從實驗室裡的演算推導，到邁向臨床試驗的真實藥物，人工智慧（AI）正加速重塑生醫產業的研發模式。日前，基因線上與英矽智能（Insilico Medicine）創辦人兼執行長 Alex Zhavoronkov 進行一場深度對談。Alex Zhavoronkov 分享公司從演算法開發逐步推進至臨床階段的案例，並針對 AI 在「抗衰老與長壽醫療」上的臨床驗證、法規限制與產業現況提出觀察。

告別研發曠日費時，Alex 認為「前臨床」奇點時刻已經降臨

傳統新藥開發常需耗費數年與龐大資金，而 AI 的導入顯著壓縮前期的篩選與設計時程。Alex Zhavoronkov 指出，透過 AI 演算法與驗證流程的結合，從構想至鎖定候選藥物（Developmental Candidate）最快可縮短至 9 到 18 個月。他認為臨床前階段的分子設計效率已大幅提升，但在特定條件下，從提示詞輸入到生成分子雛形的時間雖短，後續仍需經過嚴謹的實驗比對。

儘管早期設計大幅提速，後續的安全性與療效驗證仍受限於實體生物實驗與監管法規。Alex Zhavoronkov 坦言，鎖定候選藥物後，團隊仍需完成細胞與動物實驗、非 GLP 毒理研究，以及長達一年的 GLP 毒性試驗才能進入人體臨床。這顯示 AI 雖然解決化學分子的設計瓶頸，但新藥整體推進速度最終仍取決於臨床驗證與法規審查。「未來五年，AI 將被應用於更多藥物形式（如分子膠、PROTACs、巨環肽及細胞與基因治療）；但能否加速嘉惠患者，法規調適與安全性標準是關鍵所在。」

走過浮誇的夢幻泡沫，從科技狂想回歸生技研發的實證本質

隨著資金與技術湧入 AI 藥物探索領域，市場上也出現許多技術過度預期與宣傳。Alex Zhavoronkov 回顧，早期業界對於「AI 將完全取代化學家」等說法過於樂觀，但臨床經驗證明，傳統藥理學與生醫專業仍是不可或缺的基礎。要將 AI 設計的化合物推進至臨床，團隊必須建立嚴格的品質控管與藥理學驗證標準。

「藥物開發無法僅靠技術宣傳，」Alex Zhavoronkov 表示。目前 Insilico 已提名 30 多個候選藥物，其中 13 項取得新藥臨床試驗許可（IND），並有多項計畫進入臨床一期與二期階段。他認為，AI 當前的實質價值主要在於協助團隊評估具備新穎性（Novelty）的潛在靶点（Novel Targets），藉此擴大探索空間，而非單純降低人力成本。

攻克絕症的迂迴戰術，以疾病治療為踏腳石，佈局抗衰老長遠藍圖

雖然長壽研究為其核心關注領域之一，但目前全球主要藥品監管機構（如 FDA）並未將「衰老」劃定為單一疾病適應症。面對現行法規框架，藥企通常採取分階段策略：優先針對與衰老相關的具體疾病進行臨床開發，取得藥證後，再透過生物標記（Biomarkers）與適應症拓展探討抗衰老的潛在作用機制。

以特發性肺纖維化（IPF）項目為例，該疾病好發於高齡族群且肺功能衰退迅速。Insilico 嘗試從衰老相關機制尋找靶點並開發候選藥物，現已推進至臨床試驗。儘管初步二期臨床數據顯示出一定的肺功能改善趨勢，團隊仍需透過大規模三期臨床進一步證實其確切療效與安全性。Alex Zhavoronkov 指出，探索長壽醫療必須建立在可持續的商業模式上，唯有透過解決具體疾病並取得臨床實證，才能支持長期且高風險的科學研究。

打造生醫領域的「少林寺」，通用語言模型時代下的 AI 專業化

面對通用大語言模型（LLMs）與多模態 AI 的快速發展，Insilico 在技術定位上採取專用化策略。Alex Zhavoronkov 表示，考量到基礎大模型訓練成本高昂且非專為生醫設計，他們選擇利用生醫專業領域的數據與任務機制，對模型的推理與執行能力進行微調與優化。

團隊建構出專用訓練機制，結合多代理人（Multi-agent）架構與開源模型，透過後訓練（Post-training）提升 AI 在靶點識別與化學分子設計上的準確度。他認為，比起追求單一萬能的通用模型，將專用 AI 模組與自動化流程相結合，更有助於實質輔助新藥設計與實驗驗證。

迎戰人類唯一的共同敵人，Alex 投身於長壽醫療的征途

訪談尾聲，Alex Zhavoronkov 分享他對生醫研究價值的看法。他認為人口老齡化帶來的健康負擔是全球共同面臨的長期挑戰，而運用科技工具探索衰老機制與相關疾病治療，是極具社會價值與科學探索意義的領域。

「我們希望能吸引更多專業人才與資源投入衰老生物學與 AI 的跨領域研究，」Alex Zhavoronkov 表示。隨著產業合作擴展與臨床試驗推進，如何將研發收益合理回饋於最前線基礎研究與嚴謹的臨床驗證，將是整體長壽醫療領域能否實現長期永續發展的重點所在。

編輯總結：AI 確實加速前臨床發展，然速率決定瓶頸仍會落在後段的科學實證

本次與 Alex Zhavoronkov 的訪談務實地反映出 AI 新藥研發已從科技狂想回歸生醫實證。從科學角度檢視，採用領域專用模型與多代理人架構，確實能將前臨床候選藥物的探索與設計壓縮至 9 到 18 個月，並協助發掘具新穎性的潛在靶點；然而，計算加速無法跳過實體生物學驗證，新穎靶點在人體內往往伴隨較高的未知代償風險，仍可能受限於長期的 GLP 毒性試驗與三期臨床審查。

此外，在法規未將衰老列為單一適應症的限制下，以特發性肺纖維化等高齡疾病作為臨床切入點雖具商業與法規合理性，但單一器官病變的改善並不與逆轉系統性衰老等價。

整體而言，當前 AI 在臨床前化學分子設計的效率提升已獲證實，但其發掘之新穎靶點的人體最終療效，以及從單一疾病外推至廣泛抗衰老的安全性與可行性，仍待大規模臨床試驗進一步驗證，或是延展至上市後監測的階段。

資料來源：訪談報導。

延伸閱讀：基因線上人物專訪。