慢性自發性蕁麻疹治療的重大突破

2025年9月30日，諾華（Novartis）宣布，其口服藥物 Rhapsido®（remibrutinib）已獲得美國食品藥物管理局（FDA）的核准，用於治療對 H1 抗組織胺藥物反應不佳的成人慢性自發性蕁麻疹（CSU）。此項核准標誌著 CSU 治療領域的一個重要里程碑，Rhapsido® 成為首個也是唯一一個獲 FDA 核准的口服、靶向性 Bruton 酪胺酸激酶抑制劑（BTKi），為廣大 CSU 患者帶來了新的希望。

什麼是慢性自發性蕁麻疹 (CSU)？

慢性自發性蕁麻疹（CSU），舊稱慢性特發性蕁麻疹（CIU），是一種以反覆出現的蕁麻疹（風疹塊）、血管性水腫或兩者兼有為特徵的皮膚疾病，且症狀持續六週或更長時間，而沒有明確的誘發因素。據估計，美國約有 170 萬人患有 CSU，其中超過一半的患者即使接受了越來越高劑量的抗組織胺藥物，症狀仍然無法得到有效控制。CSU 會嚴重影響患者的生活品質，導致難以忍受的搔癢、睡眠障礙、焦慮和憂鬱等問題。

Rhapsido® (remibrutinib) 的作用機制

Rhapsido®（remibrutinib）是一種口服的 Bruton 酪胺酸激酶（BTK）抑制劑。BTK 是一種在免疫細胞（包括肥大細胞和嗜鹼性球）訊號傳導中起關鍵作用的酶。在 CSU 中，肥大細胞的活化和組織胺等發炎介質的釋放是導致蕁麻疹和搔癢的主要原因。Remibrutinib 通過抑制 BTK，可以阻斷這些細胞的活化，從而減少組織胺和其他促炎介質的釋放，達到緩解 CSU 症狀的效果。

Rhapsido® 的臨床試驗數據

Rhapsido® 的 FDA 核准是基於兩項關鍵的 III 期臨床試驗 REMIX-1 和 REMIX-2 的數據。這兩項試驗都是多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照試驗，旨在評估 remibrutinib (25mg 每日兩次) 作為對 H1 抗組織胺反應不佳的 CSU 患者的附加治療的療效和安全性。

試驗結果顯示，與安慰劑組相比，remibrutinib 組的患者在 CSU 症狀方面表現出顯著且快速的改善。具體而言，remibrutinib 組的患者在治療後的前兩週內，蕁麻疹活動評分（UAS7）顯著降低，且這種改善持續長達 52 週。一項對 REMIX 研究的事後分析顯示，使用 remibrutinib 治療的患者早在第一週就觀察到 CSU 症狀的顯著改善。接近 12% 的患者在第一週達到良好控制或完全緩解，而安慰劑組僅為 0.7%。到第二週，remibrutinib 組的比例上升至 31.5%，而安慰劑組僅為 4.2%。到第 52 週，35.1% 的受試者達到完全改善。從安慰劑轉為 remibrutinib 的患者在第 52 週也達到了相似的改善程度。

此外，系統性回顧和統合分析顯示，remibrutinib 在難治性 CSU 中顯示出快速的症狀改善，且具有可接受的安全性，並且是抗組織胺難治性 CSU 的有希望的口服選擇。

安全性方面，臨床試驗數據顯示，remibrutinib 具有良好的耐受性，不良事件的發生率與安慰劑組相似。最常見的不良反應包括頭痛、鼻咽炎和上呼吸道感染。值得注意的是，Rhapsido® 不需要注射或實驗室監測，這也增加了患者使用的便利性。

Rhapsido® 的優勢與潛在影響

Rhapsido® 的核准為 CSU 患者提供了一種新的、更方便的治療選擇，具有以下優勢：

口服給藥：

Rhapsido® 是一種口服藥物，無需注射，提高了患者的便利性和依從性。

靶向性作用機制：

Rhapsido® 通過靶向 BTK，直接抑制肥大細胞的活化，從而更有效地控制 CSU 症狀。

快速起效：

臨床試驗數據顯示，Rhapsido® 在治療後的前兩週內即可顯著改善 CSU 症狀。

良好的耐受性：

Rhapsido® 具有良好的耐受性，不良事件的發生率與安慰劑組相似。

Rhapsido® 的上市預計將對 CSU 治療產生重大影響。對於那些對傳統抗組織胺藥物反應不佳的患者，Rhapsido® 提供了一種新的、更有效的治療選擇，有助於改善他們的生活品質。

其他適應症的開發

除了 CSU，諾華還在開發 remibrutinib 用於治療其他免疫相關疾病，包括慢性誘發性蕁麻疹（CIndU）、化膿性汗腺炎（HS）和食物過敏。這些研究的進展有望進一步擴大 remibrutinib 的臨床應用範圍。

注意事項

雖然臨床數據顯示 remibrutinib 具有良好的安全性，但對於肝功能不全的患者，仍需謹慎使用。Adam Friedman 醫生指出，對於肝功能不全的患者，可能需要進行一些考量。此外，目前尚無關於 remibrutinib 在懷孕和哺乳期婦女中使用的數據，因此在這類人群中使用需謹慎。

總結與研判

諾華 Rhapsido®（remibrutinib）獲得 FDA 核准，是 CSU 治療領域的一項重大突破。作為首個也是唯一一個獲 FDA 核准的口服、靶向性 BTKi，Rhapsido® 為對傳統抗組織胺藥物反應不佳的 CSU 患者提供了一種新的、更方便、更有效的治療選擇。臨床試驗數據顯示，Rhapsido® 具有快速起效、持續改善症狀和良好的耐受性等優勢。隨著 Rhapsido® 的上市，預計將對 CSU 治療產生重大影響，並有助於改善患者的生活品質。此外，remibrutinib 在其他免疫相關疾病中的開發也值得期待。儘管如此，對於特定患者群體（如肝功能不全患者和孕婦）的使用仍需謹慎。總體而言，Rhapsido® 的核准標誌著 CSU 治療進入了一個新紀元，為廣大患者帶來了新的希望。

Newsflash | Powered by GeneOnline AI
For any suggestion and feedback, please contact us.
原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: October 1, 2025