美國食品藥物管理局 (FDA) 近日宣布了首批獲得優先審查憑證 (Priority Review Voucher, PRV) 的九位獲獎者。這項計畫旨在鼓勵藥廠開發針對被忽視的熱帶疾病 (Neglected Tropical Diseases, NTDs) 的新藥，以及針對罕見兒科疾病 (Rare Pediatric Diseases, RPDs) 的治療方法。優先審查憑證賦予藥廠加速其產品審查流程的權利，這對於藥廠而言具有相當大的經濟價值，因為它可以顯著縮短藥品上市的時間，從而增加營收。## 優先審查憑證計畫的背景與目的

優先審查憑證計畫並非新創，而是 FDA 為了解決特定公共衛生挑戰而設立的激勵機制。其核心理念是：

透過提供經濟誘因，鼓勵藥廠投入資源開發針對市場吸引力較低，但對公共衛生至關重要的藥物。

該計畫主要分為兩大類：

熱帶疾病優先審查憑證 (Tropical Disease PRV)：

鼓勵藥廠開發治療被世界衛生組織 (WHO) 認定的熱帶疾病的新藥。這些疾病通常影響貧困人口，缺乏足夠的市場驅動力。

罕見兒科疾病優先審查憑證 (Rare Pediatric Disease PRV)：

鼓勵藥廠開發治療罕見兒科疾病的藥物。由於患者人數少，開發這些藥物的經濟風險較高。

獲得優先審查憑證的藥廠可以選擇自行使用該憑證，加速其另一項產品的審查流程，或者將其出售給其他藥廠。這種可轉讓性使得 PRV 的價值得以體現，並創造了一個活躍的市場。

首批獲獎者及其意義

FDA 此次公布的首批九位獲獎者，代表了該計畫的一個重要里程碑。這些藥廠透過其在熱帶疾病和罕見兒科疾病領域的創新，成功獲得了 PRV。雖然 FDA 並未公布具體的獲獎藥品名稱，但可以推測這些藥品在治療相關疾病方面取得了顯著的進展。

這些獲獎者不僅證明了 PRV 計畫的有效性，也激勵了其他藥廠投入更多資源開發針對這些被忽視疾病的藥物。這對於改善全球公共衛生，特別是對於生活在貧困地區的兒童，具有深遠的意義。

優先審查憑證的價值與市場

優先審查憑證的價值取決於多種因素，包括市場對加速審查藥物的預期銷售額、競爭格局以及藥廠的財務狀況。過去的 PRV 交易價格差異很大，從數千萬美元到超過一億美元不等。

例如，2015 年，賽諾菲 (Sanofi) 以 6750 萬美元的價格從 BioMarin Pharmaceutical 購買了一個罕見兒科疾病優先審查憑證。2014 年，艾伯維 (AbbVie) 則以 3.5 億美元的天價從 United Therapeutics 購買了一個憑證。這些交易凸顯了 PRV 在藥品開發領域的巨大價值。

PRV 的價值不僅僅體現在金錢上，更重要的是它所帶來的時間優勢。加速審查流程可以使藥廠提前將產品推向市場，從而獲得更大的市場份額和更高的利潤。對於某些藥物，特別是那些針對嚴重疾病的藥物，提前上市還可以挽救生命，改善患者的生活品質。

優先審查憑證計畫的爭議與挑戰

儘管優先審查憑證計畫在鼓勵藥物開發方面取得了成功，但也存在一些爭議和挑戰。

成本效益問題：

一些批評者認為，PRV 計畫的成本過高，並且可能導致藥品價格上漲。他們認為，藥廠可能會將購買 PRV 的成本轉嫁給患者，從而加劇藥品的可負擔性問題。

目標疾病的選擇：

有人質疑 PRV 計畫所針對的疾病是否是最需要關注的。他們認為，應該根據疾病的嚴重程度和影響範圍，更科學地選擇目標疾病。

濫用風險：

存在藥廠利用 PRV 計畫開發利潤豐厚但不一定具有重大公共衛生價值的藥物的風險。例如，一些藥廠可能會利用 PRV 開發針對罕見疾病的「孤兒藥」，這些藥物往往價格昂貴，但患者人數有限。

此外，PRV 計畫的可持續性也是一個挑戰。由於 PRV 的數量有限，其價值可能會隨著時間的推移而下降。為了確保 PRV 計畫的長期有效性，需要不斷評估和調整其設計。

對未來發展的展望

優先審查憑證計畫作為一種創新的激勵機制，在鼓勵藥物開發方面發揮了重要作用。隨著全球公共衛生挑戰的日益嚴峻，PRV 計畫的重要性將更加凸顯。

為了進一步提高 PRV 計畫的有效性，可以考慮以下措施：

擴大目標疾病範圍：

將 PRV 計畫擴展到更多具有重大公共衛生價值的疾病，例如抗生素耐藥性感染和新興傳染病。

加強監管：

加強對 PRV 使用的監管，確保其用於開發真正具有創新性和公共衛生價值的藥物。

提高透明度：

提高 PRV 交易的透明度，以便更好地評估其價值和影響。

國際合作：

加強國際合作，共同推動 PRV 計畫的發展，促進全球藥物開發。

結論與研判

FDA 宣布首批優先審查憑證獲獎者，標誌著該計畫在鼓勵藥廠開發針對被忽視疾病的藥物方面取得了顯著進展。優先審查憑證作為一種市場驅動的激勵機制，能夠有效地引導資源流向那些市場吸引力較低但對公共衛生至關重要的領域。

儘管 PRV 計畫存在一些爭議和挑戰，但其總體效益是顯著的。透過不斷完善和調整，PRV 計畫有望在未來繼續發揮重要作用，促進全球藥物開發，改善患者的生活品質。

然而，需要注意的是，PRV 計畫並非萬能。它只是解決藥物開發挑戰的眾多工具之一。為了實現真正的公共衛生目標，還需要採取其他措施，例如加強基礎研究、改善醫療保健系統以及解決藥品的可負擔性問題。

總體而言，優先審查憑證計畫是一個值得肯定的創新，它為解決全球公共衛生挑戰提供了一個有益的思路。隨著時間的推移，我們有理由相信，PRV 計畫將在促進藥物開發和改善人類健康方面發揮越來越重要的作用。

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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: October 16, 2025