人工智慧（AI）正快速滲透醫療保健領域，藥物警戒（PV）——藥物上市後安全性監測——也不例外。美國食品藥物管理局（FDA）發布了多項指引草案，闡明其對 AI 應用於藥物開發和生命週期管理的看法，其中藥物警戒是關鍵領域之一。本文將深入探討 FDA 對 AI 應用於藥物警戒的指導方針，並分析其對產業的影響。
FDA 的關注重點：效率、科學價值與人類監督
FDA 的主要目標是利用 AI 提升藥物警戒的效率和科學價值，尤其是在處理和評估個別案例安全性報告（ICSRs）方面。FDA 每年收到近兩百萬份來自產業的 ICSR 報告，以及數十萬份來自公眾的直接報告，數量龐大且逐年增加。這些報告是藥物安全信號的早期預警系統，尤其針對罕見不良事件。
FDA 認為，專家時間應集中於具有公共衛生影響的複雜任務，而非從 ICSR 中提取和整理資訊，特別是那些主要包含在非結構化敘述文本中的重要臨床資訊。因此，FDA 的研發活動集中在應用 AI 自動化提取 ICSR 中的關鍵特徵，例如藥物、不良事件、時間關係和替代解釋，以輔助因果關係評估。
儘管 FDA 在自然語言處理（NLP）和機器學習（ML）方面取得了一些進展，例如開發用於特定案例定義的臨床特徵提取和 ML 分類算法，以及用於提取時間資訊的 NLP 工具，但目前的 AI 算法性能尚未達到完全自動化的水平。FDA 強調「人在迴路中」的重要性，即人類專家需要審查 AI 算法的輸出，以確保不遺漏真正的藥物不良反應，也不提交「非不良反應」。
FDA 的 AI 指引草案：基於風險的可信度評估框架
2025 年 1 月，FDA 發布了「使用人工智慧支持藥物和生物製品監管決策的考量」指引草案，提出了一個基於風險的可信度評估框架，用於評估 AI 模型的可靠性。此框架適用於 AI 模型產生用於支持藥物安全、有效性或質量相關監管決策的資訊或數據的情況，涵蓋藥物和生物製品的整個產品生命週期。
該框架包含四個步驟：
1. 定義 AI 模型的預期用途（COU）。
2. 評估與 COU 相關的風險。
3. 根據風險等級，評估 AI 模型的可信度。
4. 制定計劃以建立 AI 模型輸出在 COU 中的可信度。
FDA 鼓勵申辦方及其他相關方及早與 FDA 溝通，討論其 AI 模型開發和使用計劃，以便根據模型風險和 COU 建立適當的可信度評估活動，並及早發現和減輕潛在挑戰。
挑戰與機遇並存
雖然 AI 在藥物警戒中具有巨大潛力，但也面臨一些挑戰：
數據質量和偏差：
訓練 AI 模型的數據集的質量、大小和代表性各不相同，可能引入偏差並引發對 AI 驅動結果可靠性的質疑。
模型透明度：
AI 模型非常複雜，理解其開發方式和得出結論的方式可能很困難，因此需要在提交文件中體現方法的透明度。
數據漂移：
當引入新的數據輸入並且這些輸入與訓練模型的數據不同時，某些 AI 模型的性能可能會發生變化。
生命週期維護：
需要一套計劃活動來確保模型的性能，稱為生命週期維護。
總結與展望
FDA 的 AI 指引草案為 AI 在藥物警戒中的應用提供了重要的指導框架。儘管 AI 技術尚未完全成熟，但其在提高藥物警戒效率和科學價值方面的潛力不容忽視。隨著 AI 技術的發展和相關法規的完善，AI 將在藥物警戒中扮演越來越重要的角色，最終保障患者安全。未來，AI 與人類專家的協同合作將成為藥物警戒的新常態，在「人在迴路中」的模式下，AI 將更好地輔助人類專家，提升藥物安全監測的效率和準確性。
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原始資料來源:GO-AI-7號機 Tue, 01 Jul 2025
