2014年03月30日《自然生物技術》(Nature Biotechnology) 期刊報導，美國癌症生物學家Daniel Anderson率領MIT團隊，首度利用CRISPR技術對患有遺傳性肝病的小鼠進行基因修飾。只需要進行一次手術，即可逆轉病情。此研究證實CRISPR技術可在活體生物身上，成功治療基因突變引起的遺傳性疾病。

參考文獻
http://news.mit.edu/2014/erasing-genetic-mutation