GSK 近日宣布 Benlysta (belimumab) 獲得美國 FDA 授予孤兒藥資格 (Orphan Drug Designation, ODD )，用於治療系統性硬化症 (systemic sclerosis)，並計畫於 2023 上半年啟動第二與三期臨床試驗，召募系統性硬化症相關間質性肺病 (systemic sclerosis associated interstitial lung disease, Ssc-ILD ) 患者。
Belimumab 透過抑制 BAFF，治療 SLE 與自體免疫疾病
Belimumab 是靶向 B 淋巴細胞刺激物（B-lymphocyte stimulator, BLyS，又名 B-cell activating factor, BAFF）的單株抗體，透過阻斷自體免疫患者體內高度表達的 BLyS ，達到減少自體活化 B 細胞 (促進其凋亡)，並減少B細胞分化為產生免疫球蛋白的漿細胞數，藉此減緩自體免疫病症狀。
Benlysta 在 2011 年核准用於治療系統性紅斑狼瘡（systemic lupus erythematosus, SLE），為 50 多年來第一個也是唯一一個，FDA 核准用於治療 SLE 和狼瘡腎炎（lupus nephritis, LN） 的生物製劑，並且可用於兒童。
目前 Belimumab 尚在招募與進行中的臨床試驗，仍以 SLE 和其他自體免疫疾病為主，或聯用 Rituximab 來治療血管炎和系統性硬化症，GSK 亦在中國招募兒科 SLE 患者，屬於第四期臨床試驗，預計在現行標準治療上增加 Belimumab，觀察其安全性與有效性。
硬皮症 (systemic sclerosis)：進展緩慢卻會致命的自體免疫疾病
系統性硬化症又名硬皮症，屬於罕見疾病，全世界依據不同地區約每一百萬人中有 0.6-242名患者，在台灣的盛行率為每一百萬人中有 38 名患者，系統性硬化症屬於慢性自體免疫疾病，依據組織纖維化部位，分為瀰漫性與局部性，由於長期發炎反應刺激，導致纖維母細胞增生。
纖維化現象影響人體最大的是血管病變，除了體表可發現的潰瘍、皮下微血管受損和雷諾氏症 (Raynaud syndrome) ，血管纖維化會緩慢持續發展，損壞各內臟器官影響正常功能，最終導致器官衰竭，Ssc-ILD 即是發展至肺纖維化與肺炎，半數的 SSC 患者會出現 ILD，並且是主要致死原因之一。
2021 年 Genetech 的抗 IL-6 受體Tocilizumab (Actemra)，獲得 FDA 批准用於 Ssc-ILD，是首款批准用於此症的生物製劑。
參考資料：
1. https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/benlysta-granted-orphan-drug-designation-by-us-fda-for-the-potential-treatment-of-systemic-sclerosis/
2. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8483053/
3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04908865
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