FDA 拒絕批准！Spectrum 申請 Poziotinib 用於 NSCLC 二線用藥遭拒

Spectrum Pharmaceuticals, Inc. 近日表示美國食品藥物管理局已拒絕批准其實驗性肺癌藥物 poziotinib。關於 Spectrum 的新藥申請（new drug application，NDA）完整回覆函（CRL）提及，poziotinib 申請用於先前接受過治療的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者，其攜帶 HER2 外顯子 20 插入突變。FDA 認為不能以目前的形式批准 poziotinib 的申請，必須另外產生數據，包括隨機對照研究。

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專家小組對 II 期數據不信任

高達 4% 的肺癌病例具有 HER2 突變，其中 HER2 外顯子 20 突變（exon 20 insertion mutations）是最常見的形式。Spectrum Pharmaceuticals 申請加速批准 poziotinib 作為 HER2 外顯子 20 插入突變的非小細胞肺癌患者二線治療藥物，但 FDA 對支持該藥物的第 II 階段數據不以為然。即使在 30 位試驗參與者中，包括之前接受過鉑類化療的病人身上顯示出良好的抗腫瘤活性。

臨床試驗中納入晚期 HER2 外顯子 20 突變 NSCLC 患者，接受 poziotinib 治療，劑量為 16 mg/d，為期 28 天。主要終點是根據 RECIST 1.1 版的客觀反應率。在初始放射學反應後至少 28 天進行確認掃描。

接獲消息後大裁員

Spectrum Pharmaceuticals 立即取消 poziotinib 計畫的優先級，加速降低成本，包括裁減 75% 研發人員。企業總裁 Tom Riga 表示，仍然相信 poziotinib 可以為患有罕見肺癌的患者提供有意義的治療選擇，而其他療法對患者來說，那都失敗了。將繼續探索 poziotinib 的潛在策略替代方案，包括合作夥伴關係與業務發展機會。

據悉，Spectrum Pharmaceuticals 將集中精力推動最近推出的商業藥物 ROLVEDON（eflapegrastim-xnst）注射劑，適用於接受骨髓抑制抗癌藥物治療的非髓系惡性腫瘤成年患者。

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參考資料：
1. https://investor.sppirx.com/news-releases/news-release-details/spectrum-pharmaceuticals-receives-complete-response-letter-us
2. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34550757/