出肌管細胞。DMD是最常見的肌肉萎縮症類型，由編碼肌萎縮蛋白的基因突變引起。研究人員利用這些肌管細胞建立了一個體外肌肉平台，並通過一系列實驗驗證了其有效性。
肌生成評估
研究人員首先評估了體外肌肉平台的肌生成能力。他們觀察到，健康和DMD肌管細胞都表現出肌生成過程，包括肌細胞融合和肌纖維的形成。然而，DMD肌管細胞的肌生成效率明顯低於健康肌管細胞，這與DMD患者的肌肉再生能力受損的現象相符。研究人員通過測量肌細胞融合指數和肌纖維直徑等指標，量化了肌生成過程。數據顯示，DMD肌管細胞的融合指數比健康肌管細胞低約30%，肌纖維直徑也明顯較小。
鈣離子處理評估
鈣離子在肌肉收縮和細胞信號傳導中起著至關重要的作用。研究人員利用鈣離子成像技術，評估了體外肌肉平台的鈣離子處理能力。他們觀察到，健康肌管細胞表現出正常的鈣離子瞬變，而DMD肌管細胞的鈣離子瞬變幅度較小，且持續時間較長。這種異常的鈣離子處理可能與DMD患者的肌肉功能障礙有關。研究人員通過測量鈣離子瞬變的幅度、持續時間和頻率等指標，量化了鈣離子處理過程。數據顯示，DMD肌管細胞的鈣離子瞬變幅度比健康肌管細胞低約20%，持續時間則延長約15%。
結論與展望
這項研究成功驗證了一個體外肌肉平台，可用於評估健康和DMD肌管細胞的肌生成和鈣離子處理。該平台能夠重現DMD的關鍵病理特徵，例如肌生成能力受損和鈣離子處理異常。因此，該平台有望成為研究DMD疾病機制和評估潛在治療策略的有力工具。
該體外肌肉平台的優勢在於其可控性和可重複性。研究人員可以精確控制細胞培養條件，並進行高通量篩選，以快速評估大量化合物的療效。此外，該平台還可以與其他技術相結合，例如基因編輯和蛋白質組學，以更深入地研究DMD的分子機制。
未來，研究人員計劃利用該平台研究其他類型的肌肉萎縮症，並開發新的治療方法。例如，他們可以利用基因編輯技術修復DMD患者肌管細胞中的基因突變，並評估其對肌生成和鈣離子處理的影響。此外，他們還可以利用該平台篩選能夠改善DMD肌管細胞功能的藥物。總體而言，該體外肌肉平台為肌肉萎縮症的研究和治療開闢了新的途徑。
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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: December 17, 2025