美國食品藥物管理局 (FDA) 的 Commissioner’s Priority Review Voucher Program (PRV，優先審查憑證計畫) 近日再受爭議。民主黨眾議員 Lloyd Doggett 公開批評該計畫「籠罩在神秘面紗之中」，缺乏透明度，並質疑其是否真正有效促進罕見疾病藥物的開發。
優先審查憑證計畫的緣起與目的
優先審查憑證計畫最初於 2007 年設立，旨在鼓勵藥廠開發針對被忽視的熱帶疾病的藥物。隨後，該計畫擴展至罕見兒科疾病及醫療對策。藥廠若成功開發並獲得 FDA 核准相關藥物，即可獲得一張優先審查憑證。這張憑證允許藥廠在未來申請其他藥物審查時，享有 FDA 加速審查的待遇，通常能將審查時間從標準的 10 個月縮短至 6 個月。由於藥物上市時間的縮短意味著巨大的經濟利益，因此這些憑證可以在市場上交易，價格往往高達數千萬甚至上億美元。
Doggett 議員的質疑與擔憂
Doggett 議員認為，FDA 對於優先審查憑證計畫的運作方式缺乏足夠的公開資訊。他指出，目前尚不清楚 FDA 如何評估該計畫的成效，以及如何確保該計畫真正能促進創新藥物的開發，而非僅僅讓藥廠從中獲利。他特別強調，許多藥廠利用優先審查憑證加速審查的藥物，並非針對罕見疾病或被忽視的疾病，而是利潤豐厚的暢銷藥。
Doggett 議員在一份聲明中表示：
「FDA 必須提高透明度，公開更多關於優先審查憑證計畫的資訊，包括憑證的發放標準、使用情況以及對公共衛生的實際影響。我們需要確保這個計畫的目的是真正促進創新，解決未被滿足的醫療需求，而不是讓藥廠利用漏洞獲取不當利益。」
計畫的爭議與潛在問題
優先審查憑證計畫一直以來都存在爭議。批評者認為，該計畫可能導致 FDA 將資源優先分配給持有憑證的藥物，而忽略了其他更需要關注的藥物。此外，由於憑證可以交易，一些藥廠可能會為了獲得憑證而開發利潤較高的罕見疾病藥物，而非真正具有醫療價值的藥物。
另一方面，支持者則認為，優先審查憑證計畫是鼓勵藥廠投入罕見疾病藥物開發的有效手段。由於罕見疾病患者人數較少，藥廠通常缺乏開發相關藥物的經濟誘因。優先審查憑證計畫提供了一種額外的激勵機制，促使藥廠願意承擔開發罕見疾病藥物的風險。
未來的展望與挑戰
隨著醫療技術的快速發展，罕見疾病藥物的開發日益受到重視。優先審查憑證計畫作為一種鼓勵創新的工具，其作用和影響需要持續評估和調整。FDA 需要在促進創新和確保公共衛生之間取得平衡，提高計畫的透明度和問責性，確保資源的合理分配，並避免計畫被濫用。
Doggett 議員的批評反映了公眾對於藥品開發激勵機制的關注。未來，FDA 或許需要重新審視優先審查憑證計畫的設計和執行，並與國會、學術界和產業代表進行更廣泛的討論，共同尋找更有效的解決方案，以促進罕見疾病藥物的開發，並確保患者能夠及時獲得所需的治療。
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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: February 4, 2026