約翰·霍普金斯大學外科醫生兼健康政策研究員馬丁·馬卡里 (Marty Makary) 正在倡導對美國食品藥品監督管理局 (FDA) 的處方藥使用者付費法案 (Prescription Drug User Fee Act, PDUFA) 進行重大改革，他主張採用一種「美國優先」的模式，旨在降低美國消費者的藥品價格，並確保美國在藥品創新方面的領導地位。隨著 PDUFA 即將在 2027 年重新授權，馬卡里的提議引發了關於藥品定價、創新激勵以及 FDA 資金來源的激烈辯論。

PDUFA 的現狀與挑戰

PDUFA 於 1992 年首次頒布，允許 FDA 向藥品製造商收取費用，以加速新藥的審查流程。這些費用被用於資助 FDA 的藥品審查部門，使其能夠更快地批准新藥上市。PDUFA 被廣泛認為是成功的，它顯著縮短了藥品審查時間，並促進了新藥的開發。然而，批評者認為，PDUFA 也可能導致 FDA 對製藥公司過於寬容，並可能影響其監管決策的獨立性。

此外，美國的藥品價格遠高於其他發達國家，這已成為一個日益嚴重的問題。許多人認為，PDUFA 的現行結構在一定程度上助長了這一現象，因為它允許製藥公司將使用者付費成本轉嫁給消費者。

馬卡里的「美國優先」方案

馬卡里提出的「美國優先」方案旨在解決上述問題。該方案的核心是根據藥品在美國的銷售額來確定使用者付費的金額。換句話說，如果一種藥品在美國的銷售額很高，那麼製藥公司就需要支付更高的使用者付費。相反，如果一種藥品在美國的銷售額很低，那麼製藥公司就可以支付較低的使用者付費。

馬卡里認為，這種結構將有助於降低美國的藥品價格。由於製藥公司需要根據其在美國的銷售額支付使用者付費，因此它們將更有動力降低藥品價格，以提高其在美國市場的競爭力。此外，馬卡里認為，這種結構將鼓勵製藥公司將更多資源投入到針對美國患者的藥物研發中。

馬卡里還建議，FDA 應更加透明地披露其與製藥公司的互動，並加強對藥品安全性的監管。他認為，這些措施將有助於恢復公眾對 FDA 的信任，並確保藥品審查過程的公正性。

爭議與反對意見

馬卡里的提議引發了製藥行業的強烈反對。製藥公司認為，這種「美國優先」的結構將損害創新，並導致新藥開發的減少。他們聲稱，如果它們需要根據其在美國的銷售額支付使用者付費，它們將減少對美國市場的投資，並將更多資源轉移到其他國家。

此外，一些專家擔心，馬卡里的提議可能會導致 FDA 的資金來源不穩定。如果一種藥品在美國的銷售額意外下降，那麼 FDA 的收入也將隨之減少。這可能會影響 FDA 的藥品審查能力，並導致新藥上市的延遲。

其他可能的改革方案

除了馬卡里的提議外，還有其他一些可能的 PDUFA 改革方案。一些人建議，FDA 應增加對學名藥的審查力度，以促進學名藥的上市，並降低藥品價格。另一些人則建議，FDA 應加強與其他國家監管機構的合作，以避免重複審查，並加快新藥的全球上市。還有一些人呼籲對藥品定價機制進行更根本的改革。他們認為，美國應效仿其他發達國家，實行藥品價格管制，以降低藥品價格，並確保患者能夠獲得所需的藥物。

數據與事實佐證

根據美國政府問責署 (GAO) 的一份報告，美國的處方藥價格平均是其他發達國家的 2.5 倍。這意味著，美國患者需要為相同的藥物支付比其他國家患者更高的價格。

此外，根據凱撒家庭基金會 (Kaiser Family Foundation) 的一項調查，約有四分之一的美國成年人表示，他們難以負擔處方藥的費用。這表明，高昂的藥品價格已經成為美國的一個嚴重的社會問題。

PDUFA 的實施確實顯著縮短了新藥審查時間。在 PDUFA 實施之前，FDA 審查一種新藥平均需要 30 個月。而在 PDUFA 實施之後，審查時間縮短至平均 12 個月。

然而，也有研究表明，PDUFA 的實施可能導致 FDA 對製藥公司過於寬容。一項發表在《美國醫學會雜誌》(JAMA) 上的研究發現，與沒有支付使用者付費的藥品相比，支付了使用者付費的藥品更有可能獲得 FDA 的批准。

整體性總結與研判

馬卡里的「美國優先」使用者付費結構提議，反映了美國社會對高藥價和藥品創新之間平衡的日益關注。儘管該提議旨在降低美國消費者的藥品價格並鼓勵針對美國市場的藥物研發，但它也面臨著來自製藥行業的強烈反對，以及對其可能影響 FDA 資金穩定性和創新激勵的擔憂。

在 PDUFA 重新授權談判中，需要仔細權衡各種改革方案的優缺點，並考慮其對藥品價格、創新、患者可及性和 FDA 監管能力的多重影響。一個可行的方案可能需要在「美國優先」的原則、確保 FDA 資金充足以及維持創新激勵之間尋求平衡。

最終，PDUFA 的改革方向將取決於政治意願、利益相關者的博弈以及對未來藥品市場發展趨勢的預判。無論最終採取何種方案，都應以確保患者能夠獲得可負擔的、安全有效的藥物為首要目標。

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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: November 19, 2025