2024 年是生物製藥產業經歷轉型的一年。市場修正導致估值下降，融資管道穩定，但仍低於疫情前的水準。藥品定價法規（如《降低通膨法案》）的影響力將逐漸浮現，並受到美國總統大選的選情影響。儘管存在這些挑戰，生技製藥的創新仍然蓬勃發展，在基因編輯、人工智慧驅動的藥物發現和放射性藥物方面取得突破。值得注意的是，2024 年第三季前 20 大的生技製藥公司總市值成長 2%，從 4.2 兆美元增至 4.3 兆美元。
本報導將深入探討並節選來自本站、研究機構與各大新聞媒體的內容，進行趨勢彙整分析，找出對生技製藥產業的潛在影響、重大突破與挑戰，同時探討影響產業的重大法規變化與政策決定。
1. GLP-1 藥物的擴展應用
GLP-1 受體促進劑（GLP-1 receptor agonists），如 Semaglutide 和 Tirzepatide，在糖尿病與肥胖等適應症之外的應用逐漸受到關注。使用 Semaglutide 為有效成分的商品，包括用於糖尿病的 Ozempic 和用於減肥的 Wegovy，於 2024 年 3 月獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批准，用於降低肥胖患者的心血管疾病風險，適應症的拓展使 GLP-1 受體促進劑成為生物製藥行業的兵家必爭之地。對於體重管理與相關慢性代謝疾病的治療新選擇逐漸問世，可能會對醫療保健系統產生深遠的影響。目前，正在進行的研究包括腎臟疾病、焦慮、憂鬱以及藥物濫用等應用。
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福泰製藥（Vertex Pharmaceuticals）的 CRISPR 基因編輯藥物 Casgevy 達成歷史性里程碑，成為第一個獲得 FDA 批准 的 CRISPR 基因編輯療法。這種突破性的療法用於治療鐮狀細胞病和地中海貧血病。Casgevy 成功推動了對 CRISPR 技術的進一步投資和研究，並對各種疾病領域產生影響。值得一提的是，《時代雜誌》甚至將 Casgevy 評為 2024 年最佳發明之一。僅管如此，此療法的普及過程仍面臨不少挑戰，包括製造複雜性、保險核准延遲以及患者準備過程的繁瑣。此外，治療過程涉及化療與長時間住院，使得部分患者對接受該療法仍抱持觀望。
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2024 年諾貝爾化學獎授予美國生物化學家 David Baker，以及英國人工智慧公司 DeepMind 的 Demis Hassabis 與 John M. Jumper，肯定他們在蛋白質設計和結構預測方面的傑出貢獻。David Baker 運用計算生物學方法，成功設計出新型的蛋白質，這些蛋白質不同於自然界已知的任何蛋白質，為藥物、疫苗、奈米材料和微型感測器的開發提供新方向。同時，Demis Hassabis 與 John M. Jumper 帶領的 DeepMind 團隊開發出 AlphaFold2 人工智慧模型，能夠準確預測蛋白質的三維結構。截至目前，該模型已成功預測約 2 億種蛋白質結構，對生醫研究產生深遠影響，不僅推動新藥物與疫苗的研發，也促進環境保護的發展，例如設計能夠分解塑膠的 PETase 酵素等。
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抗體藥物複合體（ADC）將單株抗體與強效小分子藥物結合，成為 2024 年的主要投資領域之一。這些標靶藥物用於治療各種癌症，其中幾種 ADC 已經獲得批准，還有更多正在開發中。業界對於 ADC 的興趣日益增長，反映出該行業期望開發出更精確、更有效的癌症治療方法。Seagen 開發多款用於治療血液腫瘤和實體腫瘤的 ADC 藥物，如 Adcetris 和 Padcev，市場佔有率領先。羅氏開發用於治療乳腺癌的 Kadcyla，該藥物在全球市場中佔據重要地位。輝瑞通過收購和研發，在 ADC 領域積極擴展，開發多款針對不同癌症的 ADC 藥物。阿斯特捷利康（AZ）與第一三共（Daiichi Sankyo）合作開發 Enhertu，用於治療乳腺癌和非小細胞肺癌，市場影響力顯著。吉利德科學（Gilead Sciences）開發的 Trodelvy，用於治療轉移性乳腺癌，市場佔有率逐步提升。
