真實世界數據如何重塑藥物給付的未來？

基因線上很榮幸在亞洲生技大會（BIO Asia–Taiwan 2025）衛星論壇「從數據驅動臨床價值，加速癌症治療實踐健康台灣願景」後，專訪講者台灣生醫大數據科技股份有限公司（台生科）董事長暨前國家衛生研究院院長梁賡義，深入探討公私協力建構信任的重要性，以及當代應用生醫數據所要注意的四大面向。

梁董事長憶起幾年前在國家衛生研究院（國衛院）服務時，預見大數據趨勢的那一刻。
「在歷經體學（omics）數據運算耗時長達兩個月的困境後，為了解決算力瓶頸，我們引進了 NVIDIA 的高效能運算設備，並進一步體認到，資源不應局限於國衛院內部，而應成立公司，讓國內產學研各界都能共同受益。」親身經歷數據應用瓶頸與解決過程，也見證國衛院與羅氏在個人化精準醫療與國家級基因資料庫等方面的合作，這讓他歸納出成功應用大數據的四大關鍵：優質的數據（Data）、精確高效的 AI 演算法（Algorithm）、充足的硬體算力（computing power），以及最重要的——問對的問題。

新藥與新治療層出不窮，給付制度遭挑戰

梁董事長援引美國食品藥物管理局（FDA）藥物評估暨研究中心（CDER）的數據。在 2014年至 2024 年的 11 年間，FDA 總共批准 506 項新藥，平均每年核准 46 項。然而，光是 2023 年，就有 55 項新藥通過審查，顯示新藥開發正處於一個高速成長的趨勢。

這樣的成長背後有多重原因。前幾年的 COVID-19 疫情，促使全球各國政府大力鼓勵新藥與新技術的發展，例如 mRNA 技術便是在此背景下應運而生。即便在世界衛生組織（WHO）於 2023 年 5 月宣布疫情不再是全球公衛緊急事件後，這股新藥開發的成長動能也並未減緩。同時，各國政府（包括臺灣 CDE）與藥廠、生技公司之間的公私協力（Public-Private Partnership, PPP）關係日益緊密，也加速新藥的上市進程。

然而，新藥上市種類與數量的快速成長，也對各國健保給付制度造成了巨大的壓力（臺灣亦是）。因此，如何在現行的給付制度下，有效評估新藥的成本效益與族群適用性，成為重要課題。

真實世界數據的興起與角色

梁董事長指出，要應對此挑戰，我們需要證據為基礎的臨床實證數據。在藥物需要盡快上市的壓力下，真實世界數據（Real-World Data, RWD）與真實世界證據（Real-World Evidence, RWE）的概念應運而生。

與此同時，人工智慧（AI）技術方興未艾，不僅驅動藥物的研發，也被更多廠商導入臨床試驗設計、數據監測與收案評估。AI 在新藥靶點的發現上，尤其在癌症、神經退化性疾病等領域，不僅提升藥物療效與病患預後，也推動醫藥科技與資料科學更深度的融合。可以說，全球生技產業正邁入一個「個人化醫療」的成熟期。

真實世界數據的角色，與傳統的臨床研究有所不同。它主要來自於我們日常的健康照護體系，例如：電子病歷、健保資料庫等。透過這些資料，我們得以在真實的臨床情境中，觀察藥物的有效性與安全性，彌補傳統臨床試驗的不足。

梁董事長強調，RWD 源於電子病歷、健保資料庫等真實醫療場域，能反映藥物在廣泛病患群中的實際療效與安全性，有效彌補傳統臨床試驗（RCT）在研究條件限制下的不足。「RWD 並非要取代傳統的隨機對照試驗 RCT，而是與其互補，為藥物提供更全面的價值證據。提供監管機構更完整的決策參考。」

他簡述兩者之間的差異：

特性	隨機對照試驗	真實世界數據/證據
研究設計	前瞻性、實驗性	回溯性或前瞻性、觀察性
客觀性	高，透過隨機分派（Randomization）避免人為選擇偏誤	較低，因無隨機分派，兩組不一定平衡
族群平衡	佳，若設計良好，兩組間的干擾因子分佈一致	需透過統計方法（如傾向性評分匹配）校正干擾因子
概括性	較差，嚴格的納入/排除標準，可能與真實世界病患有落差，若有新發現不可因此調整設計	較佳，能反映真實的臨床情境，應用性與彈性較廣
長期追蹤	有限，為求在數年內結束以取得藥證，可能忽略長期效應及罕見副作用	較佳，可進行長期追蹤，發現罕見副作用或長期療效
主要缺點	成本高、耗時長、概括性有限	潛在的選擇性偏誤與干擾因子問題

