美國食品藥物管理局（FDA）已核准 A 型血友病第八凝血因子替代療法 Altuviiio（之前稱為 Efanesoctocog Alfa），僅需每週給藥一次，可用於常規預防、需求性治療。Altuviiio 是第一個也是唯一在當週大部分時間內，每週一次的劑量均能提供正常的凝血因子活性（超過 40%）的血友病治療方法。
疼痛與關節健康皆有改善
此項核准是基於臨床試驗 Pivotal Xtend-1 的 III 期數據。實驗中將患有嚴重 A 型血友病受試者分成兩組，在 A 組（133例患者）中，患者每週接受一次 efanesoctocog alfa（每公斤體重 50 IU）預防用藥，進行 52 週。在 B 組中，患者接受 efanesoctocog alfa的需求性治療 26 週，接著之後的 26 週每週以 efanesoctocog alfa 進行一次預防用藥。主要終點是 A 組平均年出血率（ABR）。
結果顯示，在 A 組中中位年出血率為 0、平均年出血率估計值為 0.71。平均年出血率從 2.96 降至 0.69，提供明顯的出血保護。而且 Efanesoctocog alfa 在一週的大部分時間內提供的平均凝血因子活性 >40 IU/dL，在第 7 天為 15 IU/dL。進一步比較 52 週和基線測量值時，Efanesoctocog alfa 預防改善了身體健康（p<0.001）、疼痛強度（p=0.03）與關節健康（p=0.01）。與先前的第八因子預防方式相比，ABR具有統計學意義和臨床意義的減少（降低 77%，p<0.001），且幾乎所有（97%）的出血事件都透過單次注射 efanesoctocog alfa 獲得解決。
具安全性，費用預估不會大幅揚升
Efanesoctocog alfa 耐受性良好，在整個研究中，Altuviiio 具有既定的安全性，未檢測到關於第八凝血因子的抑制劑發展報告，而最常見的治療緊急不良事件（>5% 的參與者）是頭痛、關節痛、跌倒與背痛。Altuviiio 是賽諾菲（Sanofi）與 Sobi 開發，美國食品藥物管理局先前曾於 2022 年 5 月批准了 Altuviiio 突破性療法的名稱，預計 2023 年下半年將提交歐盟委員會。
賽諾菲也發出聲明，為確保患者能夠獲得 Altuviiio 所提供更好的出血保護，Altuviiio 的定價與使用 Eloctate 預防性治療患者的年費用將採持平狀態。
參考資料：
1. https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2023/2023-02-23-21-00-00-2614759
2. https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2023/2023-01-25-22-30-00-2595681
3. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2209226
©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫：[email protected]
