美國食品藥物管理局 (FDA) 局長 Robert Califf 近期正努力安撫內部員工對於優先審查憑證 (Priority Review Voucher, PRV) 計畫的擔憂。該計畫旨在鼓勵藥廠開發針對罕見兒科疾病、熱帶疾病以及醫療對策的新藥，但同時也引發了關於資源分配、審查品質以及潛在利益衝突的質疑。
優先審查憑證計畫的運作機制
優先審查憑證計畫允許藥廠在成功開發並獲得批准針對特定疾病的藥物後，獲得一張憑證。這張憑證可以讓藥廠在未來申請其他藥物審查時，享有優先審查的待遇，大幅縮短審查時間。藥廠也可以將這張憑證出售給其他公司，從中獲利。
該計畫的設計初衷是為了激勵藥廠投入資源開發那些市場規模較小、商業回報較低的藥物，例如罕見兒科疾病藥物。然而，批評者認為，該計畫可能導致藥廠將資源從更重要的藥物開發項目中轉移出來，並且可能影響 FDA 的審查品質。
員工的擔憂與 Califf 的回應
據 STAT 報導，FDA 內部員工對於 PRV 計畫的擔憂主要集中在以下幾個方面：
資源分配不均：
優先審查意味著 FDA 需要投入更多資源來加速審查持有憑證的藥物，這可能會導致其他藥物的審查時間延長，造成資源分配不均。
審查品質下降：
為了趕上優先審查的時間表，FDA 的審查人員可能面臨時間壓力，導致審查品質下降，增加藥物安全風險。
潛在利益衝突：
由於藥廠可以出售 PRV，這可能會導致藥廠為了獲得憑證而進行不必要的藥物開發，或者影響 FDA 的審查決策。
面對員工的擔憂，Califf 局長試圖通過內部溝通和政策調整來平息這些疑慮。他強調 FDA 將會確保所有藥物的審查品質，並且會密切監控 PRV 計畫的影響。Califf 也表示，FDA 正在考慮對 PRV 計畫進行調整，例如限制憑證的使用範圍，或者提高獲得憑證的門檻。
計畫的爭議與影響
PRV 計畫自實施以來一直備受爭議。支持者認為，該計畫有效地激勵了藥廠開發針對罕見疾病的新藥。例如，針對罕見兒科疾病的 PRV 計畫，已經促成了多種創新藥物的開發，為患者帶來了新的治療選擇。
然而，反對者則認為，該計畫的成本效益並不高，並且可能產生負面影響。例如，有研究表明，PRV 計畫導致藥物價格上漲，增加了患者的經濟負擔。此外，一些人擔心該計畫可能被濫用，導致藥廠為了獲得憑證而進行不必要的藥物開發。
總結與研判
優先審查憑證計畫是一個複雜且具有爭議性的政策工具。儘管該計畫在激勵罕見疾病藥物開發方面取得了一定的成效，但同時也引發了關於資源分配、審查品質以及潛在利益衝突的擔憂。
Califf 局長正試圖通過內部溝通和政策調整來解決這些問題，但要完全消除員工的疑慮並不容易。未來，FDA 需要持續監控 PRV 計畫的影響，並根據實際情況進行調整，以確保該計畫能夠真正促進公共健康，而不是造成負面影響。此外，關於 PRV 計畫的長期影響以及替代方案的研究，仍然需要進一步加強。
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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: February 3, 2026