美國食品藥物管理局 (FDA) 近期批准了 Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) 用於治療既往接受過至少一次全身性治療後復發或難治性邊緣區淋巴瘤 (MZL) 的成人患者。 這項批准為 MZL 患者提供了一種新的治療選擇，特別是對於那些對傳統治療方法反應不佳的患者。

邊緣區淋巴瘤 (MZL) 的挑戰與未滿足的需求

邊緣區淋巴瘤 (MZL) 是一種惰性 (緩慢生長) 的非霍奇金淋巴瘤 (NHL)，起源於淋巴結、脾臟或骨髓邊緣區的 B 細胞。 MZL 約佔所有 NHL 病例的 5-10%。 MZL 可以分為三種主要亞型：

  • 結外邊緣區淋巴瘤 (Extranodal MZL)，也稱為黏膜相關淋巴組織 (MALT) 淋巴瘤：最常見的亞型，通常發生在胃、肺、眼睛或皮膚等器官。
  • 淋巴結邊緣區淋巴瘤 (Nodal MZL)：影響淋巴結。
  • 脾臟邊緣區淋巴瘤 (Splenic MZL)：影響脾臟和骨髓。

MZL 的治療方法取決於亞型、疾病階段和患者的整體健康狀況。 常見的治療方法包括放療、化療、靶向治療和免疫治療。 然而，許多患者在接受初始治療後會復發，或者對治療產生抵抗性 (難治性)。 對於這些患者，治療選擇有限，預後也較差。 因此，迫切需要新的、更有效的治療方法。

Breyanzi：一種 CAR-T 細胞療法

Breyanzi 是一種嵌合抗原受體 (CAR) T 細胞療法。 CAR-T 細胞療法是一種個性化的免疫療法，它利用患者自身的免疫細胞來對抗癌症。 在 Breyanzi 的治療過程中，首先從患者身上採集 T 細胞，然後在實驗室中對 T 細胞進行基因改造，使其表達一種特殊的 CAR，這種 CAR 可以識別並結合淋巴瘤細胞表面的 CD19 蛋白。 經過改造的 CAR-T 細胞隨後會在實驗室中擴增，並輸回患者體內。 輸回的 CAR-T 細胞可以識別並殺死表達 CD19 的淋巴瘤細胞。

FDA 批准的依據：臨床試驗數據

FDA 對 Breyanzi 的批准是基於 TRANSCEND FL 研究的數據。 TRANSCEND FL 是一項開放標籤、單臂、多中心臨床試驗，旨在評估 Breyanzi 在復發或難治性濾泡性淋巴瘤 (FL) 或 MZL 成人患者中的療效和安全性。 在該研究中，共有 99 名 MZL 患者接受了 Breyanzi 治療。

研究結果顯示，Breyanzi 在 MZL 患者中表現出顯著的療效：

總體緩解率 (ORR)：

86%，意味著 86% 的患者在接受 Breyanzi 治療後腫瘤縮小或消失。

完全緩解率 (CR)：

68%，意味著 68% 的患者在接受 Breyanzi 治療後腫瘤完全消失。

緩解持續時間 (DOR)：

中位 DOR 尚未達到，但估計 12 個月時的 DOR 率為 71%。 這表明許多患者在接受 Breyanzi 治療後可以獲得持久的緩解。

TRANSCEND FL 研究的數據表明，Breyanzi 是一種對復發或難治性 MZL 患者有效的治療方法，可以顯著提高患者的緩解率和緩解持續時間。

Breyanzi 的安全性

與所有藥物一樣，Breyanzi 也可能引起副作用。 Breyanzi 最常見的副作用包括：

細胞因子釋放綜合徵 (CRS)：

一種免疫系統過度活躍的反應，可能導致發燒、低血壓、呼吸困難等症狀。 CRS 的嚴重程度可能從輕度到危及生命不等。

神經毒性：

可能導致意識模糊、癲癇發作、語言障礙等症狀。 神經毒性的嚴重程度也可能從輕度到危及生命不等。

血細胞減少：

可能導致貧血、血小板減少和白細胞減少，增加感染和出血的風險。

感染：

患者在接受 Breyanzi 治療後更容易發生感染。

由於 Breyanzi 可能引起嚴重的副作用，因此必須在具有 CAR-T 細胞療法經驗的醫療中心進行治療，並且需要對患者進行密切監測。 FDA 要求 Breyanzi 具有風險評估和緩解策略 (REMS) 計劃，以確保患者的安全。

Breyanzi 的定價與可及性

Breyanzi 的定價是 CAR-T 細胞療法的一個重要考量因素。 CAR-T 細胞療法通常價格昂貴，這可能會限制患者的可及性。 Breyanzi 的價格可能會因國家和地區而異。 患者應與其醫療團隊和保險公司討論 Breyanzi 的費用和保險範圍。

對 MZL 患者的意義

FDA 批准 Breyanzi 用於治療復發或難治性 MZL 成人患者，為這些患者提供了一種新的、有希望的治療選擇。 Breyanzi 在臨床試驗中表現出顯著的療效，可以顯著提高患者的緩解率和緩解持續時間。 然而，Breyanzi 也可能引起嚴重的副作用，因此必須在具有 CAR-T 細胞療法經驗的醫療中心進行治療，並且需要對患者進行密切監測。 此外，Breyanzi 的價格昂貴，可能會限制患者的可及性。

未來展望

Breyanzi 的批准是 MZL 治療領域的一個重要進展。 未來，研究人員將繼續探索 Breyanzi 在 MZL 中的應用，並研究如何提高其療效和安全性。 此外，研究人員還將探索新的 CAR-T 細胞療法靶點，並開發新的 CAR-T 細胞療法來治療其他類型的淋巴瘤。 隨著 CAR-T 細胞療法技術的不斷發展，相信未來會有更多有效的治療方法來幫助淋巴瘤患者。

總結與研判

Breyanzi 的 FDA 批准代表了復發或難治性邊緣區淋巴瘤治療的一個顯著進步。 臨床試驗數據顯示其具有令人印象深刻的療效，為那些對傳統治療無效的患者提供了新的希望。 然而，CAR-T 細胞療法伴隨著潛在的嚴重副作用，需要專業的醫療團隊和嚴密的監測。 此外，高昂的治療成本也可能限制了其廣泛應用。

儘管存在這些挑戰，Breyanzi 仍然是 MZL 治療領域的一個重要里程碑。 隨著更多臨床經驗的積累和技術的進步，CAR-T 細胞療法有望在未來為更多淋巴瘤患者帶來福音。 此外，隨著競爭的加劇和生產效率的提高，CAR-T 細胞療法的成本也有望逐步降低，使其更容易被患者所接受。 總體而言，Breyanzi 的批准為 MZL 患者帶來了新的治療選擇，並為淋巴瘤治療的未來發展開闢了新的方向。

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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: The formatted date is: December 5, 2025