美國食品藥物管理局 (FDA) 局長 Robert Califf 近期積極回應員工對於優先審查憑證 (Priority Review Voucher, PRV) 計畫的擔憂。該計畫旨在鼓勵藥廠開發針對罕見兒科疾病和熱帶疾病的新藥，但同時也引發了關於資源分配、審查品質以及對藥價影響的質疑。

優先審查憑證計畫的背景與目的

優先審查憑證計畫始於 2007 年，其核心機制是：

藥廠若成功開發並獲得 FDA 核准針對特定疾病的新藥，便可獲得一張優先審查憑證。該憑證允許藥廠在未來申請其他藥品審查時，享有加速審查的待遇，大幅縮短上市時間。這張憑證也可以出售給其他藥廠，從而產生巨大的經濟價值。

該計畫最初的目的是為了鼓勵藥廠投入資源開發針對罕見兒科疾病的藥物，因為這類疾病的市場規模通常較小，藥廠缺乏足夠的經濟誘因。後來，該計畫擴展到熱帶疾病等其他被忽視的疾病領域。

員工擔憂的核心問題

儘管該計畫立意良善，但 FDA 內部員工對其潛在的負面影響表達了擔憂。這些擔憂主要集中在以下幾個方面：

資源分配問題：

優先審查意味著 FDA 需要將更多資源投入到持有憑證的藥品審查上，這可能會排擠其他藥品的審查資源，導致其他藥品的審查時間延長。

審查品質問題：

為了加速審查，FDA 是否會犧牲審查的嚴謹性？員工擔心，在時間壓力下，可能會出現審查疏漏，影響藥品安全性和有效性的評估。

藥價影響問題：

藥廠為了獲得優先審查憑證，可能會提高藥品價格，從而增加患者的經濟負擔。此外，藥廠也可能利用優先審查憑證加速高價藥品的上市，進一步推高整體藥品價格。

道德風險：

有人擔心，藥廠可能會為了獲得憑證而鑽漏洞，例如將現有藥物重新包裝成針對罕見疾病的藥物，而非真正開發創新藥物。

Califf 局長的回應與承諾

面對員工的擔憂，Califf 局長多次公開表示，他理解員工的疑慮，並承諾將採取措施解決這些問題。他強調，FDA 將始終把藥品安全性和有效性放在首位，不會為了加速審查而降低審查標準。

Califf 局長還表示，FDA 將加強對優先審查憑證計畫的監管，確保該計畫的實施符合其最初的目標，並最大限度地減少其負面影響。他承諾將與員工保持開放的溝通，聽取他們的意見和建議，共同完善該計畫。

計畫的未來與挑戰

優先審查憑證計畫的未來充滿挑戰。一方面，該計畫確實在一定程度上促進了罕見疾病藥物的開發，為患者帶來了希望。另一方面，該計畫也存在著資源分配、審查品質和藥價等多方面的問題。

如何平衡鼓勵創新和保障患者權益，是 FDA 面臨的一大挑戰。未來，FDA 需要加強對該計畫的評估和監管，不斷完善其設計，確保其能夠真正為患者帶來福祉，而不是成為藥廠牟利的工具。此外，FDA 也需要與其他機構合作，共同解決藥價問題，確保患者能夠負擔得起所需的藥物。

總結與研判

優先審查憑證計畫是一個複雜且具有爭議性的政策工具。儘管該計畫在鼓勵罕見疾病藥物開發方面取得了一定的成效，但其潛在的負面影響也不容忽視。Califf 局長的回應表明 FDA 正在重視員工的擔憂，並試圖解決這些問題。然而，要真正實現該計畫的目標，需要 FDA 持續的努力和監管，以及與其他機構的合作。該計畫的長期效果以及對整體醫療體系的影響，仍有待進一步觀察和評估。

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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: February 3, 2026