臺灣的實踐案例與當前面臨的挑戰

臺灣在應用 RWD 方面已有實際案例。幾年前，行政院責成衛福部與國衛院成立「國家級人體生物資料庫整合平台」。當時，衛福部、國衛院與羅氏大藥廠（Roche）及多家醫學中心共同推動一項公私協力計畫：

一、促進全方位癌症基因檢測或該類型相關檢測之普及，包含加速法規審查與健保給付之研議，以期更符合未來精準醫療之需求；二、個人化醫療用藥機制之建立，協助癌症患者能使用到針對基因突變相對應的治療用藥（MGTO, molecular guided treatment options）；三、建立可永續發展之國家級基因資料庫且於民眾知情同意下與其他國家級健康資料庫結合，並訂定後續資料釋出及產業應用之相關規範；四、推動運用真實世界證據以做為查驗登記與健保給付之參考。

梁董事長指出，此計畫收集知情同意下病患的臨床數據、基因資料及藥物反應，並利用「共同數據模型（Common Data Model, CDM）」的設計，讓分散在各醫院的資料，能以虛擬整合的方式共同分析，以評估新藥是否能加速通過審查。成為一次良好的公私協力模式。

儘管如此，他體認到當前仍面臨諸多挑戰：

一、法規倫理的困境：

多頭馬車：涉及《人體研究法》、《個資法》等法規，不同部會解釋不一，甚至態度不同。

知情同意的局限：現行知情同意書的格式與範疇，在二次利用時可能面臨限制。

二、資料整合與互通性的困難：

資料異質性：單一醫院的樣本數通常不足，但整合跨院資料時，存在高度異質性。

缺乏標準：缺乏標準化的資料模型與交換格式（尚未全面導入國際 HL7 FHIR 等標準），阻礙了資料的有效流通。

三、共享機制與產業應用的不足：

機制不明確：資料開放的機制仍不夠明確，儘管近年政府已在推動相關改革。

學研優先：目前大型數據庫的使用仍以學術研究為優先，產業界需透過與國衛院等機構合作才能取用。

健保永續展望，借鏡國際支付趨勢

為應對這些挑戰並確保醫療資源的有效利用，國際上已發展出三大重要的給付制度趨勢，其共同目標是確保有限的醫療資源，能被分配給真正有效且具成本效益的治療方式，而這成為臺灣健康保險永續應借鏡的對象。

一、價值本位定價 (Value-Based Pricing)

核心概念：根據醫療措施所創造的「實際價值」來定價。

評估標準：療效指標：如治療成功率、存活期延長。經濟價值：如成本效益分析（cost-benefit analysis）。病患生活品質：透過「品質調整後存活年（QALY）」等指標來量化。

二、給付表現連結 (Performance-based reimbursement)

核心概念：給付金額與實際治療「成果」直接掛鉤。

主要模式：成果導向給付：只有達到預設的臨床目標，才給予全額給付。階段性給付：根據治療的進展程度，分階段、按比例給付。長期追蹤機制：透過長期追蹤來決定是否持續給付。

三、風險共擔機制 (Risk-Sharing agreement)

核心概念：由支付方（如健保署）與藥廠共同分攤療效或財務上的不確定性風險。

財務風險分攤：當實際醫療費用超出預期時，藥廠需分擔部分超額費用。

療效風險分攤：若藥品未達到承諾的療效，藥廠需提供部分退款或折扣。

真實世界數據重構給付，公私協力建構臺灣未來藍圖

採訪行近尾聲，梁董事長表示，臺灣未來應從以下幾個方向努力：

強化資料基礎建設：持續整合國內豐富的醫療健康大數據與相關數據資料庫；建立公私協力合作模式：拋棄本位主義，讓醫療院所、公部門與產業界攜手合作，是國際上極為重視的 PPP 精神；鼓勵數據驅動的監管示範計畫：面對不斷湧入的新資訊與新科技，我們應建立更彈性的監管沙盒（Sandbox）或示範計畫。

「我們公司正式成立之時，就強調以『公私協力』與『公共利益』為核心，建立一個『可信賴的數據協作環境（Trusted Research Environment, TRE）』，打造第三方數據利用機制，並在籌劃委員會時便將人權團體納入，目標是建立一致性、標準化、可被信任的制度。」

或許，在大數據時代下，所謂「問對的問題」，問的從來不只是演算法或試驗設計，而是如何建立一個能回應公眾信賴的制度——而他正以身入局，嘗試為臺灣真實數據應用與給付制度的未來寫下解答。