全球首度以鹼基編輯的 CAR-T 細胞,以通用型 T 細胞治療白血病

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全球首度以鹼基編輯的 CAR-T 細胞,以通用型 T 細胞治療白血病傳出正向結果。這項突破的治療里程碑是由英國知名大學 University College London(UCL)、兒童醫院 Great Ormond Street Hospital for Children(GOSH)攜手合作的成果。這項新進展首度將於近期舉行的 64 屆美國血液學會年會(American Society of Hematology, ASH)中口頭發表。

13 歲白血病童的新治療契機

接受治療的病人是一位 13 歲白血病童 Alyssa,她於 2021 年診斷確診患有 T 細胞急性淋巴細胞白血病(T-cell acute lymphoblastic leukaemia, T-ALL)。她曾接受目前用於血癌的所有標準治療,包括化療和骨髓移植,但仍然復發,已經沒有下一線的治療選擇。

這樣面臨治療困境的情況下,Alyssa 加入由 University College London、Great Ormond Street Hospital for Children(GOSH)聯合進行臨床試驗 TvT。她接受了由健康人身上取得的通用型(universal)T 細胞,經修飾成為嵌合抗原受體 (chimeric antigen receptor, CAR)細胞後,UCL 團隊再將 CAR-T 細胞進行特殊的鹼基編輯,使其能在 T 細胞不互相攻擊的情況下擊殺癌細胞。

治療 28 天後 Alyssa 病情緩解,並繼續接受第二次骨髓移植以恢復免疫系統,而 UCL、GOSH 團隊也持續追蹤觀察試驗結果。

和傳統 CAR-T 治療有何不同?

較廣為人知的 CAR-T 運作原理,是從病人血液中分離出 T 細胞,並透過體外方式進行基因改造修飾,使其帶有能夠辨識腫瘤、以及擊殺腫瘤的功能效果後,再回輸至病人體內。因此是一項客製化的癌症免疫治療,無法一體適用於所有病人。

相比之下,這項由英國血癌基金會(Blood Cancer UK)資助的改良型 CAR-T 治療方法,主要有兩大修飾關鍵。首先是將取自健康人的 T 細胞去除 CD7 受體,藉此 T 細胞才不會互相辨識與攻擊。除此,T 細胞也去除掉 CD52 受體,這道修飾流程會增強 T 細胞攻擊腫瘤細胞的強度。

這項改良型 CAR-T 治療的臨床試驗已經開始,目前招募 10 名已無其他治療選項的 T 細胞白血病病人,如試驗成果樂觀,團隊也預計將此治療更廣泛應用於其他類型白血病病人。

延伸閱讀:佈局下一代 CAR-T 療法開發!Kite 簽下 Refuge 旗下獨家基因表現平台授權

參考資料:
https://www.eurekalert.org/news-releases/974027

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