生物相似藥研發的里程碑：Stelara 生物相似藥無需臨床療效試驗即可申請上市
美國食品藥物管理局（FDA）近日做出一項史無前例的決定，豁免 Stelara（ustekinumab）生物相似藥的臨床療效試驗（CES）要求，允許 Sarfaraz K. Niazi 教授提交的 Stelara 生物相似藥上市申請，無需進行臨床測試。這項突破性的決定預計將生物相似藥的研發成本降低 90% 以上，並將審批時間縮短 70% 以上，使生物藥物更容易為全球患者所用。此舉不僅是生物相似藥研發的重大里程碑，也為其他單株抗體生物相似藥的研發開創了先例，預示著生物製劑的研發和審批流程將迎來根本性的變革。
臨床療效試驗豁免的依據：分析相似性和免疫原性研究已足夠
數十年來，儘管臨床療效試驗從未證明有意義的失敗結果，但它一直是生物相似藥批准的核心（且成本高昂）組成部分。Niazi 教授在提交給 FDA 的多份公民請願書和數十篇同行評審的出版物中，持續主張臨床療效試驗對生物相似藥評估沒有科學價值，因為分析相似性和免疫原性研究已足以確認生物相似性。FDA 最終接受了這一基於證據的觀點轉變，標誌著現代藥物開發的歷史性轉折點。
成本降低與審批加速：生物相似藥市場競爭加劇，患者受益
取消臨床療效試驗要求預計將為製藥行業帶來諸多益處：
大幅降低研發成本：
預計降低 90% 以上，使更多中小型企業能夠進入生物相似藥市場，打破以往只有大型藥廠才能涉足的局面。
縮短上市時間：
預計縮短 70% 以上，加速生物相似藥的上市速度，使患者更快受益於價格更低廉的藥物。
促進市場競爭：
更多生物相似藥的出現將加劇市場競爭，進一步降低藥物價格，減輕患者的經濟負擔。
Stelara 生物相似藥市場現狀：競爭日益激烈，價格有望下降
Stelara 是一種用於治療斑塊狀乾癬、克羅恩病、潰瘍性結腸炎和活性乾癬性關節炎的單株抗體藥物。自 2009 年上市以來，Stelara 的銷售額持續增長，2023 年全球銷售額達到 108 億美元，美國市場約為 60 億美元。由於 Stelara 專利到期，近年來 FDA 已批准多款 ustekinumab 生物相似藥，市場競爭日益激烈。此次 FDA 豁免 Stelara 生物相似藥的臨床療效試驗，將進一步推動 ustekinumab 生物相似藥的發展，預計將使 Stelara 的價格大幅下降，惠及更多患者。
FDA 與 EMA、MHRA 的協調：推動全球生物相似藥監管 harmonisation
FDA 此次豁免 Stelara 生物相似藥臨床療效試驗的決定，與歐洲藥品管理局（EMA）和英國藥品和保健產品監管機構（MHRA）的監管路徑趨於一致，這有助於推動全球生物相似藥監管 harmonisation，簡化全球生物相似藥的審批途徑，並促進生物相似藥在全球範圍內的可及性。
我的觀點：FDA 的決定具有深遠意義，將重塑生物製劑市場格局
我認為 FDA 豁免 Stelara 生物相似藥臨床療效試驗的決定具有深遠的意義，它不僅是生物相似藥研發的重大突破，也將重塑生物製劑市場格局。這項政策將鼓勵更多企業投入生物相似藥的研發，加速生物相似藥的上市，最終使患者受益於價格更低廉、更容易獲得的生物藥物。同時，FDA 的這一舉措也為其他單株抗體生物相似藥的研發提供了參考，預示著未來可能會有更多生物相似藥無需進行臨床療效試驗即可獲得批准，從而進一步降低生物藥物的價格，提高醫療系統的可負擔性。然而，FDA 也需要密切關注生物相似藥的上市後監測，確保其安全性和有效性，以保障患者的用藥安全。
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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: September 2, 2025