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Amylyx Pharmaceuticals 因其批准的治療肌萎縮側索硬化症 (ALS) 的藥物 RELYVRIO 未能通過驗證性試驗而面臨重大挫折。為此，該公司將該藥物從市場上撤回，同時繼續探索其他適應症的潛力。這一事件凸顯了藥物開發固有的挑戰和不確定性以及適應意外結果的重要性。
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今年美國爆發大規模乳牛感染禽流感病毒案例，病毒學和公共衛生界密切監測北美乳牛禽流感疫情。美國疾病管制與預防中心（CDC）從五月開始追蹤廢水中的病毒，並建議所有接觸過感染牛隻的農場工人進行篩檢，無論是否有症狀。雖然大多數人類病例看起來很輕微，但研究人員仍然保持警惕，持續追蹤病毒在人類之間傳播的突變風險。
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2024 年盧安達首次爆發馬堡病毒（Marburg viruses），對公共衛生造成重大威脅，目前尚無針對這種致命疾病的疫苗或治療方法，因此盧安達政府與薩賓疫苗研究所（Sabin Vaccine Institute）合作，替醫療人員和其他高風險成年人接種了實驗性疫苗，作為第二期臨床試驗的一部分，實驗性單株抗體的研究也正在進行中。所幸臺灣目前尚無馬堡病毒的案例。
8. 放射性藥物市場的成長
放射性藥物市場經歷了顯著成長，預計從 2024 年到 2032 年每年將成長 10%。這種擴張是由於放射性藥物在癌症和其他疾病的診斷影像和標靶治療中的使用越來越多而推動的。新型放射性藥物的開發和成像技術的進步都是促成此成長的原因。必治妥施貴寶（Bristol Myers Squibb）於 2023 年底宣布以 41 億美元收購 RayzeBio。諾華公司（Novartis）以 10 億美元收購了 Mariana Oncology，而阿斯特捷利康（AstraZeneca）則以 20 億美元收購了 Fusion Pharmaceuticals。其他放射性製藥公司，如 Ratio Therapeutics 和 Aktis Oncology，與製藥公司建立了重要的合作關係。
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今年發表的研究增加了越來越多的證據顯示帶狀皰疹疫苗可以保護人們在未來免於失智症。研究表明，事先接種破傷風、白喉和肺炎球菌疫苗也具有保護作用。其他疫苗接種，例如流感疫苗，似乎也可以降低神經退化性疾病的風險。懸而未決的問題是，這些疫苗提供相關保護的機制為何。
10. 法規變化與政策走向
生物製藥產業在 2024 年面臨不斷變化的監管環境。 一些政策決定也影響了產業環境，例如《降低通膨法案》對最成功的醫療保險產品訂定了藥品定價上限，可能會影響製藥公司的收入來源。
美政府也宣布了新的監管目標和措施，包括在藥物開發中使用人工智能 (AI) 以及降低處方藥成本。同時推動美國專利商標局 (USPTO) 發佈有關使用人工智慧的發明權指南，並處理人工智慧與智慧財產權問題。
此外，2024 年總統大選可能會對製藥產業產生重大影響。關鍵議題包括婦女健康、生殖保健，以及治療用植物迷幻藥的合法化。
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2024 年觀察到的主要趨勢之一是人工智慧在整個生物製藥產業鏈中的應用。人工智慧被用來加速藥物開發、改進臨床試驗設計和個人化治療。這種趨勢可能在未來幾年持續下去，顯示人工智慧在藥物開發扮演至關重要的角色。
另一個重要趨勢是對個人化醫療的重視。隨著基因組學和診斷技術的進步，生技製藥公司越來越傾向開發針對不同患者的療法，有望提供更有效的治療效果。
禽流感和馬堡病毒爆發等全球衛生事件也給該產業帶來了挑戰。這些事件凸顯了各界需持續保持警覺、做好準備和全球合作以應對傳染病威脅。
而《降低通膨法案》等藥品定價法規正在給生技製藥公司帶來需要降低成本的壓力。這可能會影響研發預算並阻礙創新。
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