2023 年亞洲細胞與基因治療研究與發展大會(Cell & Gene Therapy & Development Congress 2023 Asia)近期在台北晶華酒店盛大展開。會中聚集全球各大細胞與基因治療研發公司與專家學者,針對癌症免疫治療 CAR-T、基因治療應用於罕病與高齡化疾病等主題展開深入討論。
國際間對於細胞與基因治療(Cell and Gene Therapy, CGT)製造需求不斷增加,GenScript 專精基因與蛋白合成,其運用也涉足 CGT 領域。本屆亞洲細胞與基因治療與發展大會中 GenScript 的全球行銷發展經理 Edward Wong Sern Yuen 博士,介紹結合基因細胞治療結合非病毒載體(non-viral vector)、CRISPR 新興技術的趨勢,此外也分享該公司相關服務與產品,致力加速推動研究進展。
基因傳遞技術為 CGT 關鍵製程
近 10 年來美國 FDA 核准超過 20 項細胞與基因治療藥品,尤其以 2017 年第一款 CAR-T 產品 Kymriah 獲准以來,各大藥廠與生技公司佈局相關研發產品線都更加積極。在細胞與基因治療製程中,如何將基因片段精準送至目標組織器官、減少誘發免疫刺激反應,是影響治療效果一大關鍵。
目前基因傳遞技術主要可以分為病毒載體(viral vector)、非病毒載體(non-viral vector),病毒載體比方腺病毒載體(adenovirus vector),其基因轉殖效率高、載體種類也眾多。但是使用上經常遇到產生毒性與免疫反應,以及病毒載體生產製程高成本又耗時。有別於此,Wong 博士介紹利用 CRISPR 的非病毒載體技術優勢。
非病毒載體結合 CRISPR 提升基因治療效率
非病毒載體不需使用 DNA、細胞轉染(transfection)後短時間就能達到可檢測的濃度水平、降低脫靶效應(off-target)、適合進行體內(in vivo)研究。
Wong 博士進一步分享 GenScript 旗下以 IVT 體外轉錄反應(in vitro transcription)產生 mRNA 技術平台,可廣泛用於調節 ZFN、TALEN 和 Cas9 等基因編輯作用。IVT mRNA 的特性是可以在簡化無需細胞的條件下生產製成,且和真核細胞 mRNA 構造有類似的 5’ cap、poly 3’ 端,因此當傳遞至生物體內進行轉譯(translation)過程更穩定也更有效率,降低基因插入(insertion)的風險。臨床應用上,IVT mRNA 能夠用於多樣化的個人化醫療選擇,例如針對癌症病人的 mRNA 特異性疫苗,或罕見疾病的蛋白質替代治療。
Wong 博士介紹利用 CRISPR 基因編輯改造 T 細胞進行基因編輯案例,成功克服病毒載體的使用限制。近年一些研究已經指出 sgRNA 與 Cas9 蛋白結合的基因治療工具和 CRISPR RNA(crRNA)、trans-activating (tracrRNA)相比,基因編輯效率更高。GenScript 的 GenCRISPR 系列產品使用核酸酶 Cas9 蛋白,搭配符合 GMP 生產製造等級的 sgRNA,已證實在 knockout、同源性重組(HDR)基因中的基因編輯精準度較傳統病毒仔體、質體傳遞更佳。
GenScript 助加速台灣細胞治療發展
GenScript 致力提供生技與醫藥研究工具與全面服務。其中,CytoSinct™ 1000 細胞分選平台採用免疫磁性的奈米顆粒技術,這種奈米顆粒具有非毒性的特性並可生物降解,其粒徑為 100 奈米,能夠在 2 小時内高效地分離高達 120X109 個細胞,加快實驗時程,同時確保分離細胞的高純度,高產量,和高存活率。此外,該平台符合 FDA 21 CFR Part 11 法規,確保使用電子簽名時的可靠性,準確性和機密性。
隨著近年台灣的細胞治療法規進展,逐漸帶動產業、臨床上研究與試驗增加,GenScript 作為細胞與基因治療頂尖 CRO 公司,可以提供基因合成到蛋白表達的一站式服務,協助研究人員集中將研究資源投放於 CGT 的功能性測試(functional assay),更快速更安全進行試驗累積成功臨床結果。
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