NurOwn：燃起希望的火苗，還是曇花一現？
肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS），俗稱漸凍人症，是一種致命的神經退行性疾病，患者通常在確診後三年至五年內死亡。目前尚無有效療法能治癒或阻止ALS的進展，僅有少數藥物能稍微延緩病程。因此，任何潛在的新療法都備受關注，BrainStorm Cell Therapeutics研發的細胞療法NurOwn®（debamestrocel）便是其中之一。近期，部分接受過NurOwn治療的ALS病患向美國食品藥物管理局（FDA）提交聯名請願書，要求FDA重新考慮NurOwn的上市申請，並引用了令人振奮的擴大使用計畫（EAP）的存活數據。根據BrainStorm公布的數據，參與EAP的10名ALS患者中，有9位在症狀出現後存活超過五年，其中6位甚至存活超過七年。相較於ALS患者普遍的預後，這項數據顯得格外突出。一般認為，僅有約10%的ALS患者能在確診後存活五年。
EAP數據的希望與局限
儘管EAP數據看似帶來一線希望，但仍需謹慎看待。EAP並非嚴格的臨床試驗，缺乏對照組，樣本量也極小，僅有10人。因此，這些數據的有效性和可推廣性受到質疑。單憑EAP數據不足以證明NurOwn的療效，更無法確立其與患者長期存活的因果關係。請願書中提到的「100%五年存活率」也容易造成誤導，畢竟這僅基於10名患者的數據。
NurOwn臨床試驗的波折
事實上，NurOwn的3期臨床試驗未能達到主要終點，即未能顯著減緩ALS的疾病進展速度。儘管BrainStorm強調了亞組分析的結果，指出在特定患者群體中觀察到疾病進展減緩的趨勢，但這些結果並未達到統計學上的顯著性。FDA也對這些事後分析的可靠性表示擔憂，並指出缺乏證據支持NurOwn的有效性。2023年9月，FDA顧問委員會以17比1的壓倒性票數，否決了NurOwn的上市申請。
病患的呼聲與FDA的兩難
面對絕症的威脅，ALS患者渴望任何可能的治療方案，即使療效尚未得到證實。他們認為，即使NurOwn的療效存在不確定性，也應讓患者有權選擇使用。這也反映了在藥物審批過程中，科學證據與患者需求之間的矛盾。FDA必須在確保藥物安全性和有效性的同時，也要考慮患者的迫切需求。
未來的方向
BrainStorm計畫進行新的3b期臨床試驗，以進一步驗證NurOwn的療效和安全性。同時，ALS患者的請願也促使FDA重新審視NurOwn的數據。這場爭論凸顯了ALS治療領域的挑戰和希望。我們期待未來的研究能帶來更明確的答案，為ALS患者帶來更有效的治療方案。
總體觀點與看法
NurOwn的案例凸顯了在面對致命疾病時，科學證據、患者需求和監管機構之間的複雜關係。雖然EAP數據提供了一絲希望，但其局限性不容忽視。在缺乏更強有力證據的情況下，過度樂觀是不明智的。BrainStorm需要在新的臨床試驗中提供更具說服力的數據，才能證明NurOwn的真正價值。同時，FDA也需要在嚴謹的科學評估和患者的迫切需求之間找到平衡點。對於ALS患者而言，持續關注科學進展，積極參與臨床試驗，才是應對疾病的最佳策略。
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原始資料來源:GO-AI-7號機 Tue, 08 Jul 2025
