香港城市大學（CityUHK）的研究團隊近日宣布，他們成功開發出一項創新的「DNA手術」技術，有望為治療肝臟和心血管遺傳疾病帶來突破性的進展。這項技術利用精準的基因編輯方法，能夠在DNA層面修復缺陷基因，為患者提供更有效且副作用更小的治療方案。

傳統基因編輯技術的局限性

傳統的基因編輯技術，例如CRISPR-Cas9，雖然在基因治療領域取得了顯著的進展，但仍然存在一些局限性。其中一個主要問題是其脫靶效應，即編輯工具可能會在非目標位置產生意外的基因編輯，導致潛在的副作用。此外，CRISPR-Cas9系統的遞送效率也是一個挑戰，特別是在治療肝臟和心血管等複雜器官的疾病時，如何將編輯工具有效地送到目標細胞仍然是一個難題。

CityUHK的創新「DNA手術」技術

為了克服傳統基因編輯技術的局限性，CityUHK的研究團隊開發了一種更精準、更安全的「DNA手術」技術。這項技術的核心在於使用一種新型的基因編輯酶，這種酶具有更高的特異性和精確性，能夠更準確地識別和修復缺陷基因，從而降低脫靶效應的風險。

具體來說，這項技術利用工程化的DNA修復酶，針對特定的基因突變位點進行精準切割和修復。與傳統的CRISPR-Cas9系統相比，這種新型酶的體積更小，更容易遞送到目標細胞，並且具有更高的編輯效率。研究團隊還開發了一種創新的遞送系統，利用奈米顆粒將基因編輯工具包裹起來，使其能夠更有效地穿透細胞膜，到達細胞核，從而提高基因編輯的成功率。

針對肝臟及心血管遺傳疾病的潛力

這項「DNA手術」技術在治療肝臟和心血管遺傳疾病方面具有巨大的潛力。肝臟和心血管疾病是全球範圍內的主要健康問題，許多疾病都與基因缺陷有關。例如，家族性高膽固醇血症是一種常見的心血管遺傳疾病，患者由於基因突變導致低密度脂蛋白（LDL）受體功能異常，從而引起血液中膽固醇水平升高，增加患心臟病和中風的風險。

CityUHK的研究團隊利用這項「DNA手術」技術，成功在實驗室中修復了家族性高膽固醇血症患者的細胞中的缺陷基因，使其能夠正常表達LDL受體，降低膽固醇水平。此外，他們還在動物模型中進行了實驗，結果顯示，經過「DNA手術」治療後，動物的膽固醇水平顯著降低，心血管功能得到改善。

除了家族性高膽固醇血症，這項技術還有望用於治療其他肝臟和心血管遺傳疾病，例如血友病、囊性纖維化等。血友病是一種由於凝血因子基因突變引起的出血性疾病，患者需要長期接受凝血因子替代治療。而囊性纖維化是一種影響肺部和消化系統的遺傳疾病，患者需要長期接受藥物治療和物理治療。通過「DNA手術」技術，有望從根本上修復這些疾病的缺陷基因，為患者提供更有效的治療方案。

臨床應用前景及挑戰

儘管這項「DNA手術」技術在實驗室和動物模型中取得了令人鼓舞的成果，但要真正應用於臨床治療，仍然面臨著一些挑戰。

首先，需要進一步評估這項技術的安全性。雖然研究團隊已經採取了多種措施來降低脫靶效應的風險，但仍然需要進行更嚴格的臨床試驗，以確保這項技術不會對患者產生不良影響。

其次，需要優化遞送系統，提高基因編輯工具的遞送效率。目前，這項技術的遞送效率仍然有待提高，特別是在治療複雜器官的疾病時，如何將編輯工具有效地送到目標細胞仍然是一個難題。

第三，需要制定完善的倫理規範。基因編輯技術涉及對人類基因組的修改，涉及到倫理、法律和社會等多個層面的問題。因此，需要制定完善的倫理規範，確保這項技術的應用符合倫理原則，不會被濫用。

整體性總結與研判

CityUHK開發的「DNA手術」技術，代表了基因編輯領域的一項重大突破。它克服了傳統基因編輯技術的一些局限性，具有更高的精確性和安全性，有望為治療肝臟和心血管遺傳疾病帶來新的希望。

儘管這項技術仍然面臨著一些挑戰，但其潛力是巨大的。隨著技術的不斷完善和臨床試驗的推進，相信在不久的將來，這項「DNA手術」技術將能夠真正應用於臨床治療，為廣大患者帶來福音。

然而，在樂觀看待這項技術的同時，我們也需要保持警惕。基因編輯技術是一把雙刃劍，既可以用於治療疾病，也可能被用於其他目的。因此，需要加強對基因編輯技術的監管，確保其應用符合倫理原則，不會對人類社會產生負面影響。

總而言之，CityUHK的「DNA手術」技術是一項具有里程碑意義的創新，它為基因治療領域開闢了新的方向，有望為治療肝臟和心血管遺傳疾病帶來革命性的改變。我們期待這項技術能夠早日應用於臨床，為患者帶來健康和希望。

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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: September 30, 2025