1990 年 09 月 14 日，一位四歲的小女孩在美國國家衛生研究院醫學中心 (NIH Clinical Center) 完成自體白血球基因轉殖以治療先天性腺核苷去氨酶 (adenosine deaminase) 缺陷，成為全世界首例接受基因治療的患者。

參考文獻：
https://history.nih.gov/exhibits/genetics/sect4.htm