Rexulti 治療躁鬱症相關激動症狀的申請受阻
美國食品藥物管理局（FDA）近日發佈完整回覆函（Complete Response Letter，CRL），拒絕了大塚製藥（Otsuka Pharmaceutical）和靈北製藥（Lundbeck）關於擴展 Rexulti（brexpiprazole）適應症的補充新藥申請（sNDA）。該申請旨在將 Rexulti 用於治療與躁鬱症 I 型相關的激動症狀。此消息一出，無疑對兩家藥廠造成打擊，也讓期盼新療法問世的躁鬱症患者及其家屬感到失望。
Rexulti 現狀與此次申請的目標
Rexulti 目前已獲准在美國用於治療精神分裂症和作為重度憂鬱症的輔助療法。其作用機制為血清素-多巴胺活性調節劑（serotonin-dopamine activity modulator，SDAM），能同時作用於血清素和多巴胺受體。躁鬱症 I 型是一種嚴重的精神疾病，其特徵是情緒波動劇烈，包括躁狂發作和抑鬱發作。而與躁鬱症相關的激動症狀，則表現為過度的興奮、煩躁不安、易怒、侵略性等，嚴重影響患者的生活質量和人際關係。此次 sNDA 旨在將 Rexulti 的應用範圍擴展至治療這些激動症狀，為患者提供新的治療選擇。
FDA 的顧慮與 CRL 的內容
雖然 FDA 並未公開 CRL 的具體內容，但大塚製藥和靈北製藥的聲明指出，FDA 主要關注的是臨床試驗數據的完整性以及藥物在目標族群中的療效證據。這意味著 FDA 可能認為現有的臨床試驗數據不足以充分證明 Rexulti 在治療躁鬱症相關激動症狀方面的有效性和安全性。具體來說，FDA 可能對以下幾個方面存在疑慮：
* 臨床試驗設計: FDA 可能認為臨床試驗的設計存在缺陷，例如樣本量不足、對照組設置不合理等，導致研究結果的可信度下降。
療效評估指標: FDA 可能對用於評估藥物療效的指標存在異議，認為這些指標不能準確反映藥物對激動症狀的改善程度。
安全性數據: FDA 可能需要更多關於 Rexulti 在躁鬱症患者中長期使用的安全性數據，以評估其潛在的副作用和風險。
特定亞組的療效: FDA 可能關注 Rexulti 在特定亞組患者中的療效，例如不同年齡、性別、種族或合併症的患者。
兩家藥廠的回應與後續計畫
大塚製藥和靈北製藥表示，他們將仔細審閱 FDA 的 CRL，並與 FDA 進行進一步溝通，以釐清 FDA 的具體要求並制定相應的應對策略。他們強調，仍然致力於將 Rexulti 作為治療躁鬱症相關激動症狀的潛力療法，並將繼續努力提供更多數據以支持該適應症的申請。可能的後續行動包括：
重新分析現有數據: 藥廠可以重新分析現有的臨床試驗數據，以解決 FDA 提出的關於數據完整性和療效證據的問題。
開展新的臨床試驗: 藥廠可能需要開展新的臨床試驗，以補充 FDA 要求的數據，例如更大規模的臨床試驗、針對特定亞組的臨床試驗等。
修改 sNDA: 藥廠可以根據 FDA 的意見修改 sNDA，例如調整適應症的描述、修改用藥劑量和療程等。
對躁鬱症治療的影響與展望
FDA 的這一決定無疑對躁鬱症的治療領域造成一定影響。目前，治療躁鬱症相關激動症狀的藥物選擇有限，許多患者對現有藥物的療效和耐受性並不理想。Rexulti 作為一種新型的 SDAM，原本被寄予厚望，希望能為患者提供新的治療選擇。然而，此次 CRL 的發佈意味著 Rexulti 的上市時間將被延遲，患者需要繼續等待新的治療方案。
儘管此次受挫，但 Rexulti 在治療精神分裂症和重度憂鬱症方面的成功經驗，仍然為其在躁鬱症治療領域的應用提供了希望。未來，大塚製藥和靈北製藥需要與 FDA 密切合作，提供更多令人信服的數據，以證明 Rexulti 在治療躁鬱症相關激動症狀方面的有效性和安全性。我們期待看到 Rexulti 最終能為躁鬱症患者帶來新的希望。
總結與研判
FDA 拒絕 Rexulti 擴展適應症的申請，突顯了新藥研發過程中數據的完整性和臨床試驗設計的重要性。雖然此次 CRL 對大塚製藥和靈北製藥來說是一個 setback，但並非完全否定了 Rexulti 在治療躁鬱症相關激動症狀的潛力。兩家藥廠的後續行動，例如與 FDA 的溝通、數據的重新分析以及新臨床試驗的開展，將決定 Rexulti 的最終命運。 我們預期，藥廠將積極回應 FDA 的要求，並致力於提供更強有力的證據，以爭取 Rexulti 在未來獲得批准，造福更多躁鬱症患者。此事件也提醒我們，新藥研發是一個漫長而複雜的過程，充滿了挑戰和不確定性。
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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: September 22, 2025