美國食品藥物管理局（FDA）近年來推出多項新計畫，旨在加速神經科學領域的藥物開發與審核。這些計畫涵蓋罕見神經退化性疾病、人工智慧應用、以及數位健康技術等多個面向，對神經科學的研究與發展產生了深遠的影響。本文將深入探討這些計畫的具體內容及其對神經科學領域的潛在影響。

FDA對罕見神經退化性疾病的關注

罕見神經退化性疾病（Rare Neurodegenerative Disease, RNDD）由於患者人數少、疾病進程複雜，藥物開發面臨諸多挑戰。為了解決這些問題，FDA在2024財政年度投入超過540萬美元，支持RNDD的臨床研究。其中，一項針對遺傳性痙攣性下身麻痺47型（Hereditary Spastic Paraplegia Type 47, SPG47）的基因治療臨床試驗獲得FDA批准，並授予孤兒藥資格（Orphan Drug Designation, ODD）和罕見兒科疾病資格（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。

FDA孤兒產品開發辦公室主任Sandra Retzky表示，由於對許多罕見疾病的進展知之甚少，這使得藥物開發充滿挑戰。新的自然史研究將有助於解決知識上的差距，以支持未來的臨床試驗。新的臨床試驗獎勵將支持創新和高效的試驗設計，這些設計可用於推進產品開發，並作為未來罕見疾病藥物開發的模型。

此外，FDA還額外撥款410萬美元，用於支持九項正在進行的研究，這些研究針對肌萎縮側索硬化症（ALS）和其他罕見神經退化性疾病，包括尼曼-皮克病C型、1型肌強直性營養不良症和家族性自主神經功能障礙。

ISTAND計畫與人工智慧的應用

FDA的「新藥創新科學與技術方法」（Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs, ISTAND）試點計畫旨在鼓勵使用創新方法、材料或措施，以促進特定需求領域的藥物開發。2024年1月，FDA首次批准了一項基於人工智慧（AI）和數位健康技術的神經科學專案進入ISTAND計畫。

該專案利用機器學習模型，分析多種行為和生理指標，以評估憂鬱症和焦慮症的嚴重程度。FDA藥品評估和研究中心（CDER）主任Peter Stein表示，這標誌著ISTAND計畫的一個開創性步驟，是第一個基於人工智慧的數位健康技術神經科學專案被該試點計畫接受。

Parexel的專家認為，診所可以使用AI評估工具來支持診斷，並追蹤患者對治療的反應。更長遠來看，居家AI工具將支持分散式試驗的遠端數據收集。## 數位健康技術的發展

FDA近年來積極推動數位健康技術（Digital Health Technologies, DHTs）在藥物開發中的應用。FDA發布了多項指南，旨在規範DHT在臨床研究中的使用，並加速新療法的開發。

FDA的監管科學研究與發展項目

FDA透過監管科學研究與發展項目，支持外部研究機構進行相關研究。2022年，FDA在此項目上投入了1億4249萬5425.15美元，資助了181個項目。這些項目涵蓋多個領域，包括新藥開發、醫療器材評估、以及食品安全等。

國會對FDA神經科學研究的重視

美國國會也日益重視FDA在神經科學領域的研究。美國心理學會（APA Services）與腦健康社群共同呼籲國會，為FDA的神經藥物計畫提供500萬美元的資金，以加速腦部疾病和病症的安全有效治療方法的開發。

據美國國家神經疾病和中風研究所稱，五分之一的成年人患有神經系統疾病。腦部疾病和病症給美國經濟造成的個人和經濟損失，每年超過1.5兆美元，這還不包括直接的醫療保健費用。

基因治療的進展

基因治療在神經科學領域的應用也取得了顯著進展。Solid Biosciences宣布，FDA已批准其用於治療弗里德賴希氏共濟失調（Friedreich’s Ataxia）的雙途徑給藥基因療法的新藥研究（IND）申請。

藥物批准與臨床試驗

2025年1月，FDA批准了多項神經科學相關的藥物，包括用於治療早期阿茲海默症的LEQEMBI®（lecanemab-irmb）的維持劑量，以及用於治療中度至重度急性疼痛的新型非鴉片類藥物。此外，Annovis Bio宣布，FDA已接受其阿茲海默症第三期臨床試驗的最終方案。

總結與研判

總體而言，美國FDA近年來推出的一系列新計畫，對神經科學領域產生了積極的影響。這些計畫不僅加速了罕見神經退化性疾病的藥物開發，也推動了人工智慧和數位健康技術在神經科學研究中的應用。國會對FDA神經科學研究的重視，也為該領域的發展提供了有力的支持。

儘管面臨資金削減等挑戰，但FDA在神經科學領域的努力，有望為數百萬患有腦部疾病和病症的患者帶來新的希望。未來，隨著科技的不斷進步和監管政策的持續完善，神經科學領域將迎來更多的突破，為人類健康做出更大的貢獻。

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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: December 1, 2025