在BIO2025大會上，來自Ultragenyx、Amylyx和耶魯大學的罕見疾病領袖質疑美國食品藥品監督管理局局長Marty Makary提議的新監管途徑的需求。然而，他們承認，需要創造性思維，才能為極罕見疾病患者提供更多治療方法。

#Ultragenyx, Amylyx

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原始資料來源: Heather McKenzie 24 Jun 2025 04:01:00 GMT