嚴重 A 型血友病新藥,Altuviiio 獲核准每週僅需一劑

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美國食品藥物管理局(FDA)已核准 A 型血友病第八凝血因子替代療法 Altuviiio(之前稱為 Efanesoctocog Alfa),僅需每週給藥一次,可用於常規預防、需求性治療。Altuviiio 是第一個也是唯一在當週大部分時間內,每週一次的劑量均能提供正常的凝血因子活性(超過 40%)的血友病治療方法。

疼痛與關節健康皆有改善

此項核准是基於臨床試驗 Pivotal Xtend-1 的 III 期數據。實驗中將患有嚴重 A 型血友病受試者分成兩組,在 A 組(133例患者)中,患者每週接受一次 efanesoctocog alfa(每公斤體重 50 IU)預防用藥,進行 52 週。在 B 組中,患者接受 efanesoctocog alfa的需求性治療 26 週,接著之後的 26 週每週以 efanesoctocog alfa 進行一次預防用藥。主要終點是 A 組平均年出血率(ABR)。

結果顯示,在 A 組中中位年出血率為 0、平均年出血率估計值為 0.71。平均年出血率從 2.96 降至 0.69,提供明顯的出血保護。而且 Efanesoctocog alfa 在一週的大部分時間內提供的平均凝血因子活性 >40 IU/dL,在第 7 天為 15 IU/dL。進一步比較 52 週和基線測量值時,Efanesoctocog alfa 預防改善了身體健康(p<0.001)、疼痛強度(p=0.03)與關節健康(p=0.01)。與先前的第八因子預防方式相比,ABR具有統計學意義和臨床意義的減少(降低 77%,p<0.001),且幾乎所有(97%)的出血事件都透過單次注射 efanesoctocog alfa 獲得解決。

具安全性,費用預估不會大幅揚升

Efanesoctocog alfa 耐受性良好,在整個研究中,Altuviiio 具有既定的安全性,未檢測到關於第八凝血因子的抑制劑發展報告,而最常見的治療緊急不良事件(>5% 的參與者)是頭痛、關節痛、跌倒與背痛。Altuviiio 是賽諾菲(Sanofi)與 Sobi 開發,美國食品藥物管理局先前曾於 2022 年 5 月批准了 Altuviiio 突破性療法的名稱,預計 2023 年下半年將提交歐盟委員會。

賽諾菲也發出聲明,為確保患者能夠獲得 Altuviiio 所提供更好的出血保護,Altuviiio 的定價與使用 Eloctate 預防性治療患者的年費用將採持平狀態。

延伸閱讀:雖然昂貴但無可或缺!第一款 B 型血友病基因治療 HEMGENIX 獲得歐盟委員會有條件上市許可

參考資料:
1. https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2023/2023-02-23-21-00-00-2614759
2. https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2023/2023-01-25-22-30-00-2595681
3. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2209226

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